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Découverte de biomarqueurs sensibles au sirolimus dans le sang

2 février 2026 mis à jour par: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Arrière-plan:

La lymphangioléiomyomatose (LAM) est une maladie rare et évolutive. Elle affecte généralement les femmes dans la fleur de l'âge. Il en résulte généralement une destruction pulmonaire. Des études ont montré qu'un médicament appelé sirolimus stabilise la fonction pulmonaire chez les personnes atteintes de LAM. Mais les chercheurs ne savent pas quelle dose de médicament et quels niveaux de sérum sanguin sont nécessaires pour atteindre cette stabilité. Les chercheurs veulent en savoir plus sur la bonne dose de sirolimus pour les personnes atteintes de LAM.

Objectif:

Déterminer si les marqueurs sanguins et urinaires après 1 dose et à nouveau après 3 mois peuvent être utilisés pour évaluer la dose correcte de sirolimus pour les personnes atteintes de LAM.

Admissibilité:

Femmes âgées de 18 à 90 ans atteintes de LAM dont les médecins ont décidé qu'elles devraient commencer à prendre du sirolimus pour le traiter.

Conception:

Lors de la visite 1, les participants prendront leur première dose de sirolimus par voie orale à la clinique. Ils feront prélever du sang et de l'urine.

Les participants prendront 1 comprimé du médicament à l'étude chaque jour.

La visite 2 aura lieu 3 mois après la visite 1. Les participants se feront prélever du sang et de l'urine.

Les échantillons des participants seront conservés en lieu sûr. Aucune donnée personnelle ne leur sera associée.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le sirolimus (rapamycine), qui agit comme un inhibiteur ciblé de la cible mécaniste protéique de la rapamycine (mTOR), s'est avéré efficace chez les patients atteints de lymphangioléiomyomatose (LAM). Il stabilise la fonction pulmonaire, résout les épanchements chyleux et les lymphangioléiomes et rétrécit les angiomyolipomes. L'étude actuelle vise à mieux comprendre l'action à court terme du médicament en suivant les effets sur les biomarqueurs potentiels dans le sang et l'urine. Les patients atteints de LAM auront des échantillons prélevés avant l'administration de la première dose du médicament, à 1 h, puis à 23 heures après le médicament (niveau creux). À 3 et 9 mois, des échantillons seront prélevés au creux et 1 heure après la dose. Des analyses moléculaires et cellulaires seront effectuées pour rechercher des biomarqueurs potentiels.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

33

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 90 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Population étudiée

Les patients atteints de LAM, dont les médecins traitants ont décidé qu'ils devaient commencer un traitement par sirolimus seront référés au NIH Clinical Center pour ces études.@@@

La description

  • CRITÈRE D'INTÉGRATION
  • Femme de 18 à 90 ans
  • Diagnostic de MAMA
  • Initiation du traitement par le sirolimus (2 mg par jour) sur la base des indications pulmonaires de référence et des conseils du médecin local du patient

CRITÈRE D'EXCLUSION

  • Impossible de se rendre au NIH
  • Incapable de fournir un consentement éclairé
  • Stade avancé d'une maladie pulmonaire ou systémique dans laquelle le risque de l'étude est jugé important même en l'absence de contre-indication claire aux procédures
  • Femmes enceintes ou allaitantes

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Autre
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Autre: Participants diagnostiqués avec une Lymphangioléiomyomatose recevant du Sirolimus
Les participants diagnostiqués avec une lymphangioléiomyomatose recevront du Sirolimus 2 mg par voie orale quotidiennement, à prescrire par le médecin traitant.
Médicament: Sirolimus 2 mg
Les patients atteints de LAM, dont les médecins traitants ont décidé qu'ils devaient commencer un traitement par sirolimus seront référés au NIH Clinical Center pour ces études.
Autres noms:
  • Rapamune

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de biomarqueurs protéiques plasmatiques sensibles au sirolimus chez les participantes atteintes de lymphangioléiomyomatose (LAM)
Délai: Jour 0 (pré-traitement, 1 heure après Sirolimus, 23 heures après Sirolimus), Mois 3 (23 heures après Sirolimus, 1 heure après la dose suivante), Mois 9 (23 heures après Sirolimus, 1 heure après la dose suivante)
Le plasma des participants atteints de lymphangioleiomyomatose (LAM) a été profilé à l'aide du test Somascan 11k à base d'aptamères (Somalogic). Le critère d'évaluation principal est le nombre de protéines plasmatiques présentant une variation statistiquement significative par rapport à la valeur de base de chaque participant après l'administration de sirolimus, définie par des seuils prédéterminés ajustés pour la multiplicité (par exemple, FDR q<0,05 avec une variation absolue en log2 ≥0,5), représentant des biomarqueurs candidats sensibles au sirolimus.
Jour 0 (pré-traitement, 1 heure après Sirolimus, 23 heures après Sirolimus), Mois 3 (23 heures après Sirolimus, 1 heure après la dose suivante), Mois 9 (23 heures après Sirolimus, 1 heure après la dose suivante)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Joel Moss, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

4 décembre 2017

Achèvement primaire (Réel)

9 mars 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

14 mars 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 octobre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 octobre 2017

Première publication (Réel)

9 octobre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 février 2026

Dernière vérification

3 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 180003
  • 18-H-0003

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Tous les IPD qui sous-tendent se traduisent par une publication.

Délai de partage IPD

Les données seront disponibles dès que possible ou au moment de la publication associée, selon la première éventualité, selon la politique de l'Institut.

Critères d'accès au partage IPD

Biodata Catalyst est pris en charge par le NHLBI et l'accès aux données est contrôlé par le Comité d'accès aux données NHLBI (DAC) en utilisant la base de données (DBGAP)

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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