Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A szirolimuszra érzékeny biomarkerek felfedezése a vérben

2026. február 2. frissítette: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Háttér:

A lymphangioleiomyomatosis (LAM) ritka, progresszív betegség. Általában a nőket érinti életük virágzójában. Általában tüdőkárosodást okoz. Tanulmányok kimutatták, hogy a szirolimusz nevű gyógyszer stabilizálja a LAM-ban szenvedő emberek tüdőfunkcióját. A kutatók azonban nem tudják, milyen gyógyszeradagra és vérszérumszintre van szükség ennek a stabilitásnak az eléréséhez. A kutatók többet szeretnének megtudni a szirolimusz megfelelő adagjáról a LAM-ban szenvedők számára.

Célkitűzés:

Annak meghatározására, hogy a vér- és vizeletmarkerek 1 adag után, majd 3 hónap elteltével használhatók-e a szirolimusz helyes adagjának értékelésére LAM-ban szenvedő betegeknél.

Jogosultság:

18-90 éves LAM-ban szenvedő nők, akiknek orvosai úgy döntöttek, hogy elkezdik szedni a szirolimuszt a betegség kezelésére.

Tervezés:

Az 1. látogatáskor a résztvevők szájon át veszik be az első adag szirolimuszukat a klinikán. Vért és vizeletet fognak gyűjteni.

A résztvevők naponta 1 tablettát vesznek be a vizsgálati gyógyszerből.

A 2. látogatás 3 hónappal az 1. látogatás után lesz. A résztvevőktől vért és vizeletet vesznek.

A résztvevő mintákat biztonságos helyen tároljuk. Személyes adatok nem kapcsolódnak hozzájuk.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A szirolimusz (rapamycin), amely a rapamicin fehérjemechanikai célpontjának (mTOR) célzott inhibitoraként működik, hatékonynak bizonyult lymphangioleiomyomatosisban (LAM) szenvedő betegeknél. Stabilizálja a tüdőfunkciót, feloldja a chylous effúziókat és lymphangioleiomákat, valamint összehúzza az angiomyolipomákat. A jelenlegi tanulmány célja, hogy jobban megértse a gyógyszer rövid távú hatását a vérben és a vizeletben lévő lehetséges biomarkerekre gyakorolt ​​​​hatások követésével. A LAM-ban szenvedő betegektől mintát vesznek a gyógyszer első adagjának beadása előtt, 1 órával, majd 23 órával a gyógyszer bevétele után (mélységi szint). 3. és 9. hónapos korban a mintákat a mélyedésnél és az adagolás után 1 órával veszik. Molekuláris és sejtelemzéseket végeznek a potenciális biomarkerek felkutatására.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

33

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányi populáció

Azokat a LAM-ban szenvedő betegeket, akiknek kezelőorvosa úgy döntött, hogy el kell kezdeniük a szirolimusz-kezelést, az NIH Klinikai Központjába utalják ezekre a vizsgálatokra.@@@

Leírás

  • BELÉPÉSI KRITÉRIUMOK
  • 18-90 éves nő
  • A LAM diagnózisa
  • A szirolimusz terápia (napi 2 mg) megkezdése a szokásos tüdőgyógyászati ​​indikációk és a beteg helyi orvosának javaslata alapján

KIZÁRÁSI KRITÉRIUMOK

  • Nem tud az NIH-ba utazni
  • Nem tud tájékozott beleegyezést adni
  • Tüdő- vagy szisztémás betegség előrehaladott stádiuma, amelyben a vizsgálat kockázatát még az eljárások egyértelmű ellenjavallata hiányában is jelentősnek ítélik
  • Terhes vagy szoptató nők

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Egyéb
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Egyéb: A Lymphangioleiomyomatosis diagnózisú résztvevők, akik Sirolimust kapnak
A lymphangioleiomyomatosis diagnózisú résztvevőknek a kezelőorvos által felírandó Sirolimus 2 mg-ot kell szájon át naponta bevenniük.
Drog: Szirolimusz 2 mg
Azokat a LAM-ban szenvedő betegeket, akiknek kezelőorvosa úgy döntött, hogy el kell kezdeniük a szirolimusz-kezelést, az NIH Klinikai Központjába utalják ezekre a vizsgálatokra.
Más nevek:
  • Rapamune

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A lymfangioleiomyomatosis (LAM) résztvevők számára érzékeny Sirolimus-plazmafehérje biomarkerek száma
Időkeret: 0. nap (kezelés előtt, Sirolimus után 1 órával, Sirolimus után 23 órával), 3. hónap (Sirolimus után 23 órával, következő dózis után 1 órával), 9. hónap (Sirolimus után 23 órával, következő dózis után 1 órával)
A lymphangioleiomyomatosis (LAM) résztvevőktől származó plazmát az aptamer alapú Somascan 11k teszt (Somalogic) segítségével profilozták. Az elsődleges eredmény azon plazmafehérjék száma, amelyek statisztikailag szignifikáns változást mutatnak minden résztvevő kiindulási értékéhez képest a sirolimus beadását követően, előre meghatározott multiplicitással korrigált küszöbértékek alapján (pl. FDR q<0,05 abszolút log2-szoros változással ≥0,5), amelyek a sirolimus-érzékeny biomarker jelölteket reprezentálják.
0. nap (kezelés előtt, Sirolimus után 1 órával, Sirolimus után 23 órával), 3. hónap (Sirolimus után 23 órával, következő dózis után 1 órával), 9. hónap (Sirolimus után 23 órával, következő dózis után 1 órával)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Joel Moss, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. december 4.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2025. március 9.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2025. március 14.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. október 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. október 6.

Első közzététel (Tényleges)

2017. október 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. február 18.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. február 2.

Utolsó ellenőrzés

2026. február 3.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 180003
  • 18-H-0003

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Az összes IPD, amely az alapjául szolgál, egy kiadványt eredményez.

IPD megosztási időkeret

Az adatokat a lehető leghamarabb vagy a kapcsolódó közzététel idején elérhetővé teszik, attól függően, hogy melyik jön előbb az Intézet politikája szerint.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

A Biodata Catalyst NHLBI támogatja, és az adatokhoz való hozzáférést az NHLBI Data Access Committee (DAC) vezérli az adatbázis (DBGAP) felhasználásával.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • ICF

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Lymphangioleiomyomatosis

Klinikai vizsgálatok a Szirolimusz 2 mg

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Uruguay

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel