Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A BCX7353 hatékonysága és biztonságossága az angioödémás rohamok megelőzésében örökletes angioödémában szenvedő betegeknél (APeX-1)

2021. március 3. frissítette: BioCryst Pharmaceuticals

Véletlenszerű, kettős-vak, placebo-kontrollos, dózistartományos, párhuzamos csoportos vizsgálat a BCX7353 hatékonyságának, biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának értékelésére, mint prevenciós kezelésre a rohamok gyakoriságának csökkentésére örökletes ödémás betegeknél

Ez a 3 részből álló tanulmány egy orális kezelés, a BCX7353 biztonságosságát és hatékonyságát fogja értékelni az angioödémás rohamok megelőzésében örökletes angioödémában (HAE) szenvedő betegeknél. A vizsgálat 1. részében a jogosult alanyokat véletlenszerűen besorolják, hogy 4 héten keresztül orális BCX7353-at vagy placebót kapjanak. Feltételezve, hogy az 1. rész sikeresen befejeződött, további alanyok kerülnek véletlenszerű besorolásra a 2. részben a BCX7353 vagy a placebo 2 alacsonyabb dózisa egyikére. A 3. rész további alanyokat von be a három adag BCX7353 vagy placebo valamelyikébe. A tanulmány összehasonlítja az akut rohamok számát az egyes kezelési csoportokban, valamint számos egyéb klinikai és farmakológiai eredményt, valamint a BCX7353 egyes adagjainak biztonságosságát és tolerálhatóságát a placebóval összehasonlítva.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

75

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Graz, Ausztria
      • Vienna, Ausztria
  • Ausztrália
      • Adelaide, Ausztrália
      • Campbelltown, Ausztrália
  • Dánia
      • Odense, Dánia
  • Egyesült Királyság
      • Brimingham, Egyesült Királyság
      • Bristol, Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság
      • Oxford, Egyesült Királyság
      • Southampton, Egyesült Királyság
  • Kanada
      • Quebec City, Kanada
      • Toronto, Kanada
  • Magyarország
      • Budapest, Magyarország
  • Németország
      • Berlin, Németország
      • Frankfurt, Németország
      • Ulm, Németország
  • Olaszország
      • Milano, Olaszország
      • Padova, Olaszország
      • Salerno, Olaszország
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország
      • Madrid, Spanyolország
      • Sevilla, Spanyolország
  • Svájc
      • Zürich, Svájc
  • Észak-Macedónia
      • Skopje, Észak-Macedónia

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (FELNŐTT, OLDER_ADULT)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • Az I. vagy II. típusú HAE klinikai diagnózisa
  • Dokumentált HAE támadások egy meghatározott naptári időszakon belül
  • Hozzáférés az akut rohamok gyógyszereihez
  • A fogamzóképes korú szexuálisan aktív nőknek és a szexuálisan aktív férfiaknak hatékony fogamzásgátlást kell alkalmazniuk

Főbb kizárási kritériumok:

  • Terhes vagy szoptató nők
  • Bármilyen klinikai állapot vagy kórtörténet, amely megzavarná az alany biztonságát vagy a vizsgálatban való részvételi képességét
  • C1INH, androgének vagy tranexámsav alkalmazása HAE-támadások megelőzésére
  • Alkohollal vagy kábítószerrel való visszaélés története vagy jelenlegi állapota
  • Hepatitis B, hepatitis C vagy HIV fertőzés
  • Részvétel bármely más vizsgált gyógyszervizsgálatban jelenleg vagy az elmúlt 30 napban

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: MEGELŐZÉS
  • Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
  • Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
  • Maszkolás: KETTŐS

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: 1. rész: BCX7353 350 mg naponta egyszer
BCX7353 kapszula, 350 mg-os adag naponta egyszer, 28 napon keresztül
Drog: BCX7353
Plazma kallikrein inhibitor
KÍSÉRLETI: 2. és 3. rész: BCX7353 250 mg naponta egyszer
BCX7353 kapszula, 250 mg-os adag naponta egyszer, 28 napon keresztül
Drog: BCX7353
Plazma kallikrein inhibitor
KÍSÉRLETI: 2. és 3. rész: BCX7353 125 mg naponta egyszer
BCX7353 kapszula, 125 mg-os adag, naponta egyszer, 28 napon keresztül
Drog: BCX7353
Plazma kallikrein inhibitor
PLACEBO_COMPARATOR: 1., 2. és 3. rész: Placebo
Placebo kapszulák, naponta egyszer, 28 napon keresztül
Drog: Placebo
KÍSÉRLETI: 3. rész: BCX7353 62,5 mg naponta egyszer
BCX7353 kapszula, 62,5 mg-os adag, naponta egyszer, 28 napon keresztül
Drog: BCX7353
Plazma kallikrein inhibitor

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Megerősített HAE-támadások száma
Időkeret: A kutatók a betegnaplókból gyűjtöttek adatokat az adagolás első napjától a 29. napig vagy az utolsó adagolási napig +24 óráig (az effektív adagolási időszak).
A hatékonyságot az akut angioödémás rohamok száma alapján értékelték. Annak biztosítására, hogy következetes, objektív értékeléseket alkalmazzanak az alanyok által jelentett támadási adatok elfogadásakor, a HAE-betegek kezelésében részt vevő orvosok szakértői testülete elbírálta az összes alany által jelentett rohamot, mielőtt azokat bevonták volna az elsődleges hatékonysági elemzésekbe.
A kutatók a betegnaplókból gyűjtöttek adatokat az adagolás első napjától a 29. napig vagy az utolsó adagolási napig +24 óráig (az effektív adagolási időszak).
Azon alanyok aránya, akik HAE-támadástól mentesek voltak a teljes adagolási időszak alatt
Időkeret: A kutatók a betegnaplókból gyűjtöttek adatokat az adagolás első napjától a 29. napig vagy az utolsó adagolási napig +24 óráig (az effektív adagolási időszak).
Azon alanyok arányának felmérése, akiknél nem volt HAE-roham a teljes adagolási időszak alatt
A kutatók a betegnaplókból gyűjtöttek adatokat az adagolás első napjától a 29. napig vagy az utolsó adagolási napig +24 óráig (az effektív adagolási időszak).

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Megerősített hasi HAE-támadások száma
Időkeret: A kutatók a betegnaplókból gyűjtöttek adatokat az adagolás első napjától a 29. napig vagy az utolsó adagolási napig +24 óráig (az effektív adagolási időszak).
Egy előre meghatározott másodlagos végpont anatómiai elhelyezkedés szerint elemezte a megerősített támadásokat; A hasi HAE rohamok minden hasi tünetet tartalmaztak (pl. gyomor/bélduzzanat, vagy hányinger, hányás vagy hasi fájdalom bármely tünete)
A kutatók a betegnaplókból gyűjtöttek adatokat az adagolás első napjától a 29. napig vagy az utolsó adagolási napig +24 óráig (az effektív adagolási időszak).
Megerősített perifériás HAE-támadások száma
Időkeret: A kutatók a betegnaplókból gyűjtöttek adatokat az adagolás első napjától a 29. napig vagy az utolsó adagolási napig +24 óráig (az effektív adagolási időszak).
Egy előre meghatározott másodlagos végpont anatómiai elhelyezkedés szerint elemezte a megerősített támadásokat; a perifériás rohamok közé tartozott minden, amely csak perifériás tünetekkel járt (pl. perifériás duzzanat vagy erythema marginatum).
A kutatók a betegnaplókból gyűjtöttek adatokat az adagolás első napjától a 29. napig vagy az utolsó adagolási napig +24 óráig (az effektív adagolási időszak).
Kezelést igénylő HAE-támadások
Időkeret: A kutatók a betegnaplókból gyűjtöttek adatokat az adagolás első napjától a 29. napig vagy az utolsó adagolási napig +24 óráig (az effektív adagolási időszak).
Egy előre meghatározott másodlagos végpont az akut HAE gyógyszeres kezelést igénylő rohamok számát elemezte (Berinert, Firazyr, Cinryze vagy Ruconest)
A kutatók a betegnaplókból gyűjtöttek adatokat az adagolás első napjától a 29. napig vagy az utolsó adagolási napig +24 óráig (az effektív adagolási időszak).
HAE betegség aktivitás – Módosított angioödéma aktivitási pontszám
Időkeret: 28 napos kezelési időszak + 1 nap
A betegség aktivitása (pl. betegség súlyosságát) módosított angioödéma aktivitási pontszám (AAS) segítségével értékelték. Ennek a vizsgálatnak a releváns végpontja a teljes módosított AAS-pontszám volt, amelyet 4 AAS-tartomány egyéni pontszámainak összegeként határoztak meg (napi tevékenységek, megjelenés, fizikai kényelmetlenség és általános súlyosság) a kezelési időszak alatt jelentett összes alany által jelentett támadásra vonatkozóan. Az egyéni tartománypontszámok olyan kérdésekre adott válaszokon alapultak, amelyek mindegyikében 4 lehetséges válasz szerepelt 0-3-ig (0 - nincs hatás; 1-3 - növekvő hatásszint). A teljes módosított AAS pontszám támadásonként 0 és 12 között lehet; az alacsonyabb pontszámok és a magasabb pontszámok alacsonyabb és magasabb betegségaktivitást jelentenek. A tanulmányban közölt összesített módosított AAS-pontszám azonban magában foglalta az összes alany által jelentett támadás összpontszámát, ezért a tartomány felső határa alany-specifikus volt. Az alábbiakban a kezelési időszak összes módosított AAS-pontszámának statisztikai elemzését mutatjuk be.
28 napos kezelési időszak + 1 nap
Angioödéma életminőség (AE-QoL)
Időkeret: Az alany által kitöltött AE-QoL-t a kiinduláskor (1. nap) és a 29. napon adtuk be.
Az örökletes angioödémára (HAE) specifikus életminőséget (QoL) a kiinduláskor és a 29. napon értékelték egy kérdőív segítségével (azaz. AE-QoL), amely 17 kérdésből áll, amelyek 4 tartományt öleltek fel (működés, fáradtság/hangulat, félelem/szégyen és táplálkozás). Minden AE-QoL kérdésre 5 válaszlehetőség volt (1-től 5-ig), az alacsonyabb és magasabb pontszámok kisebb, illetve több káros hatást jeleztek. Az egyes tartományokra vonatkozó alanyonkénti pontszámokat a megfelelő pontozási algoritmus segítségével számítottuk ki, amelyet az egyes tartományok kérdésválasz pontszámaihoz alkalmaztunk. Az alanyonkénti összpontszámokat (beleértve mind a 4 területet) hasonlóan számítottuk ki mind a 17 kérdésre adott kérdésre adott válaszpontszámok felhasználásával. A pontozási algoritmus kimeneteit egy 0-tól (kevesebb káros hatás) 100-ig (legkedvezőtlenebb hatás) terjedő skálán normalizáltuk. Az alábbiakban bemutatjuk az AE-QoL összpontszám változásának statisztikai elemzését az alapvonaltól a 29. napig.
Az alany által kitöltött AE-QoL-t a kiinduláskor (1. nap) és a 29. napon adtuk be.
DASS (Depresszió, szorongás és stressz skálák)
Időkeret: A DASS-t a kiinduláskor (1. nap), a 14. napon és a 29. napon adták be.
A depresszió, szorongás és stressz skálát (DASS) használták a depresszió, a szorongás és a stressz negatív érzelmi állapotainak mérésére. Ez az értékelés egy DASS kérdőíven alapult, amelyet az alaphelyzetben, a 14. és a 29. napon adtak be. A kérdőív 3 DASS skálából állt (depresszió, szorongás és stressz), amelyek egyenként 14 tételt tartalmaztak egy 0-tól 3-ig terjedő skálán (0, egyáltalán nem vonatkozott rám; 1, bizonyos mértékig/egy ideig rám vonatkozott; 2, jelentős mértékben/az idő jó részében rám vonatkozott; 3, nagyon sokat vagy legtöbbször rám vonatkozott). A depresszió, szorongás és stressz skálák alanyonkénti pontszámait az adott kategória megfelelő kérdőívelemeinek pontszámainak összegzésével kaptuk. A teljes DASS-pontszámot ezután a 3 egyéni skála összegeként számítottuk ki, és 0 és 126 között volt. A magasabb és alacsonyabb összpontszámok több, illetve kevesebb káros hatással járnak. Az alábbiakban bemutatjuk a teljes DASS-pontszám változásának statisztikai elemzését az alapvonaltól a 29. napig.
A DASS-t a kiinduláskor (1. nap), a 14. napon és a 29. napon adták be.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

BioCryst Pharmaceuticals

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Emel Aygören-Pürsün, MD, University Hospital Frankfurt Goethe University

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2016. augusztus 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2017. augusztus 1.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2017. augusztus 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. augusztus 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. augusztus 17.

Első közzététel (BECSLÉS)

2016. augusztus 18.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2021. március 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. március 3.

Utolsó ellenőrzés

2021. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • BCX7353-203

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Örökletes angioödéma (HAE)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Pakistan

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel