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Embarazo con síndrome de Morquio: ¿cuáles son las perspectivas de las pacientes y las ha cambiado la ERT? (MorqPreg)

15 de enero de 2021 actualizado por: Nadia Ali, PhD, Emory University

El presente estudio busca entrevistar a mujeres con síndrome de Morquio A y Morquio B, para explorar sus preocupaciones en torno al embarazo y el impacto de la ERT en sus perspectivas, en comparación con el grupo de control de sujetos Morquio B para quienes no existe tratamiento de ERT.

Las entrevistas serán realizadas por un psicólogo de la salud, en persona o por teléfono. Los datos se analizarán utilizando el software MAXQDA 12.0 y Grounded Theory. Se compararán las diferencias en las tendencias temáticas entre los sujetos de Morquio A, para quienes existe tratamiento, y un grupo de control de sujetos de Morquio B, para quienes no existe tratamiento.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El presente estudio busca entrevistar a mujeres con síndrome de Morquio A y Morquio B, para explorar y descubrir sus perspectivas y preocupaciones en torno al embarazo y tener hijos biológicos, el impacto del advenimiento de la TRE para Morquio A en sus perspectivas y preocupaciones en comparación con el grupo de control de sujetos Morquio B para quienes no existe tratamiento ERT, así como lo que la comunidad médica y otras personas en sus vidas le están diciendo a cada grupo al respecto.

Las entrevistas serán realizadas por un psicólogo de la salud, ya sea en persona o por teléfono. Entrevistaremos a 1) aquellas mujeres con síndrome de Morquio que se sabe que han estado embarazadas y 2) aquellas mujeres con síndrome de Morquio que no han estado embarazadas y/o optaron por adoptar niños. Toda la información se mantendrá confidencial, excepto de acuerdo con la ley de Georgia relacionada con la denuncia de abuso de niños o ancianos, intento de suicidio y/u homicidio.

Los datos se analizarán utilizando el software MAXQDA 12.0 para desarrollar un código que se puede utilizar para describir y comparar los datos utilizando la teoría fundamentada. Se compararán las diferencias en las tendencias temáticas entre los sujetos de Morquio A, para quienes existe tratamiento, y un grupo de control de sujetos de Morquio B, para quienes no existe tratamiento.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

18

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
        • Emory University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

15 años a 100 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

Sí

Géneros elegibles para el estudio

Femenino

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Mujeres con síndrome de Morquio, de al menos 15 años de edad, de habla inglesa

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Diagnóstico clínico documentado de MPS IVA o MPS IVB, basado en signos y síntomas clínicos, actividad documentada de la enzima GALNS de fibroblastos o leucocitos o pruebas genéticas que confirmen el diagnóstico.
  2. El sujeto tiene al menos 15 años.
  3. El sujeto es femenino.
  4. El sujeto tiene suficiente fluidez en inglés para completar una entrevista en profundidad con PI.

Criterio de exclusión:

  1. El paciente tiene una enfermedad clínicamente significativa distinta de Morquio que confundiría los efectos de Morquio sobre las variables del estudio.
  2. Cualquier condición que, a juicio del Investigador, coloque al paciente en alto riesgo de cumplimiento deficiente o de no completar el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Morquio A / Madres biológicas
Mujeres con Morquio A que tienen hijos biológicos
Otro: Entrevista
Entrevista en profundidad presencial o telefónica
Morquio A / Sin hijos biológicos
Mujeres con Morquio A que no tienen hijos biológicos (tanto madres adoptivas como no madres)
Otro: Entrevista
Entrevista en profundidad presencial o telefónica
Morquio B / Madres Biológicas
Mujeres con Morquio B que tienen hijos biológicos
Otro: Entrevista
Entrevista en profundidad presencial o telefónica
Morquio B/ Sin Hijos Biológicos
Mujeres con Morquio B que no tienen hijos biológicos (tanto madres adoptivas como no madres)
Otro: Entrevista
Entrevista en profundidad presencial o telefónica

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Realización de entrevista en profundidad.
Periodo de tiempo: Aproximadamente 1 hora
Realización de entrevista en profundidad.
Aproximadamente 1 hora

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Emory University

Colaboradores

BioMarin Pharmaceutical

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

10 de mayo de 2017

Finalización primaria (Actual)

17 de agosto de 2018

Finalización del estudio (Actual)

17 de agosto de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de mayo de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de mayo de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

11 de mayo de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

20 de enero de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de enero de 2021

Última verificación

1 de enero de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • IRB00088777

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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