Studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti Oxabactu u pacientů s primární hyperoxalurií

Kritéria pro zařazení:

1. Podepsaný informovaný souhlas (v závislosti na věku subjektu)
2. Diagnóza PH (stanovená standardními diagnostickými metodami).
3. eGFR < 90 ml/min/1,73 m2. Schwartzův vzorec bude použit k odhadu GFR pro děti (ve věku do 18 let) a vzorec CKD-EPI bude použit pro dospělé (věk 18 let nebo starší).
4. Plazmatická koncentrace oxalátu ≥10 μmol/l v celkovém plazmatickém oxalátu.
5. Pacienti mužského nebo ženského pohlaví ve věku ≥ 2 roky.
6. Pacienti užívající vitamín B6 musí dostávat stabilní dávku po dobu nejméně 3 měsíců před screeningem a během studie nesmí dávku měnit. Pacienti, kteří při vstupu do studie nedostávají vitamín B6, musí být ochotni zdržet se zahájení léčby pyridoxinem během účasti ve studii.

Kritéria vyloučení:

1. Neschopnost spolknout kapsle velikosti 4.
2. Subjekty, které podstoupily transplantaci (pevný orgán nebo kostní dřeň).
3. Pacienti vyžadující dialýzu nebo s bezprostředním rizikem selhání ledvin nebo u kterých se očekává, že budou potřebovat dialýzu během období studie.
4. Existence sekundární hyperoxalurie, např. hyperoxalurie v důsledku bariatrické chirurgie nebo chronických gastrointestinálních onemocnění, jako je cystická fibróza, chronické zánětlivé onemocnění střev a syndrom krátkého střeva.
5. Použití antibiotik, na která je O. formigenes citlivý. (To zahrnuje současné užívání antibiotik nebo užívání antibiotik do 14 dnů od zahájení studijní medikace).
6. Současná léčba samostatným přípravkem kyseliny askorbové.
7. Těhotné ženy (nebo ženy, které plánují otěhotnět) nebo kojící ženy.
8. Ženy ve fertilním věku, které nepoužívají adekvátní antikoncepční opatření. Viz bod 7.3 týkající se požadavků na antikoncepci.
9. Přítomnost zdravotního stavu, o kterém se zkoušející domnívá, že pravděpodobně způsobí, že subjekt bude náchylný k nepříznivým účinkům studijní léčby nebo nebude schopen dodržovat postupy studie, nebo jakýkoli stav, který pravděpodobně interferuje s mechanismem účinku studovaného léku (jako je abnormální funkce GI).
10. Účast v jakékoli intervenční studii jiného hodnoceného produktu, biologického přípravku, zařízení nebo jiného činidla během 60 dnů před první dávkou OC5 nebo neochota vzdát se jiných forem zkoumané léčby během této studie.