Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Global epidemiologisk studie av redan existerande immunitet mot AAV hos vuxna med svår hemofili

22 oktober 2021 uppdaterad av: Baxalta now part of Shire

En global epidemiologisk studie för att fastställa förekomsten av neutraliserande antikroppar och relaterade adaptiva immunsvar mot adenoassocierat virus (AAV) hos vuxna med hemofili

Bedöm seroprevalensen av neutraliserande antikroppar (NAb) mot AAV hos vuxna med svår hemofili A (koagulationsfaktor VIII [FVIII] <1%) eller måttligt svår till svår hemofili B (koagulationsfaktor IX [FIX] ≤2%).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

242

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Brest Cedex, Frankrike, 29609
        • Hopital Morvan
      • Bron cedex, Frankrike, 69677
        • Groupement Hospitalier Est- Hôpital Louis Pradel
      • Le Kremlin Bicêtre cedex, Frankrike, 94275
        • Groupement Hospitalier Sud - Hôpital Bicêtre
      • Lille Cedex, Frankrike, 59037
        • Hopital Jeanne de Flandre - CHU Lille
      • Marseille Cedex 05, Frankrike, 13385
        • Hopital De La Timone
      • Nantes Cedex 1, Frankrike, 44093
        • CHU de Nantes Site Hotel Dieu
  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90007
        • Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Förenta staterna, 48824
        • Michigan State University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98104
        • University of Washington
  • Italien
      • Castelfranco Veneto, Italien, 31033
        • Presidio Ospedaliero di Castelfranco Veneto
      • Firenze, Italien, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milano, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Vicenza, Italien, 36100
        • Ospedale San Bortolo di Vicenza
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Malaga, Spanien, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Salamanca, Spanien, 37007
        • Hospital Universitario de Salamanca
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
  • Österrike
      • Vienna, Österrike, 1090
        • AKH - Medizinische Universitat Wien

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år till 71 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Blödarsjuka A- och blödarsjuka B-patienter som får behandling på Hemophilia Treatment Centers.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Deltagaren är man mellan 18 och 75 år vid tidpunkten för screening.
  2. Fastställd svår hemofili A (plasma faktor VIII (FVIII) aktivitet <1%) eller B (plasma faktor IX (FIX) aktivitet ≤2%).
  3. Tillhandahållande av undertecknat formulär för informerat samtycke (ICF).
  4. Deltagaren är villig och kapabel att följa kraven i protokollet.

Exklusions kriterier:

  1. Andra blödningsstörningar än hemofili A eller B.
  2. Personligt laboratoriebevis på att ha utvecklat hämmare av FVIII- eller FIX-protein när som helst (≥0,6 Bethesda-enheter [BU] på ett enskilt test).
  3. Får för närvarande systemisk immunsuppressiv terapi, cytotoxisk kemoterapi, immunglobulinterapi eller monoklonal antikroppsterapi.
  4. Fick systemisk antiviral och/eller interferonbehandling inom 30 dagar efter blodtagning, med undantag för behandling av humant immunbristvirus (HIV).
  5. Får för närvarande ribavirin- och/eller interferonbaserad behandling för aktivt hepatit C-virus (HCV).
  6. Fick immunglobulinbehandling eller plasmainfusion inom 120 dagar efter blodtagningen.
  7. Har en annan känd immunbrist än HIV.
  8. Har lymfocyt- eller plasmacellsmaligniteter.
  9. Deltagare är en familjemedlem eller anställd hos utredaren.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Blödarsjuka A
Deltagare med hemofili A
Övrig: Icke-behandling, seroprevalens
Icke-behandlingsstudie som undersöker prevalensen av redan existerande immunitet mot adenoassocierat virus (AAV)
Hemofili B
Deltagare med hemofili B
Övrig: Icke-behandling, seroprevalens
Icke-behandlingsstudie som undersöker prevalensen av redan existerande immunitet mot adenoassocierat virus (AAV)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Prevalens av neutraliserande antikroppar (NAb) - Baslinjebesök
Tidsram: Baslinjebesök
Prevalens av NAb till naturligt förekommande adenoassocierade virus (AAV) serotyper
Baslinjebesök
Prevalens av neutraliserande antikroppar (NAb) - År 1 besök
Tidsram: År 1 besök
Prevalens av NAb till naturligt förekommande adenoassocierade virus (AAV) serotyper
År 1 besök
Prevalens av neutraliserande antikroppar (NAb) - Besök år 2
Tidsram: År 2 besök
Prevalens av NAb till naturligt förekommande adenoassocierade virus (AAV) serotyper
År 2 besök
Prevalens av neutraliserande antikroppar (NAb) - Besök år 3
Tidsram: År 3 besök
Prevalens av NAb till naturligt förekommande adenoassocierade virus (AAV) serotyper
År 3 besök

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Prevalens av NAb till AAV inklusive AAV2 och AAV8
Tidsram: Baslinjebesök, År 1-besök, År 2-besök och År 3-besök
Prevalens av neutraliserande antikroppar (NAb) mot adenoassocierat virus (AAV) inklusive AAV2 och AAV8
Baslinjebesök, År 1-besök, År 2-besök och År 3-besök
Prevalens av bindande antikroppar mot AAV, inklusive AAV8 och AAV2
Tidsram: Baslinjebesök, År 1-besök, År 2-besök och År 3-besök
Prevalens av bindande antikroppar mot adenoassocierat virus (AAV), inklusive AAV8 och AAV2
Baslinjebesök, År 1-besök, År 2-besök och År 3-besök
T-cellsmedierat immunsvar mot AAV8
Tidsram: Baslinjebesök, År 1-besök, År 2-besök och År 3-besök
T-cellsmedierat immunsvar mot AAV8
Baslinjebesök, År 1-besök, År 2-besök och År 3-besök

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

14 juni 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

17 mars 2021

Avslutad studie (Faktisk)

17 mars 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

31 maj 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 juni 2017

Första postat (Faktisk)

14 juni 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 oktober 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 oktober 2021

Senast verifierad

1 oktober 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 201601

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivning

Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.

Kriterier för IPD Sharing Access

IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/. För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • Studieprotokoll
  • Statistisk analysplan (SAP)
  • Informerat samtycke (ICF)
  • Klinisk studierapport (CSR)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Blödarsjuka A

Kliniska prövningar på Icke-behandling, seroprevalens

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Qatar

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera