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妊娠合并 Morquio 综合征 - 患者的观点是什么？ERT 是否改变了他们？ (MorqPreg)

2021年1月15日 更新者：Nadia Ali, PhD、Emory University

本研究旨在采访患有 Morquio A 和 Morquio B 综合征的女性，与没有 ERT 治疗的 Morquio B 受试者对照组相比，探讨她们对怀孕的担忧以及 ERT 对她们观点的影响。

访谈将由健康心理学家亲自或通过电话进行。 将使用 MAXQDA 12.0 软件和扎根理论分析数据。 将比较存在治疗的 Morquio A 受试者和没有治疗的 Morquio B 受试者对照组之间主题趋势的差异。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

本研究旨在采访患有 Morquio A 和 Morquio B 综合症的女性本人，探索和发现她们对怀孕和生孩子的观点和担忧，与 Morquio A 的 ERT 的出现对她们的观点和担忧的影响没有 ERT 治疗的 Morquio B 受试者的对照组，以及医学界和其他人在这方面告诉每组的内容。

访谈将由健康心理学家亲自或通过电话进行。 我们将采访 1) 那些已知已经怀孕的患有 Morquio 综合症的女性和 2) 那些没有怀孕和/或选择收养孩子的 Morquio 综合症女性。 所有信息都将保密，除非佐治亚州有关报告虐待儿童或老人、自杀和/或杀人意图的法律。

数据将使用 MAXQDA 12.0 软件进行分析，以开发可用于使用扎根理论描述和比较数据的代码。 将比较存在治疗的 Morquio A 受试者和没有治疗的 Morquio B 受试者对照组之间主题趋势的差异。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

18

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Georgia
      • Decatur、Georgia、美国、30033
        • Emory University

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

15年 至 100年 (成人、OLDER_ADULT、孩子)

接受健康志愿者

是的

有资格学习的性别

女性

取样方法

非概率样本

研究人群

患有 Morquio 综合征的女性，至少 15 岁，说英语

描述

纳入标准：

  1. 根据临床体征和症状记录的 MPS IVA 或 MPS IVB 的临床诊断，记录的成纤维细胞或白细胞 GALNS 酶活性降低或基因检测证实了诊断。
  2. 对象至少 15 岁。
  3. 对象是女性。
  4. 受试者的英语足够流利，可以完成与 PI 的深度访谈。

排除标准：

  1. 患者患有 Morquio 以外的具有临床意义的疾病，这会混淆 Morquio 对研究变量的影响。
  2. 研究者认为使患者处于依从性差或未完成研究的高风险中的任何情况。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
Morquio A / 亲生母亲
有亲生孩子的 Morquio A 女性
其他：面试
面对面或电话深度访谈
Morquio A / 没有亲生孩子
没有亲生子女的患有 Morquio A 的女性（包括养母和非母亲）
其他：面试
面对面或电话深度访谈
Morquio B / 亲生母亲
有亲生子女的 Morquio B 女性
其他：面试
面对面或电话深度访谈
Morquio B / 没有亲生孩子
没有亲生子女的患有 Morquio B 的女性（包括养母和非母亲）
其他：面试
面对面或电话深度访谈

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
完成深度访谈
大体时间：约1小时
完成深度访谈
约1小时

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Emory University

合作者

BioMarin Pharmaceutical

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年5月10日

初级完成 (实际的)

2018年8月17日

研究完成 (实际的)

2018年8月17日

研究注册日期

首次提交

2017年5月10日

首先提交符合 QC 标准的

2017年5月10日

首次发布 (实际的)

2017年5月11日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年1月20日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年1月15日

最后验证

2021年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • IRB00088777

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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