Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Wereldwijde epidemiologische studie van reeds bestaande immuniteit voor AAV bij volwassenen met ernstige hemofilie

22 oktober 2021 bijgewerkt door: Baxalta now part of Shire

Een wereldwijde epidemiologische studie om de prevalentie van neutraliserende antilichamen en gerelateerde adaptieve immuunresponsen op adeno-geassocieerd virus (AAV) bij volwassenen met hemofilie te bepalen

Beoordeel de seroprevalentie van neutraliserende antilichamen (NAb) tegen AAV bij volwassenen met ernstige hemofilie A (stollingsfactor VIII [FVIII] <1%) of matig ernstige tot ernstige hemofilie B (stollingsfactor IX [FIX] ≤2%).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

242

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Frankfurt, Duitsland, 60590
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
  • Frankrijk
      • Brest Cedex, Frankrijk, 29609
        • Hopital Morvan
      • Bron cedex, Frankrijk, 69677
        • Groupement Hospitalier Est- Hôpital Louis Pradel
      • Le Kremlin Bicêtre cedex, Frankrijk, 94275
        • Groupement Hospitalier Sud - Hôpital Bicêtre
      • Lille Cedex, Frankrijk, 59037
        • Hopital Jeanne de Flandre - CHU Lille
      • Marseille Cedex 05, Frankrijk, 13385
        • Hopital De La Timone
      • Nantes Cedex 1, Frankrijk, 44093
        • CHU de Nantes Site Hotel Dieu
  • Italië
      • Castelfranco Veneto, Italië, 31033
        • Presidio Ospedaliero di Castelfranco Veneto
      • Firenze, Italië, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milano, Italië, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Vicenza, Italië, 36100
        • Ospedale San Bortolo di Vicenza
  • Oostenrijk
      • Vienna, Oostenrijk, 1090
        • AKH - Medizinische Universitat Wien
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Malaga, Spanje, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Salamanca, Spanje, 37007
        • Hospital Universitario de Salamanca
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90007
        • Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Verenigde Staten, 48824
        • Michigan State University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98104
        • University of Washington

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar tot 71 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Hemofilie A- en hemofilie B-patiënten die behandeld worden in Hemofilie Behandelcentra.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Deelnemer is een man tussen de 18 en 75 jaar oud op het moment van screening.
  2. Vastgestelde ernstige hemofilie A (plasmafactor VIII (FVIII) activiteit <1%) of B (plasmafactor IX (FIX) activiteit ≤2%).
  3. Verstrekking van ondertekend geïnformeerd toestemmingsformulier (ICF).
  4. Deelnemer is bereid en in staat om te voldoen aan de eisen van het protocol.

Uitsluitingscriteria:

  1. Bloedingsaandoening(en) anders dan hemofilie A of B.
  2. Persoonlijk laboratoriumbewijs dat op enig moment remmers voor FVIII- of FIX-eiwit zijn ontwikkeld (≥0,6 Bethesda-eenheden [BU] bij een enkele test).
  3. Ondergaat momenteel systemische immunosuppressieve therapie, cytotoxische chemotherapie, immunoglobulinetherapie of therapie met monoklonale antilichamen.
  4. Systemische antivirale en/of interferontherapie ontvangen binnen 30 dagen na bloedafname, met uitzondering van behandeling voor humaan immunodeficiëntievirus (HIV).
  5. Wordt momenteel behandeld met ribavirine en/of interferon voor het actieve hepatitis C-virus (HCV).
  6. Immunoglobulinetherapie of plasma-infusie ontvangen binnen 120 dagen na de bloedafname.
  7. Heeft een andere bekende immuundeficiëntie dan HIV.
  8. Heeft maligniteiten van lymfocyten of plasmacellen.
  9. Deelnemer is een familielid of medewerker van de onderzoeker.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Hemofilie A
Deelnemers met hemofilie A
Ander: Niet-behandeling, seroprevalentie
Onderzoek zonder behandeling waarin de prevalentie van reeds bestaande immuniteit tegen adeno-geassocieerd virus (AAV) wordt onderzocht
Hemofilie B
Deelnemers met hemofilie B
Ander: Niet-behandeling, seroprevalentie
Onderzoek zonder behandeling waarin de prevalentie van reeds bestaande immuniteit tegen adeno-geassocieerd virus (AAV) wordt onderzocht

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Prevalentie van neutraliserende antilichamen (NAb) - Basislijnbezoek
Tijdsspanne: Baseline bezoek
Prevalentie van NAb voor natuurlijk voorkomende adeno-geassocieerde virus (AAV) serotypen
Baseline bezoek
Prevalentie van neutraliserende antilichamen (NAb) - Jaar 1 Bezoek
Tijdsspanne: Jaar 1 bezoek
Prevalentie van NAb voor natuurlijk voorkomende adeno-geassocieerde virus (AAV) serotypen
Jaar 1 bezoek
Prevalentie van neutraliserende antilichamen (NAb) - Jaar 2 Bezoek
Tijdsspanne: Bezoek jaar 2
Prevalentie van NAb voor natuurlijk voorkomende adeno-geassocieerde virus (AAV) serotypen
Bezoek jaar 2
Prevalentie van neutraliserende antilichamen (NAb) - Jaar 3 Bezoek
Tijdsspanne: Bezoek jaar 3
Prevalentie van NAb voor natuurlijk voorkomende adeno-geassocieerde virus (AAV) serotypen
Bezoek jaar 3

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Prevalentie van NAb tot AAV inclusief AAV2 en AAV8
Tijdsspanne: Basislijnbezoek, bezoek van jaar 1, bezoek van jaar 2 en bezoek van jaar 3
Prevalentie van neutraliserende antilichamen (NAb) tegen adeno-geassocieerd virus (AAV) inclusief AAV2 en AAV8
Basislijnbezoek, bezoek van jaar 1, bezoek van jaar 2 en bezoek van jaar 3
Prevalentie van bindende antilichamen tegen AAV, waaronder AAV8 en AAV2
Tijdsspanne: Basislijnbezoek, bezoek van jaar 1, bezoek van jaar 2 en bezoek van jaar 3
Prevalentie van bindende antilichamen tegen adeno-geassocieerd virus (AAV), waaronder AAV8 en AAV2
Basislijnbezoek, bezoek van jaar 1, bezoek van jaar 2 en bezoek van jaar 3
T-cel-gemedieerde immuunrespons op AAV8
Tijdsspanne: Basislijnbezoek, bezoek van jaar 1, bezoek van jaar 2 en bezoek van jaar 3
T-cel-gemedieerde immuunrespons op AAV8
Basislijnbezoek, bezoek van jaar 1, bezoek van jaar 2 en bezoek van jaar 3

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

14 juni 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

17 maart 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

17 maart 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

31 mei 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 juni 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

14 juni 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 oktober 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 oktober 2021

Laatst geverifieerd

1 oktober 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 201601

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • Leerprotocool
  • Statistisch Analyse Plan (SAP)
  • Formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF)
  • Klinisch onderzoeksrapport (CSR)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hemofilie A

Klinische onderzoeken op Niet-behandeling, seroprevalentie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Burundi

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren