Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Wirksamkeit und Sicherheit von BCX7353 zur Vorbeugung von Angioödem-Attacken bei Patienten mit hereditärem Angioödem (APeX-1)

3. März 2021 aktualisiert von: BioCryst Pharmaceuticals

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie zur Dosisfindung zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von BCX7353 als vorbeugende Behandlung zur Verringerung der Häufigkeit von Attacken bei Patienten mit hereditärem Angioödem

Diese dreiteilige Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit einer oralen Behandlung, BCX7353, bei der Vorbeugung von Angioödem-Attacken bei Patienten mit hereditärem Angioödem (HAE) bewerten. In Teil 1 der Studie werden in Frage kommende Probanden randomisiert und erhalten 4 Wochen lang BCX7353 oral oder Placebo. Unter der Annahme eines erfolgreichen Abschlusses von Teil 1 werden weitere Probanden in Teil 2 randomisiert einer von 2 niedrigeren Dosen von BCX7353 oder Placebo zugeteilt. In Teil 3 werden weitere Probanden in eine von drei Dosen von BCX7353 oder Placebo aufgenommen. Die Studie wird die Anzahl der akuten Attacken in jeder Behandlungsgruppe sowie eine Reihe anderer klinischer und pharmakologischer Ergebnisse sowie die Sicherheit und Verträglichkeit jeder Dosis von BCX7353 im Vergleich zu Placebo vergleichen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

75

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Adelaide, Australien
      • Campbelltown, Australien
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
      • Frankfurt, Deutschland
      • Ulm, Deutschland
  • Dänemark
      • Odense, Dänemark
  • Italien
      • Milano, Italien
      • Padova, Italien
      • Salerno, Italien
  • Kanada
      • Quebec City, Kanada
      • Toronto, Kanada
  • Nordmazedonien
      • Skopje, Nordmazedonien
  • Schweiz
      • Zürich, Schweiz
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
      • Madrid, Spanien
      • Sevilla, Spanien
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
  • Vereinigtes Königreich
      • Brimingham, Vereinigtes Königreich
      • Bristol, Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
      • Oxford, Vereinigtes Königreich
      • Southampton, Vereinigtes Königreich
  • Österreich
      • Graz, Österreich
      • Vienna, Österreich

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 70 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Eine klinische Diagnose von HAE Typ I oder II
  • Dokumentierte HAE-Attacken innerhalb eines definierten Kalenderzeitraums
  • Zugang zu Medikamenten für akute Attacken
  • Sexuell aktive Frauen im gebärfähigen Alter und sexuell aktive Männer müssen eine wirksame Verhütung anwenden

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Frauen, die schwanger sind oder stillen
  • Jeder klinische Zustand oder jede Krankengeschichte, die die Sicherheit oder Fähigkeit des Probanden zur Teilnahme an der Studie beeinträchtigen würde
  • Verwendung von C1INH, Androgenen oder Tranexamsäure zur Prophylaxe von HAE-Attacken
  • Vorgeschichte oder aktueller Alkohol- oder Drogenmissbrauch
  • Infektion mit Hepatitis B, Hepatitis C oder HIV
  • Teilnahme an einer anderen derzeit oder innerhalb der letzten 30 Tage durchgeführten Arzneimittelstudie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: VERHÜTUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: DOPPELT

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Teil 1: BCX7353 350 mg einmal täglich
BCX7353-Kapseln, 350-mg-Dosis, einmal täglich für 28 Tage verabreicht
Arzneimittel: BCX7353
Plasma-Kallikrein-Inhibitor
EXPERIMENTAL: Teil 2 und 3: BCX7353 250 mg einmal täglich
BCX7353-Kapseln, 250-mg-Dosis, einmal täglich für 28 Tage verabreicht
Arzneimittel: BCX7353
Plasma-Kallikrein-Inhibitor
EXPERIMENTAL: Teil 2 und 3: BCX7353 125 mg einmal täglich
BCX7353-Kapseln, 125-mg-Dosis, einmal täglich für 28 Tage verabreicht
Arzneimittel: BCX7353
Plasma-Kallikrein-Inhibitor
PLACEBO_COMPARATOR: Teile 1, 2 und 3: Placebo
Placebo-Kapseln, einmal täglich für 28 Tage verabreicht
Arzneimittel: Placebo
EXPERIMENTAL: Teil 3: BCX7353 62,5 mg einmal täglich
BCX7353-Kapseln, 62,5-mg-Dosis, einmal täglich für 28 Tage verabreicht
Arzneimittel: BCX7353
Plasma-Kallikrein-Inhibitor

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der bestätigten HAE-Attacken
Zeitfenster: Die Forscher sammelten Daten aus Patiententagebüchern vom ersten Tag der Dosierung bis zum Tag 29 oder dem letzten Tag der Dosierung +24 Stunden (dem effektiven Dosierungszeitraum).
Die Wirksamkeit wurde anhand der Anzahl der akuten Angioödem-Attacken bewertet. Um sicherzustellen, dass konsistente, objektive Beurteilungen bei der Annahme von Patientenberichteten Attackendaten verwendet wurden, beurteilte ein Gremium von Fachärzten für die Behandlung von HAE-Patienten alle Patientenberichteten Attacken, bevor sie in primäre Wirksamkeitsanalysen aufgenommen wurden.
Die Forscher sammelten Daten aus Patiententagebüchern vom ersten Tag der Dosierung bis zum Tag 29 oder dem letzten Tag der Dosierung +24 Stunden (dem effektiven Dosierungszeitraum).
Anteil der Probanden, die während des gesamten Dosierungszeitraums frei von HAE-Attacken waren
Zeitfenster: Die Forscher sammelten Daten aus Patiententagebüchern vom ersten Tag der Dosierung bis zum Tag 29 oder dem letzten Tag der Dosierung +24 Stunden (dem effektiven Dosierungszeitraum).
Bewertung des Anteils der Probanden, die während des gesamten Dosierungszeitraums keine HAE-Attacken hatten
Die Forscher sammelten Daten aus Patiententagebüchern vom ersten Tag der Dosierung bis zum Tag 29 oder dem letzten Tag der Dosierung +24 Stunden (dem effektiven Dosierungszeitraum).

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der bestätigten abdominalen HAE-Attacken
Zeitfenster: Die Forscher sammelten Daten aus Patiententagebüchern vom ersten Tag der Dosierung bis zum Tag 29 oder dem letzten Tag der Dosierung +24 Stunden (dem effektiven Dosierungszeitraum).
Ein vordefinierter sekundärer Endpunkt analysiert bestätigte Attacken nach anatomischer Lokalisation; abdominale HAE-Attacken umfassten alle abdominalen Symptome (d. h. Schwellung im Magen/Darm oder jegliche Symptome von Übelkeit, Erbrechen oder Bauchschmerzen)
Die Forscher sammelten Daten aus Patiententagebüchern vom ersten Tag der Dosierung bis zum Tag 29 oder dem letzten Tag der Dosierung +24 Stunden (dem effektiven Dosierungszeitraum).
Anzahl bestätigter peripherer HAE-Attacken
Zeitfenster: Die Forscher sammelten Daten aus Patiententagebüchern vom ersten Tag der Dosierung bis zum Tag 29 oder dem letzten Tag der Dosierung +24 Stunden (dem effektiven Dosierungszeitraum).
Ein vordefinierter sekundärer Endpunkt analysiert bestätigte Attacken nach anatomischer Lokalisation; periphere Attacken umfassten alle mit nur peripheren Symptomen (d. h. periphere Schwellung oder Erythema marginatum).
Die Forscher sammelten Daten aus Patiententagebüchern vom ersten Tag der Dosierung bis zum Tag 29 oder dem letzten Tag der Dosierung +24 Stunden (dem effektiven Dosierungszeitraum).
Behandlungsbedürftige HAE-Attacken
Zeitfenster: Die Forscher sammelten Daten aus Patiententagebüchern vom ersten Tag der Dosierung bis zum Tag 29 oder dem letzten Tag der Dosierung +24 Stunden (dem effektiven Dosierungszeitraum).
Ein vordefinierter sekundärer Endpunkt analysierte die Anzahl der Attacken, die eine Behandlung mit akuten HAE-Medikamenten (Berinert, Firazyr, Cinryze oder Ruconest) erforderten.
Die Forscher sammelten Daten aus Patiententagebüchern vom ersten Tag der Dosierung bis zum Tag 29 oder dem letzten Tag der Dosierung +24 Stunden (dem effektiven Dosierungszeitraum).
HAE-Krankheitsaktivität – Modifizierter Angioödem-Aktivitäts-Score
Zeitfenster: 28 Tage Behandlungsdauer + 1 Tag
Aktivität der Krankheit (d.h. Schweregrad der Erkrankung) wurde anhand eines modifizierten Angioödem-Aktivitäts-Scores (AAS) bewertet. Der relevante Endpunkt für diese Studie war der modifizierte AAS-Gesamtwert, definiert als die Summe der individuellen Werte für 4 AAS-Bereiche (tägliche Aktivitäten, Aussehen, körperliches Unbehagen und Gesamtschwere) für alle während des Behandlungszeitraums gemeldeten Attacken. Die einzelnen Bereichsbewertungen basierten auf Antworten auf Fragen, von denen jede 4 mögliche Antworten hatte, die mit 0–3 bewertet wurden (0 – keine Auswirkung; 1–3 – zunehmende Auswirkungen). Der modifizierte AAS-Gesamtwert pro Angriff könnte zwischen 0 und 12 liegen; Niedrigere und höhere Werte repräsentieren jeweils niedrigere und höhere Krankheitsaktivitäten. Der für diese Studie gemeldete modifizierte Gesamt-AAS-Gesamtwert umfasste jedoch die Gesamtwerte für alle von den Probanden gemeldeten Attacken, daher war die Obergrenze des Bereichs probandenspezifisch. Die statistische Analyse der gesamten modifizierten AAS-Scores für den Behandlungszeitraum ist unten dargestellt.
28 Tage Behandlungsdauer + 1 Tag
Angioödem Lebensqualität (AE-QoL)
Zeitfenster: Der vom Probanden ausgefüllte AE-QoL wurde zu Studienbeginn (Tag 1) und an Tag 29 verabreicht
Die für das hereditäre Angioödem (HAE) spezifische Lebensqualität (QoL) wurde zu Studienbeginn und an Tag 29 anhand eines Fragebogens (d. h. AE-QoL) bestehend aus 17 Fragen, die 4 Bereiche abdecken (Funktionsfähigkeit, Müdigkeit/Stimmung, Angst/Scham und Ernährung). Jede AE-QoL-Frage hatte 5 Antwortmöglichkeiten (mit 1-5 Punkten bewertet), wobei niedrigere und höhere Punktzahlen weniger bzw. mehr nachteilige Auswirkungen anzeigen. Die Punktzahlen pro Subjekt für jeden Bereich wurden unter Verwendung des geeigneten Bewertungsalgorithmus berechnet, der auf die Frage-Antwort-Punktzahlen für jeden Bereich angewendet wurde. Die Gesamtpunktzahlen pro Subjekt (einschließlich aller 4 Bereiche) wurden auf ähnliche Weise unter Verwendung der Frage-Antwort-Punktzahlen für alle 17 Fragen berechnet. Die Ergebnisse des Bewertungsalgorithmus wurden auf einer Skala von 0 (weniger nachteilige Auswirkung) bis 100 (stärkste nachteilige Auswirkung) normalisiert. Die statistische Analyse der Änderung des AE-QoL-Gesamtscores vom Ausgangswert bis zum 29. Tag ist unten dargestellt.
Der vom Probanden ausgefüllte AE-QoL wurde zu Studienbeginn (Tag 1) und an Tag 29 verabreicht
DASS (Depressions-, Angst- und Stressskalen)
Zeitfenster: Das DASS wurde zu Studienbeginn (Tag 1), Tag 14 und Tag 29 verabreicht.
Die Depression, Anxiety & Stress Scale (DASS) wurde verwendet, um die negativen emotionalen Zustände von Depression, Angst und Stress zu messen. Diese Bewertung basierte auf einem DASS-Fragebogen, der zu Studienbeginn, an Tag 14 und Tag 29 verabreicht wurde. Der Fragebogen bestand aus 3 DASS-Skalen (Depression, Angst & Stress) mit jeweils 14 Items auf einer Skala von 0 bis 3 (0, trifft überhaupt nicht auf mich zu; 1, trifft teilweise/zeitweise auf mich zu; 2, trifft sehr stark/teilweise auf mich zu; 3, trifft sehr stark oder meistens auf mich zu). Die Punktzahlen pro Person für die Depressions-, Angst- und Stressskalen wurden erhalten, indem die Punktzahlen für die entsprechenden Fragebogenelemente für die jeweilige Kategorie summiert wurden. Die DASS-Gesamtpunktzahlen wurden dann als Summe der 3 Einzelskalen abgeleitet und reichten von 0 bis 126. Höhere und niedrigere Gesamtpunktzahlen sind mit mehr bzw. weniger nachteiligen Auswirkungen verbunden. Die statistische Analyse der Gesamtänderung des DASS-Scores vom Ausgangswert bis zum 29. Tag ist unten dargestellt.
Das DASS wurde zu Studienbeginn (Tag 1), Tag 14 und Tag 29 verabreicht.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Ermittler

  • Hauptermittler: Emel Aygören-Pürsün, MD, University Hospital Frankfurt Goethe University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

1. August 2016

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. August 2017

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. August 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. August 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. August 2016

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

18. August 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

23. März 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. März 2021

Zuletzt verifiziert

1. März 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BCX7353-203

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hereditäres Angioödem (HAE)

Klinische Studien zur Placebo

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Egypt

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren