Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Global epidemiologisk studie av eksisterende immunitet mot AAV hos voksne med alvorlig hemofili

22. oktober 2021 oppdatert av: Baxalta now part of Shire

En global epidemiologisk studie for å bestemme utbredelsen av nøytraliserende antistoffer og relaterte adaptive immunresponser på adeno-assosiert virus (AAV) hos voksne med hemofili

Vurder seroprevalensen av nøytraliserende antistoffer (NAb) mot AAV hos voksne med alvorlig hemofili A (koagulasjonsfaktor VIII [FVIII] <1 %) eller moderat alvorlig til alvorlig hemofili B (koagulasjonsfaktor IX [FIX] ≤2 %).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

242

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90007
        • Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Forente stater, 48824
        • Michigan State University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98104
        • University of Washington
  • Frankrike
      • Brest Cedex, Frankrike, 29609
        • Hopital Morvan
      • Bron cedex, Frankrike, 69677
        • Groupement Hospitalier Est- Hôpital Louis Pradel
      • Le Kremlin Bicêtre cedex, Frankrike, 94275
        • Groupement Hospitalier Sud - Hôpital Bicêtre
      • Lille Cedex, Frankrike, 59037
        • Hopital Jeanne de Flandre - CHU Lille
      • Marseille Cedex 05, Frankrike, 13385
        • Hopital De La Timone
      • Nantes Cedex 1, Frankrike, 44093
        • CHU de Nantes Site Hotel Dieu
  • Italia
      • Castelfranco Veneto, Italia, 31033
        • Presidio Ospedaliero di Castelfranco Veneto
      • Firenze, Italia, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milano, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Vicenza, Italia, 36100
        • Ospedale San Bortolo di Vicenza
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Malaga, Spania, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Salamanca, Spania, 37007
        • Hospital Universitario de Salamanca
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
  • Østerrike
      • Vienna, Østerrike, 1090
        • AKH - Medizinische Universitat Wien

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år til 71 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Hemofili A- og hemofili B-pasienter som mottar behandling ved Hemophilia Treatment Centers.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Deltakeren er mann mellom 18 og 75 år på tidspunktet for screening.
  2. Etablert alvorlig hemofili A (plasma faktor VIII (FVIII) aktivitet <1%) eller B (plasma faktor IX (FIX) aktivitet ≤2%).
  3. Levering av signert skjema for informert samtykke (ICF).
  4. Deltaker er villig og i stand til å overholde kravene i protokollen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Blødningsforstyrrelser andre enn hemofili A eller B.
  2. Personlig laboratoriebevis for å ha utviklet inhibitorer mot FVIII- eller FIX-protein til enhver tid (≥0,6 Bethesda-enheter [BU] på en enkelt test).
  3. Mottar for tiden systemisk immunsuppressiv terapi, cytotoksisk kjemoterapi, immunglobulinbehandling eller monoklonalt antistoffbehandling.
  4. Fikk systemisk antiviral og/eller interferonbehandling innen 30 dager etter blodprøvetaking, med unntak av behandling for humant immunsviktvirus (HIV).
  5. Får for tiden ribavirin- og/eller interferonbasert behandling for aktivt hepatitt C-virus (HCV).
  6. Mottok immunglobulinbehandling eller plasmainfusjon innen 120 dager etter blodprøvetaking.
  7. Har en annen kjent immunsvikt enn HIV.
  8. Har lymfocytt- eller plasmacelle-maligniteter.
  9. Deltakeren er et familiemedlem eller ansatt hos etterforskeren.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Hemofili A
Deltakere med hemofili A
Annen: Ikke-behandling, seroprevalens
Ikke-behandlingsstudie som undersøker prevalensen av eksisterende immunitet mot adeno-assosiert virus (AAV)
Hemofili B
Deltakere med hemofili B
Annen: Ikke-behandling, seroprevalens
Ikke-behandlingsstudie som undersøker prevalensen av eksisterende immunitet mot adeno-assosiert virus (AAV)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prevalens av nøytraliserende antistoffer (NAb) - Baseline-besøk
Tidsramme: Utgangsbesøk
Prevalens av NAb til naturlig forekommende adeno-assosierte virus (AAV) serotyper
Utgangsbesøk
Prevalens av nøytraliserende antistoffer (NAb) - År 1 besøk
Tidsramme: År 1 besøk
Prevalens av NAb til naturlig forekommende adeno-assosierte virus (AAV) serotyper
År 1 besøk
Prevalens av nøytraliserende antistoffer (NAb) - Besøk år 2
Tidsramme: År 2 besøk
Prevalens av NAb til naturlig forekommende adeno-assosierte virus (AAV) serotyper
År 2 besøk
Prevalens av nøytraliserende antistoffer (NAb) - Besøk år 3
Tidsramme: År 3 besøk
Prevalens av NAb til naturlig forekommende adeno-assosierte virus (AAV) serotyper
År 3 besøk

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prevalens av NAb til AAV inkludert AAV2 og AAV8
Tidsramme: Grunnlinjebesøk, år 1 besøk, år 2 besøk og år 3 besøk
Prevalens av nøytraliserende antistoffer (NAb) mot adeno-assosiert virus (AAV) inkludert AAV2 og AAV8
Grunnlinjebesøk, år 1 besøk, år 2 besøk og år 3 besøk
Prevalens av bindende antistoffer mot AAV, inkludert AAV8 og AAV2
Tidsramme: Grunnlinjebesøk, år 1 besøk, år 2 besøk og år 3 besøk
Prevalens av bindende antistoffer mot adeno-assosiert virus (AAV), inkludert AAV8 og AAV2
Grunnlinjebesøk, år 1 besøk, år 2 besøk og år 3 besøk
T-cellemediert immunrespons mot AAV8
Tidsramme: Grunnlinjebesøk, år 1 besøk, år 2 besøk og år 3 besøk
T-cellemediert immunrespons mot AAV8
Grunnlinjebesøk, år 1 besøk, år 2 besøk og år 3 besøk

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

14. juni 2017

Primær fullføring (Faktiske)

17. mars 2021

Studiet fullført (Faktiske)

17. mars 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

31. mai 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. juni 2017

Først lagt ut (Faktiske)

14. juni 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. oktober 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. oktober 2021

Sist bekreftet

1. oktober 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 201601

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse til å dele data er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og med informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • Studieprotokoll
  • Statistisk analyseplan (SAP)
  • Informert samtykkeskjema (ICF)
  • Klinisk studierapport (CSR)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hemofili A

Kliniske studier på Ikke-behandling, seroprevalens

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere