Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Globální epidemiologická studie preexistující imunity vůči AAV u dospělých s těžkou hemofilií

22. října 2021 aktualizováno: Baxalta now part of Shire

Globální epidemiologická studie k určení prevalence neutralizujících protilátek a souvisejících adaptivních imunitních odpovědí na adeno-asociovaný virus (AAV) u dospělých s hemofilií

Zhodnoťte séroprevalenci neutralizačních protilátek (NAb) proti AAV u dospělých s těžkou hemofilií A (koagulační faktor VIII [FVIII] <1 %) nebo středně těžkou až těžkou hemofilií B (koagulační faktor IX [FIX] ≤2 %).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

242

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Brest Cedex, Francie, 29609
        • Hopital Morvan
      • Bron cedex, Francie, 69677
        • Groupement Hospitalier Est- Hôpital Louis Pradel
      • Le Kremlin Bicêtre cedex, Francie, 94275
        • Groupement Hospitalier Sud - Hôpital Bicêtre
      • Lille Cedex, Francie, 59037
        • Hopital Jeanne de Flandre - CHU Lille
      • Marseille Cedex 05, Francie, 13385
        • Hopital De La Timone
      • Nantes Cedex 1, Francie, 44093
        • CHU de Nantes Site Hotel Dieu
  • Itálie
      • Castelfranco Veneto, Itálie, 31033
        • Presidio Ospedaliero di Castelfranco Veneto
      • Firenze, Itálie, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milano, Itálie, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Vicenza, Itálie, 36100
        • Ospedale San Bortolo di Vicenza
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Frankfurt, Německo, 60590
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • AKH - Medizinische Universitat Wien
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90007
        • Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Spojené státy, 48824
        • Michigan State University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98104
        • University of Washington
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Malaga, Španělsko, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Salamanca, Španělsko, 37007
        • Hospital Universitario de Salamanca

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 71 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s hemofilií A a hemofilií B, kteří jsou léčeni v centrech pro léčbu hemofilie.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastníkem je muž ve věku od 18 do 75 let v době promítání.
  2. Prokázaná závažná hemofilie A (aktivita plazmatického faktoru VIII (FVIII) <1 %) nebo B (aktivita plazmatického faktoru IX (FIX) ≤2 %).
  3. Poskytování podepsaného formuláře informovaného souhlasu (ICF).
  4. Účastník je ochoten a schopen splnit požadavky protokolu.

Kritéria vyloučení:

  1. Poruchy krvácení jiné než hemofilie A nebo B.
  2. Osobní laboratorní důkaz o vývoji inhibitorů proteinu FVIII nebo FIX kdykoli (≥0,6 jednotek Bethesda [BU] v každém jednotlivém testu).
  3. V současné době podstupuje systémovou imunosupresivní terapii, cytotoxickou chemoterapii, imunoglobulinovou terapii nebo terapii monoklonálními protilátkami.
  4. Dostali systémovou antivirovou a/nebo interferonovou léčbu do 30 dnů od odběru krve, s výjimkou léčby viru lidské imunodeficience (HIV).
  5. V současné době dostává ribavirin a/nebo interferonovou terapii pro aktivní virus hepatitidy C (HCV).
  6. Dostali imunoglobulinovou terapii nebo infuzi plazmy do 120 dnů od odběru krve.
  7. Má známou imunodeficienci jinou než HIV.
  8. Má malignity lymfocytů nebo plazmatických buněk.
  9. Účastníkem je rodinný příslušník nebo zaměstnanec vyšetřovatele.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Hemofilie A
Účastníci s hemofilií A
Jiný: Neléčení, séroprevalence
Studie bez léčby zkoumající prevalenci preexistující imunity vůči adeno-asociovanému viru (AAV)
Hemofilie B
Účastníci s hemofilií B
Jiný: Neléčení, séroprevalence
Studie bez léčby zkoumající prevalenci preexistující imunity vůči adeno-asociovanému viru (AAV)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Prevalence neutralizačních protilátek (NAb) – základní návštěva
Časové okno: Základní návštěva
Prevalence NAb k přirozeně se vyskytujícím sérotypům adeno-asociovaného viru (AAV).
Základní návštěva
Prevalence neutralizačních protilátek (NAb) – návštěva 1. rok
Časové okno: Návštěva roku 1
Prevalence NAb k přirozeně se vyskytujícím sérotypům adeno-asociovaného viru (AAV).
Návštěva roku 1
Prevalence neutralizačních protilátek (NAb) – návštěva 2. roku
Časové okno: Návštěva 2. ročníku
Prevalence NAb k přirozeně se vyskytujícím sérotypům adeno-asociovaného viru (AAV).
Návštěva 2. ročníku
Prevalence neutralizačních protilátek (NAb) – návštěva 3. roku
Časové okno: Návštěva 3. ročníku
Prevalence NAb k přirozeně se vyskytujícím sérotypům adeno-asociovaného viru (AAV).
Návštěva 3. ročníku

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Prevalence NAb k AAV včetně AAV2 a AAV8
Časové okno: Základní návštěva, návštěva roku 1, návštěva roku 2 a návštěva roku 3
Prevalence neutralizačních protilátek (NAb) proti adeno-asociovanému viru (AAV) včetně AAV2 a AAV8
Základní návštěva, návštěva roku 1, návštěva roku 2 a návštěva roku 3
Prevalence vazebných protilátek k AAV, včetně AAV8 a AAV2
Časové okno: Základní návštěva, návštěva roku 1, návštěva roku 2 a návštěva roku 3
Prevalence vazebných protilátek k adeno-asociovanému viru (AAV), včetně AAV8 a AAV2
Základní návštěva, návštěva roku 1, návštěva roku 2 a návštěva roku 3
T-buňkami zprostředkovaná imunitní odpověď na AAV8
Časové okno: Základní návštěva, návštěva roku 1, návštěva roku 2 a návštěva roku 3
T-buňkami zprostředkovaná imunitní odpověď na AAV8
Základní návštěva, návštěva roku 1, návštěva roku 2 a návštěva roku 3

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Baxalta now part of Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. června 2017

Primární dokončení (Aktuální)

17. března 2021

Dokončení studie (Aktuální)

17. března 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. května 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. června 2017

První zveřejněno (Aktuální)

14. června 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. října 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. října 2021

Naposledy ověřeno

1. října 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 201601

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • Protokol studie
  • Plán statistické analýzy (SAP)
  • Formulář informovaného souhlasu (ICF)
  • Zpráva o klinické studii (CSR)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Neléčení, séroprevalence

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Indonesia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit