- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT03150069
Gravidez com síndrome de Morquio - quais são as perspectivas dos pacientes e a ERT as mudou? (MorqPreg)
O presente estudo procura entrevistar mulheres com síndrome de Morquio A e Morquio B, para explorar suas preocupações em relação à gravidez e o impacto da TRE em suas perspectivas, em comparação com o grupo controle de indivíduos de Morquio B para os quais não existe tratamento de TRE.
As entrevistas serão conduzidas por um psicólogo da saúde, pessoalmente ou por telefone. Os dados serão analisados por meio do software MAXQDA 12.0 e da Grounded Theory. Serão comparadas as diferenças nas tendências temáticas entre os sujeitos de Morquio A, para os quais existe tratamento, e um grupo de controle de sujeitos de Morquio B, para os quais não há tratamento.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O presente estudo procura entrevistar as próprias mulheres com síndrome de Morquio A e Morquio B, para explorar e descobrir suas perspectivas e preocupações em relação à gravidez e ter filhos biológicos, o impacto do advento da TRE para Morquio A em suas perspectivas e preocupações em comparação com o grupo de controle de indivíduos Morquio B para os quais não existe tratamento ERT, bem como o que cada grupo está sendo dito pela comunidade médica e outros em suas vidas a esse respeito.
As entrevistas serão conduzidas por um psicólogo da saúde, pessoalmente ou por telefone. Entrevistaremos 1) as mulheres com síndrome de Morquio que sabidamente estiveram grávidas e 2) as mulheres com síndrome de Morquio que não engravidaram e/ou optaram por adotar crianças. Todas as informações serão mantidas em sigilo, exceto conforme a lei da Geórgia relativa à denúncia de abuso de crianças ou idosos, intenção suicida e/ou homicida.
Os dados serão analisados usando o software MAXQDA 12.0 para desenvolver o código que pode ser usado para descrever e comparar os dados usando a Grounded Theory. Serão comparadas as diferenças nas tendências temáticas entre os sujeitos de Morquio A, para os quais existe tratamento, e um grupo de controle de sujeitos de Morquio B, para os quais não há tratamento.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
- Emory University
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico clínico documentado de MPS IVA ou MPS IVB, com base em sinais e sintomas clínicos, redução documentada da atividade da enzima GALNS de fibroblastos ou leucócitos ou teste genético confirmando o diagnóstico.
- Sujeito tem pelo menos 15 anos de idade.
- Sujeito é feminino.
- O sujeito é fluente o suficiente em inglês para concluir uma entrevista aprofundada com PI.
Critério de exclusão:
- O paciente tem uma doença clinicamente significativa diferente de Morquio, o que confundiria os efeitos de Morquio nas variáveis do estudo.
- Qualquer condição que, na visão do investigador, coloque o paciente em alto risco de baixa adesão ou de não concluir o estudo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
---|---|
Morquio A / Mães Biológicas
Mulheres com Morquio A que têm filhos biológicos
|
Entrevista em profundidade pessoalmente ou por telefone
|
Morquio A / Sem filhos biológicos
Mulheres com Morquio A que não têm filhos biológicos (mães adotivas e não mães)
|
Entrevista em profundidade pessoalmente ou por telefone
|
Morquio B / Mães Biológicas
Mulheres com Morquio B que têm filhos biológicos
|
Entrevista em profundidade pessoalmente ou por telefone
|
Morquio B / Sem filhos biológicos
Mulheres com Morquio B que não têm filhos biológicos (mães adotivas e não mães)
|
Entrevista em profundidade pessoalmente ou por telefone
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Conclusão da entrevista em profundidade
Prazo: Aproximadamente 1 hora
|
Conclusão da entrevista em profundidade
|
Aproximadamente 1 hora
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
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Palavras-chave
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Outros números de identificação do estudo
- IRB00088777
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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