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Scoperta di biomarcatori sensibili a Sirolimus nel sangue

2 febbraio 2026 aggiornato da: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Sfondo:

La linfangioleiomiomatosi (LAM) è una malattia rara e progressiva. Di solito colpisce le donne nel pieno della loro vita. In genere provoca la distruzione del polmone. Gli studi hanno dimostrato che un farmaco chiamato sirolimus stabilizza la funzione polmonare nelle persone con LAM. Ma i ricercatori non sanno quale dose di farmaco e quali livelli sierici siano necessari per raggiungere questa stabilità. I ricercatori vogliono saperne di più sulla giusta dose di sirolimus per le persone con LAM.

Obbiettivo:

Per determinare se i marcatori di sangue e urina dopo 1 dose e di nuovo dopo 3 mesi possono essere utilizzati per valutare la dose corretta di sirolimus per le persone con LAM.

Eleggibilità:

Donne di età compresa tra 18 e 90 anni con LAM i cui medici hanno deciso di iniziare a prendere sirolimus per curarla.

Progetto:

Alla visita 1, i partecipanti prenderanno la loro prima dose di sirolimus per via orale presso la clinica. Faranno raccogliere sangue e urina.

I partecipanti prenderanno 1 compressa del farmaco in studio ogni giorno.

La visita 2 avverrà 3 mesi dopo la visita 1. Ai partecipanti verranno raccolti sangue e urina.

I campioni dei partecipanti saranno conservati in un luogo sicuro. Nessun dato personale verrà loro collegato.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Sirolimus (rapamicina), che agisce come un inibitore mirato del bersaglio meccanicistico proteico della rapamicina (mTOR), si è dimostrato efficace nei pazienti con linfangioleiomiomatosi (LAM). Stabilizza la funzione polmonare, risolve versamenti chilosi e linfangioleiomi e riduce gli angiomiolipomi. L'attuale studio è quello di comprendere meglio l'azione a breve termine del farmaco seguendo gli effetti sui potenziali biomarcatori nel sangue e nelle urine. I pazienti con LAM riceveranno campioni prelevati prima della somministrazione della prima dose del farmaco, a 1 ora e poi a 23 ore dopo il farmaco (livello minimo). A 3 e 9 mesi, i campioni saranno prelevati al trogolo e 1 ora dopo la dose. Saranno eseguite analisi molecolari e cellulari per cercare potenziali biomarcatori.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

33

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 90 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Popolazione di studio

I pazienti con LAM, i cui medici curanti hanno deciso che è necessario iniziare il trattamento con sirolimus, verranno indirizzati al Centro clinico NIH per questi studi.@@@

Descrizione

  • CRITERIO DI INCLUSIONE
  • Femmina dai 18 ai 90 anni
  • Diagnosi di LAM
  • Inizio della terapia con sirolimus (2 mg al giorno) sulla base delle indicazioni polmonari standard e del consiglio del medico locale del paziente

CRITERI DI ESCLUSIONE

  • Impossibile recarsi al NIH
  • Impossibile fornire il consenso informato
  • Stadio avanzato di una malattia polmonare o sistemica in cui il rischio dello studio è giudicato significativo anche in assenza di una chiara controindicazione alle procedure
  • Donne in gravidanza o in allattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Partecipanti con diagnosi di Linfangioleiomiomatosi in trattamento con Sirolimus
Ai partecipanti con diagnosi di Linfangioleiomiomatosi verrà somministrato Sirolimus 2 mg per via orale giornalmente, da prescrivere dal medico curante.
Droga: Sirolimus 2 mg
I pazienti affetti da LAM, i cui medici curanti hanno deciso che è necessario iniziare il trattamento con sirolimus, verranno indirizzati al Centro clinico NIH per questi studi.
Altri nomi:
  • Rapamune

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di Biomarcatori Proteici Plasmatici Sensibili al Sirolimus nei Partecipanti con Linfangioleiomiomatosi (LAM)
Lasso di tempo: Giorno 0 (pre-trattamento, 1 ora post-Sirolimus, 23 ore post-Sirolimus), Mese 3 (23 ore post-Sirolimus, 1 ora dopo la dose successiva), Mese 9 (23 ore post-Sirolimus, 1 ora dopo la dose successiva)
Il plasma dei partecipanti con Linfangioleiomiomatosi (LAM) è stato analizzato utilizzando il saggio aptamerico Somascan 11k (Somalogic).
L'esito primario è il numero di proteine plasmatiche che mostrano una variazione statisticamente significativa rispetto alla baseline di ciascun partecipante dopo la somministrazione di sirolimus, definita da soglie pre-specificate con aggiustamento per molteplicità (ad es., FDR q<0,05 con variazione assoluta in log2 ≥0,5), rappresentando biomarcatori candidati sensibili al sirolimus.
Giorno 0 (pre-trattamento, 1 ora post-Sirolimus, 23 ore post-Sirolimus), Mese 3 (23 ore post-Sirolimus, 1 ora dopo la dose successiva), Mese 9 (23 ore post-Sirolimus, 1 ora dopo la dose successiva)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Investigatori

  • Investigatore principale: Joel Moss, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 dicembre 2017

Completamento primario (Effettivo)

9 marzo 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

14 marzo 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 ottobre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 ottobre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

9 ottobre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 febbraio 2026

Ultimo verificato

3 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 180003
  • 18-H-0003

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Tutto l'IPD che è alla base della pubblicazione.

Periodo di condivisione IPD

I dati saranno resi disponibili il prima possibile o al momento della pubblicazione associata, a seconda di quale si verifichi prima, secondo la politica dell'Istituto.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Il catalizzatore biodata è supportato da NHLBI e l'accesso ai dati è controllato dal comitato di accesso ai dati NHLBI (DAC) utilizzando il database (DBGAP)

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sirolimus 2 mg

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