Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Těhotenství s Morquiovým syndromem – jaké jsou perspektivy pacientek a změnila je ERT? (MorqPreg)

15. ledna 2021 aktualizováno: Nadia Ali, PhD, Emory University

Tato studie se snaží vést rozhovory se ženami se syndromem Morquio A a Morquio B, prozkoumat jejich obavy týkající se těhotenství a dopad ERT na jejich perspektivy ve srovnání s kontrolní skupinou subjektů Morquio B, pro které neexistuje žádná léčba ERT.

Pohovory budou vedeny zdravotním psychologem, osobně nebo po telefonu. Data budou analyzována pomocí softwaru MAXQDA 12.0 a Grounded Theory. Budou porovnány rozdíly v tematických trendech mezi subjekty Morquio A, pro které existuje léčba, a kontrolní skupinou subjektů Morquio B, pro které neexistuje žádná léčba.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie se snaží vést rozhovory se samotnými ženami se syndromem Morquio A a Morquio B, prozkoumat a objevit jejich perspektivy a obavy týkající se těhotenství a narození biologických dětí, dopad nástupu ERT pro Morquio A na jejich perspektivy a obavy ve srovnání s kontrolní skupina subjektů Morquio B, pro které neexistuje žádná léčba ERT, a také to, co každé skupině v tomto ohledu říká lékařská komunita a ostatní v jejich životě.

Pohovory povede zdravotní psycholog, a to buď osobně, nebo po telefonu. Budeme vyzpovídat 1) ženy s Morquiovým syndromem, o kterých je známo, že byly těhotné, a 2) ženy s Morquiovým syndromem, které nebyly těhotné a/nebo se rozhodly adoptovat děti. Všechny informace budou považovány za důvěrné, s výjimkou případů v souladu s gruzínskými zákony týkajícími se hlášení zneužívání dětí nebo starších osob, sebevražedných a/nebo vražedných úmyslů.

Data budou analyzována pomocí softwaru MAXQDA 12.0 pro vývoj kódu, který lze použít k popisu a porovnání dat pomocí Grounded Theory. Budou porovnány rozdíly v tematických trendech mezi subjekty Morquio A, pro které existuje léčba, a kontrolní skupinou subjektů Morquio B, pro které neexistuje žádná léčba.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

18

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
        • Emory University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

15 let až 100 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Pohlaví způsobilá ke studiu

Ženský

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Ženy s Morquiovým syndromem, minimálně 15 let, anglicky mluvící

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Zdokumentovaná klinická diagnóza MPS IVA nebo MPS IVB založená na klinických příznacích a symptomech prokázala sníženou aktivitu enzymu GALNS fibroblastů nebo leukocytů nebo genetické testování potvrzující diagnózu.
  2. Subjekt je starší 15 let.
  3. Subjekt je žena.
  4. Předmět mluví dostatečně anglicky, aby mohl absolvovat hloubkový rozhovor s PI.

Kritéria vyloučení:

  1. Pacient má klinicky významné onemocnění jiné než Morquio, které by zmátlo účinky Morquia na proměnné studie.
  2. Jakýkoli stav, který podle názoru zkoušejícího vystavuje pacienta vysokému riziku špatné compliance nebo nedokončení studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Morquio A / Biologické matky
Ženy s Morquio A, které mají biologické děti
Jiný: Rozhovor
Osobní nebo telefonický hloubkový pohovor
Morquio A / Žádné biologické děti
Ženy s Morquio A, které nemají biologické děti (jak adoptivní matky, tak nematky)
Jiný: Rozhovor
Osobní nebo telefonický hloubkový pohovor
Morquio B / Biologické matky
Ženy s Morquio B, které mají biologické děti
Jiný: Rozhovor
Osobní nebo telefonický hloubkový pohovor
Morquio B / No Biological Children
Ženy s Morquio B, které nemají biologické děti (jak adoptivní matky, tak nematky)
Jiný: Rozhovor
Osobní nebo telefonický hloubkový pohovor

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dokončení hloubkového rozhovoru
Časové okno: Přibližně 1 hodina
Dokončení hloubkového rozhovoru
Přibližně 1 hodina

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Emory University

Spolupracovníci

BioMarin Pharmaceutical

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. května 2017

Primární dokončení (Aktuální)

17. srpna 2018

Dokončení studie (Aktuální)

17. srpna 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. května 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. května 2017

První zveřejněno (Aktuální)

11. května 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. ledna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. ledna 2021

Naposledy ověřeno

1. ledna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IRB00088777

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na MPS - Mukopolysacharidóza

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Costa Rica

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit