- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT03304678
Scoperta di biomarcatori sensibili a Sirolimus nel sangue
Sfondo:
La linfangioleiomiomatosi (LAM) è una malattia rara e progressiva. Di solito colpisce le donne nel pieno della loro vita. In genere provoca la distruzione del polmone. Gli studi hanno dimostrato che un farmaco chiamato sirolimus stabilizza la funzione polmonare nelle persone con LAM. Ma i ricercatori non sanno quale dose di farmaco e quali livelli sierici siano necessari per raggiungere questa stabilità. I ricercatori vogliono saperne di più sulla giusta dose di sirolimus per le persone con LAM.
Obbiettivo:
Per determinare se i marcatori di sangue e urina dopo 1 dose e di nuovo dopo 3 mesi possono essere utilizzati per valutare la dose corretta di sirolimus per le persone con LAM.
Eleggibilità:
Donne di età compresa tra 18 e 90 anni con LAM i cui medici hanno deciso di iniziare a prendere sirolimus per curarla.
Progetto:
Alla visita 1, i partecipanti prenderanno la loro prima dose di sirolimus per via orale presso la clinica. Faranno raccogliere sangue e urina.
I partecipanti prenderanno 1 compressa del farmaco in studio ogni giorno.
La visita 2 avverrà 3 mesi dopo la visita 1. Ai partecipanti verranno raccolti sangue e urina.
I campioni dei partecipanti saranno conservati in un luogo sicuro. Nessun dato personale verrà loro collegato.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Tatyana Worthy, R.N.
- Numero di telefono: (301) 827-1376
- Email: worthyt@mail.nih.gov
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Joel Moss, M.D.
- Numero di telefono: (301) 496-1597
- Email: mossj@nhlbi.nih.gov
Luoghi di studio
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
- Reclutamento
- National Institutes of Health Clinical Center
-
Contatto:
- For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
- Numero di telefono: TTY8664111010 800-411-1222
- Email: prpl@cc.nih.gov
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Popolazione di studio
Descrizione
- CRITERIO DI INCLUSIONE
- Femmina dai 18 ai 90 anni
- Diagnosi di LAM
- Inizio della terapia con sirolimus (2 mg al giorno) sulla base delle indicazioni polmonari standard e del consiglio del medico locale del paziente
CRITERI DI ESCLUSIONE
- Impossibile recarsi al NIH
- Impossibile fornire il consenso informato
- Stadio avanzato di una malattia polmonare o sistemica in cui il rischio dello studio è giudicato significativo anche in assenza di una chiara controindicazione alle procedure
- Donne in gravidanza o in allattamento
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Altro
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Altro: Trattamento con sirolimus
La linfangioleiomiomatosi (LAM) è una malattia polmonare cistica caratterizzata dalla proliferazione di cellule con mutazioni nel complesso della sclerosi tuberosa (TSC) che porta all'attivazione della via mTORC.
|
I pazienti affetti da LAM, i cui medici curanti hanno deciso che è necessario iniziare il trattamento con sirolimus, verranno indirizzati al Centro clinico NIH per questi studi.
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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identificare se i miRNA rispondono al sirolimus nei pazienti con LAM
Lasso di tempo: 9 mesi
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identificare se i miRNA rispondono al sirolimus nei pazienti con LAM
|
9 mesi
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Joel Moss, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Pubblicazioni e link utili
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema immunitario
- Neoplasie, Connettivo e Tessuto Molle
- Neoplasie per tipo istologico
- Neoplasie
- Malattie linfoproliferative
- Malattie linfatiche
- Disturbi immunoproliferativi
- Linfangiomioma
- Tumori dei vasi linfatici
- Neoplasie a cellule epitelioidi perivascolari
- Linfangioleiomiomatosi
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti antinfettivi
- Agenti antineoplastici
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Agenti antibatterici
- Antibiotici, Antineoplastici
- Agenti antimicotici
- Sirolimo
Altri numeri di identificazione dello studio
- 180003
- 18-H-0003
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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Prove cliniche su Sirolimus 2 mg
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