Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Graviditet med Morquio-syndrom - Hva er pasientenes perspektiv og har ERT endret dem? (MorqPreg)

15. januar 2021 oppdatert av: Nadia Ali, PhD, Emory University

Denne studien søker å intervjue kvinner med Morquio A- og Morquio B-syndrom, for å utforske deres bekymringer rundt graviditet og virkningen av ERT på deres perspektiver, sammenlignet med kontrollgruppen av Morquio B-personer som det ikke finnes noen ERT-behandling for.

Intervjuer vil bli gjennomført av helsepsykolog, personlig eller over telefon. Data vil bli analysert ved hjelp av MAXQDA 12.0-programvare og Grounded Theory. Forskjeller i tematiske trender mellom Morquio A-personer, som det finnes behandling for, og en kontrollgruppe av Morquio B-personer, som det ikke er behandling for, vil bli sammenlignet.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien søker å intervjue kvinner med Morquio A og Morquio B syndrom selv, for å utforske og oppdage deres perspektiver og bekymringer rundt graviditet og å få biologiske barn, virkningen av bruken av ERT for Morquio A på deres perspektiver og bekymringer sammenlignet med kontrollgruppe av Morquio B-personer som det ikke finnes ERT-behandling for, samt hva hver gruppe blir fortalt av det medisinske miljøet og andre i deres liv i denne forbindelse.

Intervjuer vil bli gjennomført av en helsepsykolog, enten personlig eller over telefon. Vi vil intervjue 1) de kvinnene med Morquio syndrom som er kjent for å ha vært gravide og 2) de kvinnene med Morquio syndrom som ikke har vært gravide og/eller valgte å adoptere barn. All informasjon vil bli holdt konfidensiell, bortsett fra i samsvar med Georgia-lovgivningen knyttet til rapportering av overgrep mot barn eller eldre, selvmords- og/eller drapshensikter.

Data vil bli analysert ved hjelp av MAXQDA 12.0-programvare for å utvikle kode som kan brukes til å beskrive og sammenligne dataene ved hjelp av Grounded Theory. Forskjeller i tematiske trender mellom Morquio A-personer, som det finnes behandling for, og en kontrollgruppe av Morquio B-personer, som det ikke er behandling for, vil bli sammenlignet.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

18

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forente stater, 30033
        • Emory University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

15 år til 100 år (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Ja

Kjønn som er kvalifisert for studier

Hunn

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Kvinner med Morquio syndrom, minst 15 år, engelsktalende

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Dokumentert klinisk diagnose av enten MPS IVA eller MPS IVB, basert på kliniske tegn og symptomer, dokumenterte redusert fibroblast- eller leukocytt-GALNS-enzymaktivitet eller genetisk testing som bekrefter diagnosen.
  2. Emnet er minst 15 år.
  3. Emnet er kvinne.
  4. Emnet er flytende nok i engelsk til å fullføre dybdeintervju med PI.

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienten har en annen klinisk signifikant sykdom enn Morquio som vil forvirre effekten av Morquio på studievariabler.
  2. Enhver tilstand som, etter etterforskerens syn, setter pasienten i høy risiko for dårlig etterlevelse eller for ikke å fullføre studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Morquio A / Biologiske mødre
Kvinner med Morquio A som har biologiske barn
Annen: Intervju
Personlig eller telefon dybdeintervju
Morquio A / Ingen biologiske barn
Kvinner med Morquio A som ikke har biologiske barn (både adoptivmødre og ikke-mødre)
Annen: Intervju
Personlig eller telefon dybdeintervju
Morquio B / Biologiske mødre
Kvinner med Morquio B som har biologiske barn
Annen: Intervju
Personlig eller telefon dybdeintervju
Morquio B / Ingen biologiske barn
Kvinner med Morquio B som ikke har biologiske barn (både adoptivmødre og ikke-mødre)
Annen: Intervju
Personlig eller telefon dybdeintervju

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomføring av dybdeintervju
Tidsramme: Omtrent 1 time
Gjennomføring av dybdeintervju
Omtrent 1 time

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Emory University

Samarbeidspartnere

BioMarin Pharmaceutical

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. mai 2017

Primær fullføring (Faktiske)

17. august 2018

Studiet fullført (Faktiske)

17. august 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. mai 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. mai 2017

Først lagt ut (Faktiske)

11. mai 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. januar 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. januar 2021

Sist bekreftet

1. januar 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IRB00088777

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på MPS - Mukopolysakkaridose

Kliniske studier på Intervju

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Japan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere