Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

BCX7353:n teho ja turvallisuus angioödeemakohtausten ehkäisyyn potilailla, joilla on perinnöllinen angioödeema (APeX-1)

keskiviikko 3. maaliskuuta 2021 päivittänyt: BioCryst Pharmaceuticals

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, annosvaihteluinen rinnakkaisryhmätutkimus BCX7353:n tehon, turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikasta arvioimiseksi ennaltaehkäisevänä hoitona kohtausten esiintymistiheyden vähentämiseksi perinnöllisillä tulehduspotilailla

Tässä kolmiosaisessa tutkimuksessa arvioidaan suun kautta otettavan BCX7353:n turvallisuutta ja tehoa angioödeemakohtausten ehkäisyssä potilailla, joilla on perinnöllinen angioedeema (HAE). Tutkimuksen osassa 1 kelvolliset koehenkilöt satunnaistetaan saamaan suun kautta BCX7353:a tai lumelääkettä 4 viikon ajan. Olettaen, että osa 1 on suoritettu onnistuneesti, lisäpotilaat satunnaistetaan osaan 2 johonkin kahdesta pienemmästä BCX7353- tai lumelääkkeen annoksesta. Osassa 3 otetaan lisää koehenkilöitä johonkin kolmesta BCX7353- tai lumelääkkeen annoksesta. Tutkimuksessa verrataan akuuttien kohtausten määrää kussakin hoitoryhmässä sekä useita muita kliinisiä ja farmakologisia tuloksia sekä kunkin BCX7353-annoksen turvallisuutta ja siedettävyyttä lumelääkkeeseen verrattuna.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

75

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Adelaide, Australia
      • Campbelltown, Australia
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
      • Madrid, Espanja
      • Sevilla, Espanja
  • Italia
      • Milano, Italia
      • Padova, Italia
      • Salerno, Italia
  • Itävalta
      • Graz, Itävalta
      • Vienna, Itävalta
  • Kanada
      • Quebec City, Kanada
      • Toronto, Kanada
  • Pohjois-Makedonia
      • Skopje, Pohjois-Makedonia
  • Saksa
      • Berlin, Saksa
      • Frankfurt, Saksa
      • Ulm, Saksa
  • Sveitsi
      • Zürich, Sveitsi
  • Tanska
      • Odense, Tanska
  • Unkari
      • Budapest, Unkari
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Brimingham, Yhdistynyt kuningaskunta
      • Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta
      • Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 70 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • HAE-tyypin I tai II kliininen diagnoosi
  • Dokumentoidut HAE-hyökkäykset tietyn kalenterijakson sisällä
  • Pääsy akuutin hyökkäyksen lääkkeisiin
  • Seksuaalisesti aktiivisten hedelmällisessä iässä olevien naisten ja seksuaalisesti aktiivisten miesten tulee käyttää tehokasta ehkäisyä

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät
  • Mikä tahansa kliininen tila tai sairaushistoria, joka häiritsisi potilaan turvallisuutta tai kykyä osallistua tutkimukseen
  • C1INH:n, androgeenien tai traneksaamihapon käyttö HAE-kohtausten ehkäisyyn
  • Alkoholin tai huumeiden väärinkäytön historia tai nykyinen käyttö
  • Hepatiitti B-, hepatiitti C- tai HIV-infektio
  • Osallistuminen muihin lääketutkimuksiin tällä hetkellä tai viimeisten 30 päivän aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: EHKÄISY
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: KAKSINKERTAINEN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Osa 1: BCX7353 350 mg kerran päivässä
BCX7353 kapselit, 350 mg:n annos kerran päivässä 28 päivän ajan
Lääke: BCX7353
Plasman kallikreiinin estäjä
KOKEELLISTA: Osat 2 ja 3: BCX7353 250 mg kerran päivässä
BCX7353 kapselit, 250 mg annos kerran päivässä 28 päivän ajan
Lääke: BCX7353
Plasman kallikreiinin estäjä
KOKEELLISTA: Osat 2 ja 3: BCX7353 125 mg kerran päivässä
BCX7353 kapselit, 125 mg:n annos kerran päivässä 28 päivän ajan
Lääke: BCX7353
Plasman kallikreiinin estäjä
PLACEBO_COMPARATOR: Osat 1, 2 ja 3: Placebo
Lumekapselit, annettu kerran päivässä 28 päivän ajan
Lääke: Plasebo
KOKEELLISTA: Osa 3: BCX7353 62,5 mg kerran päivässä
BCX7353 kapselit, 62,5 mg:n annos kerran päivässä 28 päivän ajan
Lääke: BCX7353
Plasman kallikreiinin estäjä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vahvistettujen HAE-hyökkäysten määrä
Aikaikkuna: Tutkijat keräsivät tietoja potilaspäiväkirjoista ensimmäisestä annostelupäivästä päivään 29 tai viimeiseen annostuspäivään +24 tuntia (tehokas annostusjakso).
Tehoa arvioitiin akuuttien angioödeemakohtausten lukumäärän perusteella. Varmistaakseen, että koehenkilöiden raportoimien hyökkäystietojen hyväksymisessä käytettiin johdonmukaisia ​​ja objektiivisia arvioita, HAE-potilaiden hoidon asiantuntijalääkäreistä koostuva paneeli arvioi kaikki koehenkilöiden ilmoittamat kohtaukset ennen niiden sisällyttämistä ensisijaisiin tehokkuusanalyyseihin.
Tutkijat keräsivät tietoja potilaspäiväkirjoista ensimmäisestä annostelupäivästä päivään 29 tai viimeiseen annostuspäivään +24 tuntia (tehokas annostusjakso).
Niiden potilaiden osuus, jotka eivät olleet HAE-hyökkäyksessä koko annostelujakson aikana
Aikaikkuna: Tutkijat keräsivät tietoja potilaspäiväkirjoista ensimmäisestä annostelupäivästä päivään 29 tai viimeiseen annostuspäivään +24 tuntia (tehokas annostusjakso).
Arvio niiden potilaiden osuudesta, joilla ei ollut HAE-kohtauksia koko annostelujakson aikana
Tutkijat keräsivät tietoja potilaspäiväkirjoista ensimmäisestä annostelupäivästä päivään 29 tai viimeiseen annostuspäivään +24 tuntia (tehokas annostusjakso).

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vahvistettujen vatsan HAE-kohtausten määrä
Aikaikkuna: Tutkijat keräsivät tietoja potilaspäiväkirjoista ensimmäisestä annostelupäivästä päivään 29 tai viimeiseen annostuspäivään +24 tuntia (tehokas annostusjakso).
Ennalta määritetty toissijainen päätepiste analysoi vahvistetut hyökkäykset anatomisen sijainnin mukaan; Vatsan HAE-kohtauksiin sisältyi kaikki vatsan oireet (esim. mahalaukun/suoliston turvotus tai mikä tahansa pahoinvointi, oksentelu tai vatsakipu)
Tutkijat keräsivät tietoja potilaspäiväkirjoista ensimmäisestä annostelupäivästä päivään 29 tai viimeiseen annostuspäivään +24 tuntia (tehokas annostusjakso).
Vahvistettujen perifeeristen HAE-hyökkäysten määrä
Aikaikkuna: Tutkijat keräsivät tietoja potilaspäiväkirjoista ensimmäisestä annostelupäivästä päivään 29 tai viimeiseen annostuspäivään +24 tuntia (tehokas annostusjakso).
Ennalta määritetty toissijainen päätepiste analysoi vahvistetut hyökkäykset anatomisen sijainnin mukaan; perifeeriset kohtaukset sisälsivät kaikki vain perifeerisiä oireita (esim. perifeerinen turvotus tai erythema marginatum).
Tutkijat keräsivät tietoja potilaspäiväkirjoista ensimmäisestä annostelupäivästä päivään 29 tai viimeiseen annostuspäivään +24 tuntia (tehokas annostusjakso).
Hoitoa vaativat HAE-hyökkäykset
Aikaikkuna: Tutkijat keräsivät tietoja potilaspäiväkirjoista ensimmäisestä annostelupäivästä päivään 29 tai viimeiseen annostuspäivään +24 tuntia (tehokas annostusjakso).
Ennalta määritetty toissijainen päätepiste analysoi akuutin HAE-lääkityksen (Berinert, Firazyr, Cinryze tai Ruconest) hoitoa vaativien kohtausten lukumäärän.
Tutkijat keräsivät tietoja potilaspäiväkirjoista ensimmäisestä annostelupäivästä päivään 29 tai viimeiseen annostuspäivään +24 tuntia (tehokas annostusjakso).
HAE-taudin aktiivisuus - muutettu angioedeeman aktiivisuuspisteet
Aikaikkuna: 28 päivän hoitojakso + 1 päivä
Sairauden aktiivisuus (esim. taudin vakavuus) arvioitiin käyttämällä modifioitua angioedeeman aktiivisuuspistemäärää (AAS). Tämän tutkimuksen olennainen päätepiste oli modifioitu AAS-pistemäärä, joka määriteltiin neljän AAS-alueen (päivittäiset aktiviteetit, ulkonäkö, fyysinen epämukavuus ja yleinen vakavuus) yksittäisten pisteiden summana kaikista hoitojakson aikana raportoiduista kohtauksista. Yksittäiset toimialueen pisteet perustuivat vastauksiin kysymyksiin, joista jokaisessa oli 4 mahdollista vastausta pisteillä 0-3 (0 - ei vaikutusta; 1-3 - lisääntyvä vaikutus). Muokattu AAS-pistemäärä hyökkäystä kohden voi vaihdella välillä 0-12; pienemmät pisteet ja korkeammat pisteet edustavat vastaavasti pienempiä ja korkeampia taudin aktiivisuutta. Tästä tutkimuksesta raportoitu kokonaismuutettu AAS-pistemäärä sisälsi kuitenkin kaikkien koehenkilöiden raportoimien kohtausten kokonaispisteet, joten alueen yläraja oli kohdekohtainen. Tilastollinen analyysi modifioitujen AAS-pisteiden kokonaismäärästä hoitojaksolla on esitetty alla.
28 päivän hoitojakso + 1 päivä
Angioedeeman elämänlaatu (AE-QoL)
Aikaikkuna: Koehenkilön suorittama AE-QoL annettiin lähtötilanteessa (päivä 1) ja päivänä 29
Perinnölliselle angioedeeman (HAE) spesifinen elämänlaatu (QoL) arvioitiin lähtötilanteessa ja päivänä 29 kyselylomakkeella (ts. AE-QoL), joka koostuu 17 kysymyksestä, jotka kattoivat 4 aluetta (toiminta, väsymys/mieliala, pelko/häpeä ja ravitsemus). Jokaisessa AE-QoL-kysymyksessä oli 5 vastausvaihtoehtoa (pisteet 1-5), ja pienemmät ja korkeammat pisteet osoittivat vastaavasti vähemmän ja enemmän haitallisia vaikutuksia. Aihekohtaiset pisteet kullekin toimialueelle laskettiin käyttämällä asianmukaista pisteytysalgoritmia, jota sovellettiin kunkin toimialueen kysymysvastauspisteisiin. Aihekohtaiset kokonaispisteet (mukaan lukien kaikki 4 aluetta) laskettiin samalla tavalla käyttäen kaikkien 17 kysymyksen vastauspisteitä. Pisteytysalgoritmin tulokset normalisoitiin asteikolla 0 (vähemmän haitallinen vaikutus) 100:aan (haitallisin vaikutus). AE-QoL:n kokonaispistemäärän muutoksen tilastollinen analyysi lähtötasosta päivään 29 on esitetty alla.
Koehenkilön suorittama AE-QoL annettiin lähtötilanteessa (päivä 1) ja päivänä 29
DASS (masennus-, ahdistuneisuus- ja stressiasteikot)
Aikaikkuna: DASS annettiin lähtötilanteessa (päivä 1), päivänä 14 ja päivänä 29.
Depression, Anxiety & Stress Scalea (DASS) käytettiin mittaamaan masennuksen, ahdistuksen ja stressin negatiivisia tunnetiloja. Tämä arviointi perustui DASS-kyselyyn, joka annettiin lähtötilanteessa, päivänä 14 ja päivänä 29. Kyselylomake koostui 3 DASS-asteikosta (masennus, ahdistuneisuus ja stressi), joista kukin sisälsi 14 kohtaa asteikolla 0-3 (0, ei koskenut minua ollenkaan; 1, sovelsi minua jossain määrin/jonkin aikaa; 2, koski minua huomattavassa määrin / suuren osan ajasta; 3, koski minua erittäin paljon tai suurimman osan ajasta). Koehenkilökohtaiset pisteet masennus-, ahdistuneisuus- ja stressiasteikoista saatiin summaamalla pisteet vastaaville kyselylomakkeille vastaavalle kategorialle. Kokonais-DASS-pisteet laskettiin sitten kolmen yksittäisen asteikon summana ja vaihtelivat välillä 0-126. Korkeammat ja pienemmät kokonaispisteet liittyvät enemmän ja vähemmän haitallisiin vaikutuksiin. Tilastollinen analyysi DASS-pistemäärän kokonaismuutoksesta lähtötasosta päivään 29 on esitetty alla.
DASS annettiin lähtötilanteessa (päivä 1), päivänä 14 ja päivänä 29.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BioCryst Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Päätutkija: Emel Aygören-Pürsün, MD, University Hospital Frankfurt Goethe University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Maanantai 1. elokuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 1. elokuuta 2017

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 1. elokuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 10. elokuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 17. elokuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Torstai 18. elokuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Tiistai 23. maaliskuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. maaliskuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. maaliskuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BCX7353-203

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Perinnöllinen angioödeema (HAE)

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Cyprus

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa