Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Global epidemiologisk undersøgelse af allerede eksisterende immunitet mod AAV hos voksne med svær hæmofili

22. oktober 2021 opdateret af: Baxalta now part of Shire

En global epidemiologisk undersøgelse for at bestemme forekomsten af ​​neutraliserende antistoffer og relaterede adaptive immunresponser på adeno-associeret virus (AAV) hos voksne med hæmofili

Vurder seroprevalensen af ​​neutraliserende antistoffer (NAb) mod AAV hos voksne med svær hæmofili A (koagulationsfaktor VIII [FVIII] <1 %) eller moderat svær til svær hæmofili B (koagulationsfaktor IX [FIX] ≤2 %).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

242

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90007
        • Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Forenede Stater, 48824
        • Michigan State University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98104
        • University of Washington
  • Frankrig
      • Brest Cedex, Frankrig, 29609
        • Hopital Morvan
      • Bron cedex, Frankrig, 69677
        • Groupement Hospitalier Est- Hôpital Louis Pradel
      • Le Kremlin Bicêtre cedex, Frankrig, 94275
        • Groupement Hospitalier Sud - Hôpital Bicêtre
      • Lille Cedex, Frankrig, 59037
        • Hopital Jeanne de Flandre - CHU Lille
      • Marseille Cedex 05, Frankrig, 13385
        • Hopital De La Timone
      • Nantes Cedex 1, Frankrig, 44093
        • CHU de Nantes Site Hotel Dieu
  • Italien
      • Castelfranco Veneto, Italien, 31033
        • Presidio Ospedaliero di Castelfranco Veneto
      • Firenze, Italien, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milano, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Vicenza, Italien, 36100
        • Ospedale San Bortolo di Vicenza
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Malaga, Spanien, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Salamanca, Spanien, 37007
        • Hospital Universitario de Salamanca
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
  • Østrig
      • Vienna, Østrig, 1090
        • AKH - Medizinische Universitat Wien

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 71 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Hæmofili A- og hæmofili B-patienter, der modtager behandling på Hemophilia Treatment Centers.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltageren er en mand mellem 18 og 75 år på screeningstidspunktet.
  2. Etableret svær hæmofili A (plasma faktor VIII (FVIII) aktivitet <1%) eller B (plasma faktor IX (FIX) aktivitet ≤2%).
  3. Udlevering af underskrevet informeret samtykkeformular (ICF).
  4. Deltageren er villig og i stand til at overholde kravene i protokollen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Andre blødningsforstyrrelser end hæmofili A eller B.
  2. Personligt laboratoriebevis for at have udviklet inhibitorer til FVIII- eller FIX-protein på et hvilket som helst tidspunkt (≥0,6 Bethesda-enheder [BU] på en enkelt test).
  3. Modtager i øjeblikket systemisk immunsuppressiv terapi, cytotoksisk kemoterapi, immunoglobulinbehandling eller monoklonalt antistofterapi.
  4. Modtog systemisk antiviral og/eller interferonbehandling inden for 30 dage efter blodudtagning, med undtagelse af behandling for human immundefektvirus (HIV).
  5. Modtager i øjeblikket ribavirin- og/eller interferonbaseret behandling for aktivt hepatitis C-virus (HCV).
  6. Modtog immunoglobulinbehandling eller plasmainfusion inden for 120 dage efter blodudtagningen.
  7. Har en anden kendt immundefekt end HIV.
  8. Har lymfocyt- eller plasmacelle-maligniteter.
  9. Deltageren er et familiemedlem eller ansat hos efterforskeren.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Hæmofili A
Deltagere med hæmofili A
Andet: Ikke-behandling, seroprevalens
Ikke-behandlingsundersøgelse, der undersøger prævalensen af ​​allerede eksisterende immunitet over for adeno-associeret virus (AAV)
Hæmofili B
Deltagere med hæmofili B
Andet: Ikke-behandling, seroprevalens
Ikke-behandlingsundersøgelse, der undersøger prævalensen af ​​allerede eksisterende immunitet over for adeno-associeret virus (AAV)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af neutraliserende antistoffer (NAb) - Baseline besøg
Tidsramme: Baseline besøg
Prævalens af NAb til naturligt forekommende adeno-associeret virus (AAV) serotyper
Baseline besøg
Forekomst af neutraliserende antistoffer (NAb) - År 1 besøg
Tidsramme: År 1 besøg
Prævalens af NAb til naturligt forekommende adeno-associeret virus (AAV) serotyper
År 1 besøg
Forekomst af neutraliserende antistoffer (NAb) - År 2 besøg
Tidsramme: År 2 besøg
Prævalens af NAb til naturligt forekommende adeno-associeret virus (AAV) serotyper
År 2 besøg
Forekomst af neutraliserende antistoffer (NAb) - År 3 besøg
Tidsramme: År 3 besøg
Prævalens af NAb til naturligt forekommende adeno-associeret virus (AAV) serotyper
År 3 besøg

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Prævalens af NAb til AAV inklusive AAV2 og AAV8
Tidsramme: Baseline besøg, år 1 besøg, år 2 besøg og år 3 besøg
Forekomst af neutraliserende antistoffer (NAb) mod adeno-associeret virus (AAV) inklusive AAV2 og AAV8
Baseline besøg, år 1 besøg, år 2 besøg og år 3 besøg
Forekomst af bindende antistoffer til AAV, herunder AAV8 og AAV2
Tidsramme: Baseline besøg, år 1 besøg, år 2 besøg og år 3 besøg
Forekomst af bindende antistoffer til adeno-associeret virus (AAV), herunder AAV8 og AAV2
Baseline besøg, år 1 besøg, år 2 besøg og år 3 besøg
T-cellemedieret immunrespons på AAV8
Tidsramme: Baseline besøg, år 1 besøg, år 2 besøg og år 3 besøg
T-cellemedieret immunrespons på AAV8
Baseline besøg, år 1 besøg, år 2 besøg og år 3 besøg

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. juni 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

17. marts 2021

Studieafslutning (Faktiske)

17. marts 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. maj 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. juni 2017

Først opslået (Faktiske)

14. juni 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. oktober 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. oktober 2021

Sidst verificeret

1. oktober 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 201601

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • Studieprotokol
  • Statistisk analyseplan (SAP)
  • Formular til informeret samtykke (ICF)
  • Klinisk undersøgelsesrapport (CSR)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med Ikke-behandling, seroprevalens

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mozambique

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner