Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Oppdagelse av Sirolimus Sensitive Biomarkers in Blood

2. februar 2026 oppdatert av: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Bakgrunn:

Lymphangioleiomyomatosis (LAM) er en sjelden, progressiv sykdom. Det påvirker vanligvis kvinner i livets beste alder. Det resulterer vanligvis i lungeødeleggelse. Studier har vist at et medikament kalt sirolimus stabiliserer lungefunksjonen hos personer med LAM. Men forskerne vet ikke hvilken medikamentdose og blodserumnivåer som trengs for å nå denne stabiliteten. Forskere ønsker å lære mer om riktig dose sirolimus for personer med LAM.

Objektiv:

For å finne ut om blod- og urinmarkører etter 1 dose og igjen etter 3 måneder kan brukes til å evaluere riktig dose sirolimus for personer med LAM.

Kvalifisering:

Kvinner i alderen 18-90 med LAM hvis leger har bestemt at de skal begynne å ta sirolimus for å behandle det.

Design:

Ved besøk 1 vil deltakerne ta sin første dose sirolimus gjennom munnen på klinikken. De vil ha blod og urin samlet.

Deltakerne vil ta 1 tablett av studiemedisinen hver dag.

Besøk 2 vil være 3 måneder etter besøk 1. Deltakerne vil få tatt opp blod og urin.

Deltakerprøver vil bli oppbevart på et sikkert sted. Ingen personopplysninger vil bli knyttet til dem.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Sirolimus (rapamycin), som virker som en målrettet hemmer av det proteinmekanistiske målet for rapamycin (mTOR), har vist seg å være effektivt hos pasienter med lymfangioleiomyomatose (LAM). Det stabiliserer lungefunksjonen, løser opp chylous effusjoner og lymfangioleiomer og krymper angiomyolipomer. Den nåværende studien er å forstå bedre den kortsiktige virkningen av stoffet ved å følge effektene på potensielle biomarkører i blod og urin. Pasienter med LAM vil få tatt prøver før administrering av første dose av legemidlet, 1 time og deretter 23 timer etter stoffet (bunnnivå). Ved 3 og 9 måneder vil prøver bli tatt ved bunnen og 1 time etter dosen. Molekylære og cellulære analyser vil bli utført for å se etter potensielle biomarkører.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

33

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 90 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Studiepopulasjon

Pasienter med LAM, hvis behandlende leger har bestemt at de må starte behandling med sirolimus, vil bli henvist til NIH Clinical Center for disse studiene.@@@

Beskrivelse

  • INKLUSJONSKRITERIER
  • Kvinne 18 til 90 år
  • Diagnose av LAM
  • Oppstart av sirolimusbehandling (2 mg daglig) basert på lungeindikasjoner og råd fra pasientens lokale lege

UTSLUTTELSESKRITERIER

  • Kan ikke reise til NIH
  • Kan ikke gi informert samtykke
  • Avansert stadium av en lungesykdom eller en systemisk sykdom der risikoen for studien vurderes å være betydelig selv i fravær av en klar kontraindikasjon til prosedyrene
  • Kvinner som er gravide eller ammende

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: Deltakere diagnostisert med Lymphangioleiomyomatose som får Sirolimus
Deltakere diagnostisert med Lymphangioleiomyomatose vil få Sirolimus 2 mg peroralt daglig som skal foreskrives av behandlende lege.
Legemiddel: Sirolimus 2mg
Pasienter med LAM, hvis behandlende leger har bestemt at de må starte behandling med sirolimus, vil bli henvist til NIH Clinical Center for disse studiene.
Andre navn:
  • Rapamune

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall Sirolimus-følsomme plasmaprotein-biomarkører hos deltakere med Lymphangioleiomyomatosis (LAM)
Tidsramme: Dag 0 (før behandling, 1 time etter Sirolimus, 23 timer etter Sirolimus), Måned 3 (23 timer etter Sirolimus, 1 time etter neste dose), Måned 9 (23 timer etter Sirolimus, 1 time etter neste dose)
Plasma fra deltakere med lymfangioleiomyomatose (LAM) ble profilert ved bruk av aptamerbasert Somascan 11k-analyse (Somalogic). Hovedutfallet er antall plasmaproteiner som viser en statistisk signifikant endring fra hver deltakers utgangsnivå etter sirolimusadministrering, definert av forhåndsbestemte multiplisitetsjusterte terskler (f.eks. FDR q<0,05 med absolutt log2 fold-endring ≥0,5), som representerer kandidater for sirolimusfølsomme biomarkører.
Dag 0 (før behandling, 1 time etter Sirolimus, 23 timer etter Sirolimus), Måned 3 (23 timer etter Sirolimus, 1 time etter neste dose), Måned 9 (23 timer etter Sirolimus, 1 time etter neste dose)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Joel Moss, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

4. desember 2017

Primær fullføring (Faktiske)

9. mars 2025

Studiet fullført (Faktiske)

14. mars 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. oktober 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. oktober 2017

Først lagt ut (Faktiske)

9. oktober 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. februar 2026

Sist bekreftet

3. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 180003
  • 18-H-0003

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

All IPD som ligger til grunn for resulterer i en publikasjon.

IPD-delingstidsramme

Data vil bli gjort tilgjengelig så snart som mulig eller på tidspunktet for tilknyttet publisering, avhengig av hva som kommer først, ifølge Institute Policy.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Biodata Catalyst støttes av NHLBI og tilgang til data styres av NHLBI Data Access Committee (DAC) ved bruk av databasen (DBGAP)

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sirolimus 2mg

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere