Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Graviditet med Morquio syndrom - vad är patienternas perspektiv och har ERT förändrat dem? (MorqPreg)

15 januari 2021 uppdaterad av: Nadia Ali, PhD, Emory University

Den aktuella studien syftar till att intervjua kvinnor med Morquio A och Morquio B-syndrom, för att utforska deras oro kring graviditet och effekten av ERT på deras perspektiv, i jämförelse med kontrollgruppen av Morquio B-patienter för vilka ingen ERT-behandling existerar.

Intervjuer kommer att genomföras av en hälsopsykolog, personligen eller per telefon. Data kommer att analyseras med MAXQDA 12.0 programvara och Grounded Theory. Skillnader i tematiska trender mellan Morquio A-personer, för vilka behandling finns, och en kontrollgrupp av Morquio B-ämnen, för vilka det inte finns någon behandling, kommer att jämföras.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie syftar till att intervjua kvinnor med Morquio A och Morquio B syndrom själva, för att utforska och upptäcka deras perspektiv och oro kring graviditet och att skaffa biologiska barn, effekterna av tillkomsten av ERT för Morquio A på deras perspektiv och oro i jämförelse med kontrollgrupp av Morquio B-patienter för vilka ingen ERT-behandling existerar, samt vad varje grupp får veta av det medicinska samfundet och andra i deras liv i detta avseende.

Intervjuer kommer att genomföras av en hälsopsykolog, antingen personligen eller per telefon. Vi kommer att intervjua 1) de kvinnor med Morquio syndrom som är kända för att ha varit gravida och 2) de kvinnor med Morquio syndrom som inte har varit gravida och/eller valt att adoptera barn. All information kommer att hållas konfidentiell, utom i enlighet med Georgias lag som rör rapportering av övergrepp mot barn eller äldre, självmords- och/eller morduppsåt.

Data kommer att analyseras med MAXQDA 12.0 programvara för att utveckla kod som kan användas för att beskriva och jämföra data med hjälp av Grounded Theory. Skillnader i tematiska trender mellan Morquio A-personer, för vilka behandling finns, och en kontrollgrupp av Morquio B-ämnen, för vilka det inte finns någon behandling, kommer att jämföras.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

18

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Förenta staterna, 30033
        • Emory University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

15 år till 100 år (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar emot friska volontärer

Ja

Kön som är behöriga för studier

Kvinna

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Kvinnor med Morquios syndrom, minst 15 år gamla, engelsktalande

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Dokumenterad klinisk diagnos av antingen MPS IVA eller MPS IVB, baserad på kliniska tecken och symtom, dokumenterad reducerad fibroblast- eller leukocyt GALNS-enzymaktivitet eller genetiska tester som bekräftar diagnosen.
  2. Ämnet är minst 15 år gammal.
  3. Ämnet är kvinnligt.
  4. Ämnet är flytande nog i engelska för att genomföra en djupintervju med PI.

Exklusions kriterier:

  1. Patienten har en annan kliniskt signifikant sjukdom än Morquio som skulle förvirra effekterna av Morquio på studievariabler.
  2. Varje tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, utsätter patienten för en hög risk för dålig följsamhet eller att inte slutföra studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Morquio A / Biologiska mödrar
Kvinnor med Morquio A som har biologiska barn
Övrig: Intervju
Personlig eller telefon djupintervju
Morquio A / Inga biologiska barn
Kvinnor med Morquio A som inte har biologiska barn (både adoptivmödrar och icke-mödrar)
Övrig: Intervju
Personlig eller telefon djupintervju
Morquio B / Biologiska mödrar
Kvinnor med Morquio B som har biologiska barn
Övrig: Intervju
Personlig eller telefon djupintervju
Morquio B / Inga biologiska barn
Kvinnor med Morquio B som inte har biologiska barn (både adoptivmödrar och icke-mödrar)
Övrig: Intervju
Personlig eller telefon djupintervju

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Genomförande av djupintervju
Tidsram: Ungefär 1 timme
Genomförande av djupintervju
Ungefär 1 timme

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Emory University

Samarbetspartners

BioMarin Pharmaceutical

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

10 maj 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

17 augusti 2018

Avslutad studie (Faktisk)

17 augusti 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 maj 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 maj 2017

Första postat (Faktisk)

11 maj 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 januari 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 januari 2021

Senast verifierad

1 januari 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • IRB00088777

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på MPS - Mukopolysackaridos

Kliniska prövningar på Intervju

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Bangladesh

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera