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Grossesse avec syndrome de Morquio - Quelles sont les perspectives des patientes et l'ERT les a-t-elles changées ? (MorqPreg)

15 janvier 2021 mis à jour par: Nadia Ali, PhD, Emory University

La présente étude vise à interroger des femmes atteintes du syndrome de Morquio A et Morquio B, afin d'explorer leurs préoccupations concernant la grossesse et l'impact de l'ERT sur leurs perspectives, en comparaison avec le groupe témoin de sujets Morquio B pour lesquels aucun traitement ERT n'existe.

Les entrevues seront menées par un psychologue de la santé, en personne ou par téléphone. Les données seront analysées à l'aide du logiciel MAXQDA 12.0 et de Grounded Theory. Les différences d'évolutions thématiques entre les sujets Morquio A, pour lesquels un traitement existe, et un groupe témoin de sujets Morquio B, pour lesquels il n'existe pas de traitement, seront comparées.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La présente étude vise à interroger les femmes elles-mêmes atteintes du syndrome de Morquio A et de Morquio B, à explorer et à découvrir leurs perspectives et leurs préoccupations concernant la grossesse et le fait d'avoir des enfants biologiques, l'impact de l'avènement de l'ERT pour Morquio A sur leurs perspectives et leurs préoccupations par rapport à la groupe témoin de sujets Morquio B pour lesquels aucun traitement ERT n'existe, ainsi que ce que chaque groupe est dit par la communauté médicale et d'autres dans leur vie à cet égard.

Les entretiens seront menés par un psychologue de la santé, en personne ou par téléphone. Nous interrogerons 1) les femmes atteintes du syndrome de Morquio qui sont connues pour avoir été enceintes et 2) les femmes atteintes du syndrome de Morquio qui n'ont pas été enceintes et/ou ont choisi d'adopter des enfants. Toutes les informations resteront confidentielles, sauf en conformité avec la loi géorgienne relative au signalement de maltraitance d'enfants ou de personnes âgées, d'intention suicidaire et / ou d'homicide.

Les données seront analysées à l'aide du logiciel MAXQDA 12.0 pour développer un code qui peut être utilisé pour décrire et comparer les données à l'aide de Grounded Theory. Les différences d'évolutions thématiques entre les sujets Morquio A, pour lesquels un traitement existe, et un groupe témoin de sujets Morquio B, pour lesquels il n'existe pas de traitement, seront comparées.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

18

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, États-Unis, 30033
        • Emory University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

15 ans à 100 ans (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Oui

Sexes éligibles pour l'étude

Femelle

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Femmes atteintes du syndrome de Morquio, âgées d'au moins 15 ans, anglophones

La description

Critère d'intégration:

  1. Diagnostic clinique documenté de la MPS IVA ou de la MPS IVB, basé sur les signes et symptômes cliniques, la réduction documentée de l'activité enzymatique GALNS des fibroblastes ou des leucocytes ou des tests génétiques confirmant le diagnostic.
  2. Le sujet a au moins 15 ans.
  3. Le sujet est une femme.
  4. Le sujet parle suffisamment couramment l'anglais pour mener à bien un entretien approfondi avec PI.

Critère d'exclusion:

  1. Le patient a une maladie cliniquement significative autre que Morquio qui confondrait les effets de Morquio sur les variables de l'étude.
  2. Toute condition qui, de l'avis de l'investigateur, expose le patient à un risque élevé de mauvaise observance ou de ne pas terminer l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Morquio A / Mères Biologiques
Femmes avec Morquio A qui ont des enfants biologiques
Autre: Entretien
Entretien approfondi en personne ou par téléphone
Morquio A / Pas d'enfants biologiques
Femmes avec Morquio A qui n'ont pas d'enfants biologiques (mères adoptives et non-mères)
Autre: Entretien
Entretien approfondi en personne ou par téléphone
Morquio B / Mères Biologiques
Femmes avec Morquio B qui ont des enfants biologiques
Autre: Entretien
Entretien approfondi en personne ou par téléphone
Morquio B / Pas d'enfants biologiques
Femmes avec Morquio B qui n'ont pas d'enfants biologiques (mères adoptives et non-mères)
Autre: Entretien
Entretien approfondi en personne ou par téléphone

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Achèvement de l'entretien approfondi
Délai: Environ 1 heure
Achèvement de l'entretien approfondi
Environ 1 heure

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Emory University

Collaborateurs

BioMarin Pharmaceutical

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

10 mai 2017

Achèvement primaire (Réel)

17 août 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

17 août 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 mai 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 mai 2017

Première publication (Réel)

11 mai 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

20 janvier 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 janvier 2021

Dernière vérification

1 janvier 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • IRB00088777

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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