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Étude épidémiologique mondiale sur l'immunité préexistante à l'AAV chez les adultes atteints d'hémophilie sévère

22 octobre 2021 mis à jour par: Baxalta now part of Shire

Une étude épidémiologique mondiale pour déterminer la prévalence des anticorps neutralisants et des réponses immunitaires adaptatives associées au virus adéno-associé (VAA) chez les adultes atteints d'hémophilie

Évaluer la séroprévalence des anticorps neutralisants (NAb) anti-AAV chez les adultes atteints d'hémophilie A sévère (facteur de coagulation VIII [FVIII] <1 %) ou d'hémophilie B modérément sévère à sévère (facteur de coagulation IX [FIX] ≤ 2 %).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

242

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 10249
        • Vivantes Klinikum Im Friedrichshain
      • Frankfurt, Allemagne, 60590
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
  • Espagne
      • Madrid, Espagne, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Malaga, Espagne, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
      • Salamanca, Espagne, 37007
        • Hospital Universitario de Salamanca
  • France
      • Brest Cedex, France, 29609
        • Hôpital Morvan
      • Bron cedex, France, 69677
        • Groupement Hospitalier Est- Hôpital Louis Pradel
      • Le Kremlin Bicêtre cedex, France, 94275
        • Groupement Hospitalier Sud - Hôpital Bicêtre
      • Lille Cedex, France, 59037
        • Hopital Jeanne de Flandre - CHU Lille
      • Marseille Cedex 05, France, 13385
        • Hopital de la Timone
      • Nantes Cedex 1, France, 44093
        • CHU de Nantes Site Hotel Dieu
  • Italie
      • Castelfranco Veneto, Italie, 31033
        • Presidio Ospedaliero di Castelfranco Veneto
      • Firenze, Italie, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milano, Italie, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Vicenza, Italie, 36100
        • Ospedale San Bortolo di Vicenza
  • L'Autriche
      • Vienna, L'Autriche, 1090
        • AKH - Medizinische Universitat Wien
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90007
        • Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • University of Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, États-Unis, 48824
        • Michigan State University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98104
        • University of Washington

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans à 71 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients atteints d'hémophilie A et d'hémophilie B qui reçoivent un traitement dans les centres de traitement de l'hémophilie.

La description

Critère d'intégration:

  1. Le participant est un homme âgé de 18 à 75 ans au moment de la sélection.
  2. Hémophilie A sévère établie (activité plasmatique du facteur VIII (FVIII) < 1 %) ou B (activité plasmatique du facteur IX (FIX) ≤ 2 %).
  3. Fourniture du formulaire de consentement éclairé (ICF) signé.
  4. Le participant est disposé et capable de se conformer aux exigences du protocole.

Critère d'exclusion:

  1. Trouble(s) de la coagulation autre que l'hémophilie A ou B.
  2. Preuve personnelle en laboratoire d'avoir développé des inhibiteurs du FVIII ou de la protéine FIX à tout moment (≥ 0,6 unités Bethesda [UB] sur un seul test).
  3. Recevant actuellement un traitement immunosuppresseur systémique, une chimiothérapie cytotoxique, un traitement par immunoglobulines ou un traitement par anticorps monoclonaux.
  4. A reçu un traitement systémique antiviral et/ou interféron dans les 30 jours suivant le prélèvement sanguin, à l'exception d'un traitement contre le virus de l'immunodéficience humaine (VIH).
  5. Reçoit actuellement un traitement à base de ribavirine et/ou d'interféron pour le virus de l'hépatite C (VHC) actif.
  6. A reçu un traitement par immunoglobulines ou une perfusion de plasma dans les 120 jours suivant le prélèvement sanguin.
  7. A un déficit immunitaire connu autre que le VIH.
  8. A des tumeurs malignes lymphocytaires ou plasmocytaires.
  9. Le participant est un membre de la famille ou un employé de l'investigateur.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Hémophilie A
Participants atteints d'hémophilie A
Autre: Non-traitement, séroprévalence
Étude sans traitement examinant la prévalence de l'immunité préexistante au virus adéno-associé (VAA)
Hémophilie B
Participants atteints d'hémophilie B
Autre: Non-traitement, séroprévalence
Étude sans traitement examinant la prévalence de l'immunité préexistante au virus adéno-associé (VAA)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Prévalence des anticorps neutralisants (NAb) - Visite de base
Délai: Visite de base
Prévalence de NAb aux sérotypes naturels de virus adéno-associés (AAV)
Visite de base
Prévalence des anticorps neutralisants (NAb) - Visite de l'année 1
Délai: Visite de l'année 1
Prévalence de NAb aux sérotypes naturels de virus adéno-associés (AAV)
Visite de l'année 1
Prévalence des anticorps neutralisants (NAb) - Visite de 2e année
Délai: Visite de l'année 2
Prévalence de NAb aux sérotypes naturels de virus adéno-associés (AAV)
Visite de l'année 2
Prévalence des anticorps neutralisants (NAb) - Visite de l'année 3
Délai: Visite de l'année 3
Prévalence de NAb aux sérotypes naturels de virus adéno-associés (AAV)
Visite de l'année 3

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Prévalence de NAb à AAV, y compris AAV2 et AAV8
Délai: Visite de référence, visite de l'année 1, visite de l'année 2 et visite de l'année 3
Prévalence des anticorps neutralisants (NAb) dirigés contre les virus adéno-associés (AAV), y compris AAV2 et AAV8
Visite de référence, visite de l'année 1, visite de l'année 2 et visite de l'année 3
Prévalence des anticorps de liaison à l'AAV, y compris l'AAV8 et l'AAV2
Délai: Visite de référence, visite de l'année 1, visite de l'année 2 et visite de l'année 3
Prévalence des anticorps de liaison au virus adéno-associé (AAV), y compris AAV8 et AAV2
Visite de référence, visite de l'année 1, visite de l'année 2 et visite de l'année 3
Réponse immunitaire médiée par les lymphocytes T à l'AAV8
Délai: Visite de référence, visite de l'année 1, visite de l'année 2 et visite de l'année 3
Réponse immunitaire médiée par les lymphocytes T à l'AAV8
Visite de référence, visite de l'année 1, visite de l'année 2 et visite de l'année 3

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Baxalta now part of Shire

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

14 juin 2017

Achèvement primaire (Réel)

17 mars 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

17 mars 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

31 mai 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 juin 2017

Première publication (Réel)

14 juin 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 octobre 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 octobre 2021

Dernière vérification

1 octobre 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 201601

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Oui

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • Protocole d'étude
  • Plan d'analyse statistique (PAS)
  • Formulaire de consentement éclairé (ICF)
  • Rapport d'étude clinique (CSR)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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