Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Estudo Epidemiológico Global da Imunidade Preexistente ao AAV em Adultos com Hemofilia Grave

22 de outubro de 2021 atualizado por: Baxalta now part of Shire

Um estudo epidemiológico global para determinar a prevalência de anticorpos neutralizantes e respostas imunes adaptativas relacionadas ao vírus adeno-associado (AAV) em adultos com hemofilia

Avaliar a soroprevalência de anticorpos neutralizantes (NAb) para AAV em adultos com hemofilia A grave (fator de coagulação VIII [FVIII] <1%) ou hemofilia B moderadamente grave a grave (fator de coagulação IX [FIX] ≤2%).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

242

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Frankfurt, Alemanha, 60590
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
  • Espanha
      • Madrid, Espanha, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Malaga, Espanha, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Salamanca, Espanha, 37007
        • Hospital Universitario de Salamanca
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90007
        • Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48824
        • Michigan State University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
        • University of Washington
  • França
      • Brest Cedex, França, 29609
        • Hopital Morvan
      • Bron cedex, França, 69677
        • Groupement Hospitalier Est- Hôpital Louis Pradel
      • Le Kremlin Bicêtre cedex, França, 94275
        • Groupement Hospitalier Sud - Hôpital Bicêtre
      • Lille Cedex, França, 59037
        • Hopital Jeanne de Flandre - CHU Lille
      • Marseille Cedex 05, França, 13385
        • Hopital De La Timone
      • Nantes Cedex 1, França, 44093
        • CHU de Nantes Site Hotel Dieu
  • Itália
      • Castelfranco Veneto, Itália, 31033
        • Presidio Ospedaliero di Castelfranco Veneto
      • Firenze, Itália, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milano, Itália, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Vicenza, Itália, 36100
        • Ospedale San Bortolo di Vicenza
  • Áustria
      • Vienna, Áustria, 1090
        • AKH - Medizinische Universitat Wien

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

14 anos a 71 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pacientes com hemofilia A e hemofilia B que recebem tratamento nos Centros de Tratamento de Hemofilia.

Descrição

Critério de inclusão:

  1. O participante é do sexo masculino com idade entre 18 e 75 anos no momento da triagem.
  2. Hemofilia grave estabelecida A (atividade plasmática do Fator VIII (FVIII) <1%) ou B (atividade plasmática do Fator IX (FIX) ≤2%).
  3. Fornecimento de formulário de consentimento informado (TCLE) assinado.
  4. O participante está disposto e é capaz de cumprir os requisitos do protocolo.

Critério de exclusão:

  1. Distúrbio(s) hemorrágico(s) diferente(s) da hemofilia A ou B.
  2. Evidência laboratorial pessoal de ter desenvolvido inibidores da proteína FVIII ou FIX a qualquer momento (≥0,6 Unidades Bethesda [BU] em qualquer teste único).
  3. Atualmente recebendo terapia imunossupressora sistêmica, quimioterapia citotóxica, terapia com imunoglobulina ou terapia com anticorpo monoclonal.
  4. Recebeu terapia antiviral sistêmica e/ou interferon dentro de 30 dias após a coleta de sangue, com exceção do tratamento para o vírus da imunodeficiência humana (HIV).
  5. Atualmente recebendo terapia à base de ribavirina e/ou interferon para o vírus da hepatite C (HCV) ativo.
  6. Recebeu terapia de imunoglobulina ou infusão de plasma dentro de 120 dias após a coleta de sangue.
  7. Tem uma deficiência imunológica conhecida além do HIV.
  8. Tem malignidades de linfócitos ou células plasmáticas.
  9. O participante é um membro da família ou funcionário do investigador.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Hemofilia A
Participantes com hemofilia A
Outro: Não tratamento, soroprevalência
Estudo sem tratamento examinando a prevalência de imunidade preexistente ao vírus adeno-associado (AAV)
Hemofilia B
Participantes com hemofilia B
Outro: Não tratamento, soroprevalência
Estudo sem tratamento examinando a prevalência de imunidade preexistente ao vírus adeno-associado (AAV)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Prevalência de anticorpos neutralizantes (NAb) - Visita inicial
Prazo: Visita inicial
Prevalência de NAb para sorotipos de vírus adeno-associados (AAV) de ocorrência natural
Visita inicial
Prevalência de anticorpos neutralizantes (NAb) - Visita do ano 1
Prazo: Visita do 1º ano
Prevalência de NAb para sorotipos de vírus adeno-associados (AAV) de ocorrência natural
Visita do 1º ano
Prevalência de anticorpos neutralizantes (NAb) - Visita do ano 2
Prazo: Visita do 2º ano
Prevalência de NAb para sorotipos de vírus adeno-associados (AAV) de ocorrência natural
Visita do 2º ano
Prevalência de anticorpos neutralizantes (NAb) - Visita do ano 3
Prazo: Visita do 3º ano
Prevalência de NAb para sorotipos de vírus adeno-associados (AAV) de ocorrência natural
Visita do 3º ano

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Prevalência de NAb para AAV incluindo AAV2 e AAV8
Prazo: Visita inicial, visita do ano 1, visita do ano 2 e visita do ano 3
Prevalência de anticorpos neutralizantes (NAb) para vírus adeno-associados (AAV), incluindo AAV2 e AAV8
Visita inicial, visita do ano 1, visita do ano 2 e visita do ano 3
Prevalência de anticorpos de ligação ao AAV, incluindo AAV8 e AAV2
Prazo: Visita inicial, visita do ano 1, visita do ano 2 e visita do ano 3
Prevalência de anticorpos de ligação ao vírus adeno-associado (AAV), incluindo AAV8 e AAV2
Visita inicial, visita do ano 1, visita do ano 2 e visita do ano 3
Resposta imune mediada por células T ao AAV8
Prazo: Visita inicial, visita do ano 1, visita do ano 2 e visita do ano 3
Resposta imune mediada por células T ao AAV8
Visita inicial, visita do ano 1, visita do ano 2 e visita do ano 3

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Baxalta now part of Shire

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

14 de junho de 2017

Conclusão Primária (Real)

17 de março de 2021

Conclusão do estudo (Real)

17 de março de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

31 de maio de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de junho de 2017

Primeira postagem (Real)

14 de junho de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de outubro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de outubro de 2021

Última verificação

1 de outubro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 201601

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Sim

Descrição do plano IPD

A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • Protocolo de estudo
  • Plano de Análise Estatística (SAP)
  • Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE)
  • Relatório de Estudo Clínico (CSR)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Não tratamento, soroprevalência

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Myanmar

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Se inscrever