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Descubrimiento de biomarcadores sensibles a sirolimus en sangre

2 de febrero de 2026 actualizado por: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Fondo:

La linfangioleiomiomatosis (LAM) es una enfermedad rara y progresiva. Por lo general, afecta a las mujeres en la flor de la vida. Por lo general, resulta en la destrucción de los pulmones. Los estudios han demostrado que un medicamento llamado sirolimus estabiliza la función pulmonar en personas con LAM. Pero los investigadores no saben qué dosis de fármaco y qué niveles de suero sanguíneo se necesitan para alcanzar esta estabilidad. Los investigadores quieren obtener más información sobre la dosis correcta de sirolimus para las personas con LAM.

Objetivo:

Para determinar si los marcadores de sangre y orina después de 1 dosis y nuevamente después de 3 meses se pueden usar para evaluar la dosis correcta de sirolimus para personas con LAM.

Elegibilidad:

Mujeres de 18 a 90 años con LAM cuyos médicos han decidido que deben comenzar a tomar sirolimus para tratarla.

Diseño:

En la visita 1, los participantes tomarán su primera dosis de sirolimus por vía oral en la clínica. Se les recolectará sangre y orina.

Los participantes tomarán 1 tableta del fármaco del estudio cada día.

La visita 2 será 3 meses después de la visita 1. Se recolectará sangre y orina de los participantes.

Las muestras de los participantes se almacenarán en un lugar seguro. No se les conectará ningún dato personal.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El sirolimus (rapamicina), que actúa como un inhibidor dirigido de la proteína diana mecánica de la rapamicina (mTOR), ha demostrado ser eficaz en pacientes con linfangioleiomiomatosis (LAM). Estabiliza la función pulmonar, resuelve derrames quilosos y linfangioleiomas y reduce los angiomiolipomas. El estudio actual es para comprender mejor la acción a corto plazo del fármaco mediante el seguimiento de los efectos sobre los biomarcadores potenciales en la sangre y la orina. A los pacientes con LAM se les tomarán muestras antes de la administración de la primera dosis del fármaco, 1 hora y luego 23 horas después del fármaco (nivel mínimo). A los 3 y 9 meses se obtendrán muestras en el momento de la toma y 1 hora después de la dosis. Se realizarán análisis moleculares y celulares para buscar biomarcadores potenciales.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

33

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 90 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Población de estudio

Los pacientes con LAM, cuyos médicos tratantes hayan decidido que necesitan comenzar el tratamiento con sirolimus, serán derivados al Centro Clínico NIH para estos estudios.@@@

Descripción

  • CRITERIOS DE INCLUSIÓN
  • Mujer de 18 a 90 años de edad
  • Diagnóstico de LAM
  • Inicio de la terapia con sirolimus (2 mg diarios) según las indicaciones pulmonares estándar y el consejo del médico local del paciente

CRITERIO DE EXCLUSIÓN

  • No puedo viajar al NIH
  • No se puede dar el consentimiento informado
  • Etapa avanzada de una enfermedad pulmonar o sistémica en la que el riesgo del estudio se considera significativo incluso en ausencia de una clara contraindicación para los procedimientos.
  • Mujeres embarazadas o lactantes

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Otro
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Otro: Participantes diagnosticados con Linfangioleiomiomatosis que reciben Sirolimus
Los participantes diagnosticados con linfangioleiomiomatosis recibirán Sirolimus 2 mg por vía oral diariamente, que será prescrito por el médico tratante.
Droga: Sirolimus 2 mg
Los pacientes con LAM, cuyos médicos tratantes hayan decidido que necesitan iniciar el tratamiento con sirolimus serán remitidos al Centro Clínico de los NIH para estos estudios.
Otros nombres:
  • Rapamune

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de biomarcadores proteicos plasmáticos sensibles al sirolimus en participantes con linfangioleiomiomatosis (LAM)
Periodo de tiempo: Día 0 (pre-tratamiento, 1 hora post-Sirolimus, 23 horas post-Sirolimus), Mes 3 (23 horas post-Sirolimus, 1 hora post siguiente dosis), Mes 9 (23 horas post-Sirolimus, 1 hora post siguiente dosis)
Se analizó el plasma de participantes con Linfangioleiomiomatosis (LAM) utilizando el ensayo Somascan 11k basado en aptámeros (Somalogic). El resultado principal es el número de proteínas plasmáticas que muestran un cambio estadísticamente significativo respecto a la línea base de cada participante tras la administración de sirolimus, definido por umbrales preespecificados ajustados por multiplicidad (por ejemplo, FDR q<0,05 con un cambio absoluto log2 en el pliegue ≥0,5), lo que representa biomarcadores candidatos sensibles al sirolimus.
Día 0 (pre-tratamiento, 1 hora post-Sirolimus, 23 horas post-Sirolimus), Mes 3 (23 horas post-Sirolimus, 1 hora post siguiente dosis), Mes 9 (23 horas post-Sirolimus, 1 hora post siguiente dosis)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Investigadores

  • Investigador principal: Joel Moss, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

4 de diciembre de 2017

Finalización primaria (Actual)

9 de marzo de 2025

Finalización del estudio (Actual)

14 de marzo de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de octubre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de octubre de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

9 de octubre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

18 de febrero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de febrero de 2026

Última verificación

3 de febrero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 180003
  • 18-H-0003

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Todo el IPD que subyace da como resultado una publicación.

Marco de tiempo para compartir IPD

Los datos estarán disponibles lo antes posible o en el momento de la publicación asociada, lo que ocurra primero, según la política del Instituto.

Criterios de acceso compartido de IPD

Biodata Catalyst es compatible con NHLBI y el Acceso a los datos está controlado por el Comité de Acceso a Datos de NHLBI (DAC) que utiliza la base de datos (DBGAP)

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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