Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Глобальное эпидемиологическое исследование ранее существовавшего иммунитета к AAV у взрослых с тяжелой гемофилией

22 октября 2021 г. обновлено: Baxalta now part of Shire

Глобальное эпидемиологическое исследование для определения распространенности нейтрализующих антител и связанных с ними адаптивных иммунных ответов на аденоассоциированный вирус (ААВ) у взрослых с гемофилией

Оценить серопревалентность нейтрализующих антител (NAb) к AAV у взрослых с тяжелой формой гемофилии А (фактор свертывания крови VIII [FVIII] <1%) или гемофилией средней и тяжелой степени тяжести (фактор свертывания крови IX [FIX] ≤2%).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

242

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австрия
      • Vienna, Австрия, 1090
        • AKH - Medizinische Universitat Wien
  • Германия
      • Berlin, Германия, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Frankfurt, Германия, 60590
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
  • Испания
      • Madrid, Испания, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Malaga, Испания, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Salamanca, Испания, 37007
        • Hospital Universitario de Salamanca
  • Италия
      • Castelfranco Veneto, Италия, 31033
        • Presidio Ospedaliero di Castelfranco Veneto
      • Firenze, Италия, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milano, Италия, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Vicenza, Италия, 36100
        • Ospedale San Bortolo di Vicenza
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90007
        • Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • University of Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Соединенные Штаты, 48824
        • Michigan State University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98104
        • University of Washington
  • Франция
      • Brest Cedex, Франция, 29609
        • Hopital Morvan
      • Bron cedex, Франция, 69677
        • Groupement Hospitalier Est- Hôpital Louis Pradel
      • Le Kremlin Bicêtre cedex, Франция, 94275
        • Groupement Hospitalier Sud - Hôpital Bicêtre
      • Lille Cedex, Франция, 59037
        • Hopital Jeanne de Flandre - CHU Lille
      • Marseille Cedex 05, Франция, 13385
        • Hopital De La Timone
      • Nantes Cedex 1, Франция, 44093
        • CHU de Nantes Site Hotel Dieu

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 14 лет до 71 год (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты с гемофилией А и гемофилией В, которые проходят лечение в центрах лечения гемофилии.

Описание

Критерии включения:

  1. Участником является мужчина в возрасте от 18 до 75 лет на момент скрининга.
  2. Установлена ​​тяжелая форма гемофилии А (активность плазменного фактора VIII (FVIII) <1%) или В (активность плазменного фактора IX (FIX) ≤2%).
  3. Предоставление подписанной формы информированного согласия (ICF).
  4. Участник желает и может соблюдать требования протокола.

Критерий исключения:

  1. Нарушение(я) свертываемости крови, кроме гемофилии А или В.
  2. Личные лабораторные доказательства выработки ингибиторов белка FVIII или FIX в любое время (≥0,6 единиц Бетесда [BU] в любом отдельном тесте).
  3. В настоящее время получает системную иммуносупрессивную терапию, цитотоксическую химиотерапию, иммуноглобулиновую терапию или терапию моноклональными антителами.
  4. Получал системную противовирусную и/или интерфероновую терапию в течение 30 дней после забора крови, за исключением лечения вируса иммунодефицита человека (ВИЧ).
  5. В настоящее время получает терапию на основе рибавирина и/или интерферона по поводу активного вируса гепатита С (ВГС).
  6. Получал иммуноглобулиновую терапию или инфузию плазмы в течение 120 дней после забора крови.
  7. Имеет известный иммунодефицит, кроме ВИЧ.
  8. Имеются злокачественные новообразования лимфоцитов или плазматических клеток.
  9. Участник – член семьи или сотрудник следователя.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Гемофилия А
Участники с гемофилией А
Другой: Отсутствие лечения, серопревалентность
Исследование без лечения, в котором изучается распространенность ранее существовавшего иммунитета к аденоассоциированному вирусу (AAV)
Гемофилия В
Участники с гемофилией B
Другой: Отсутствие лечения, серопревалентность
Исследование без лечения, в котором изучается распространенность ранее существовавшего иммунитета к аденоассоциированному вирусу (AAV)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Распространенность нейтрализующих антител (NAb) — исходное посещение
Временное ограничение: Базовый визит
Преобладание NAb среди встречающихся в природе серотипов аденоассоциированного вируса (AAV)
Базовый визит
Распространенность нейтрализующих антител (NAb) - посещение в 1-й год
Временное ограничение: Посещение 1-го года
Преобладание NAb среди встречающихся в природе серотипов аденоассоциированного вируса (AAV)
Посещение 1-го года
Преобладание нейтрализующих антител (NAb) – посещение 2-го года
Временное ограничение: Визит 2 года
Преобладание NAb среди встречающихся в природе серотипов аденоассоциированного вируса (AAV)
Визит 2 года
Преобладание нейтрализующих антител (NAb) – посещение 3-го года
Временное ограничение: Визит 3 года
Преобладание NAb среди встречающихся в природе серотипов аденоассоциированного вируса (AAV)
Визит 3 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Распространенность NAb против AAV, включая AAV2 и AAV8
Временное ограничение: Исходное посещение, посещение 1-го года, посещение 2-го года и посещение 3-го года
Преобладание нейтрализующих антител (NAb) к аденоассоциированному вирусу (AAV), включая AAV2 и AAV8
Исходное посещение, посещение 1-го года, посещение 2-го года и посещение 3-го года
Преобладание связывающих антител к AAV, включая AAV8 и AAV2
Временное ограничение: Исходное посещение, посещение 1-го года, посещение 2-го года и посещение 3-го года
Преобладание связывающих антител к аденоассоциированному вирусу (AAV), включая AAV8 и AAV2
Исходное посещение, посещение 1-го года, посещение 2-го года и посещение 3-го года
Опосредованный Т-клетками иммунный ответ на AAV8
Временное ограничение: Исходное посещение, посещение 1-го года, посещение 2-го года и посещение 3-го года
Опосредованный Т-клетками иммунный ответ на AAV8
Исходное посещение, посещение 1-го года, посещение 2-го года и посещение 3-го года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Baxalta now part of Shire

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

14 июня 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

17 марта 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

17 марта 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

31 мая 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 июня 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

14 июня 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 октября 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 октября 2021 г.

Последняя проверка

1 октября 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 201601

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Да

Описание плана IPD

Takeda предоставляет доступ к деидентифицированным данным отдельных участников (IPD) для соответствующих исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Takeda по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Эти IPD будут предоставляться в безопасной исследовательской среде после утверждения запроса на обмен данными и в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Критерии совместного доступа к IPD

IPD из подходящих исследований будет передан квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процессом, описанным на https://vivli.org/ourmember/takeda/. По утвержденным запросам исследователям будет предоставлен доступ к анонимным данным (для соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и правилами) и к информации, необходимой для достижения целей исследования в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • Протокол исследования
  • План статистического анализа (SAP)
  • Форма информированного согласия (ICF)
  • Отчет о клиническом исследовании (CSR)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Гемофилия А

Клинические исследования Отсутствие лечения, серопревалентность

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Peru

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться