Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Ontdekking van Sirolimus-gevoelige biomarkers in bloed

2 februari 2026 bijgewerkt door: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Achtergrond:

Lymfangioleiomyomatose (LAM) is een zeldzame, progressieve ziekte. Het treft meestal vrouwen in de bloei van hun leven. Het resulteert meestal in longvernietiging. Studies hebben aangetoond dat een medicijn genaamd sirolimus de longfunctie stabiliseert bij mensen met LAM. Maar onderzoekers weten niet welke medicijndosis en bloedserumniveaus nodig zijn om deze stabiliteit te bereiken. Onderzoekers willen meer weten over de juiste dosis sirolimus voor mensen met LAM.

Objectief:

Om te bepalen of bloed- en urinemarkers na 1 dosis en opnieuw na 3 maanden kunnen worden gebruikt om de juiste dosis sirolimus voor mensen met LAM te evalueren.

Geschiktheid:

Vrouwen van 18-90 jaar met LAM van wie de arts heeft besloten dat ze sirolimus moeten gaan gebruiken om het te behandelen.

Ontwerp:

Bij bezoek 1 nemen de deelnemers hun eerste dosis sirolimus via de mond in de kliniek. Ze zullen bloed en urine laten verzamelen.

Deelnemers nemen elke dag 1 tablet van het onderzoeksgeneesmiddel.

Bezoek 2 is 3 maanden na bezoek 1. Bij deelnemers wordt bloed en urine afgenomen.

Monsters van deelnemers worden op een veilige plaats bewaard. Er worden geen persoonsgegevens aan hen gekoppeld.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Van sirolimus (rapamycine), dat werkt als een gerichte remmer van het mechanistische eiwitdoel van rapamycine (mTOR), is aangetoond dat het effectief is bij patiënten met lymfangioleiomyomatose (LAM). Het stabiliseert de longfunctie, verhelpt chyleuze effusies en lymfangioleiomen en krimpt angiomyolipoma's. De huidige studie is bedoeld om de kortetermijnwerking van het medicijn beter te begrijpen door de effecten op potentiële biomarkers in bloed en urine te volgen. Bij patiënten met LAM worden monsters genomen voorafgaand aan de toediening van de eerste dosis van het geneesmiddel, 1 uur en vervolgens 23 uur na het geneesmiddel (dalspiegel). Na 3 en 9 maanden worden er monsters genomen op het dalpunt en 1 uur na de dosis. Moleculaire en cellulaire analyses zullen worden uitgevoerd om te zoeken naar potentiële biomarkers.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

33

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 90 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Studie Bevolking

Patiënten met LAM, van wie de behandelend arts heeft besloten dat ze een behandeling met sirolimus moeten starten, zullen voor deze onderzoeken worden doorverwezen naar het NIH Clinical Center.@@@

Beschrijving

  • INSLUITINGSCRITERIA
  • Vrouw van 18 tot 90 jaar
  • Diagnose van LAM
  • Start van de behandeling met sirolimus (2 mg per dag) op basis van standaardzorg voor longindicaties en het advies van de plaatselijke arts van de patiënt

UITSLUITINGSCRITERIA

  • Kan niet naar de NIH reizen
  • Kan geen geïnformeerde toestemming geven
  • Gevorderd stadium van een pulmonale of systemische ziekte waarbij het risico van de studie als significant wordt beoordeeld, zelfs als er geen duidelijke contra-indicatie voor de procedures is
  • Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: Deelnemers bij wie de diagnose Lymphangioleiomyomatose is gesteld en die Sirolimus krijgen
Deelnemers bij wie de diagnose Lymphangioleiomyomatose is gesteld, krijgen dagelijks 2 mg Sirolimus oraal toegediend, zoals voorgeschreven door de behandelend arts.
Geneesmiddel: Sirolimus 2 mg
Patiënten met LAM, van wie de behandelende artsen hebben besloten dat zij een behandeling met sirolimus moeten starten, zullen voor deze onderzoeken worden doorverwezen naar het NIH Clinical Center.
Andere namen:
  • Rapamune

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal Sirolimus-Gevoelige Plasma-Eiwitbiomarkers bij Deelnemers met Lymfangioleiomyomatose (LAM)
Tijdsspanne: Dag 0 (pre-behandeling, 1 uur na Sirolimus, 23 uur na Sirolimus), Maand 3 (23 uur na Sirolimus, 1 uur na volgende dosis), Maand 9 (23 uur na Sirolimus, 1 uur na volgende dosis)
Plasma van deelnemers met Lymphangioleiomyomatosis (LAM) werd geprofileerd met behulp van de aptameergebaseerde Somascan 11k-assay (Somalogic). Het primaire eindpunt is het aantal plasma-eiwitten dat een statistisch significante verandering vertoont ten opzichte van de baseline van elke deelnemer na toediening van sirolimus, gedefinieerd door vooraf bepaalde drempelwaarden voor multipliciteitscorrectie (bijv. FDR q<0,05 met absolute log2-vouwverandering ≥0,5), wat kandidaat-sirolimus-gevoelige biomarkers vertegenwoordigt.
Dag 0 (pre-behandeling, 1 uur na Sirolimus, 23 uur na Sirolimus), Maand 3 (23 uur na Sirolimus, 1 uur na volgende dosis), Maand 9 (23 uur na Sirolimus, 1 uur na volgende dosis)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Joel Moss, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

4 december 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

9 maart 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

14 maart 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 oktober 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 oktober 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 oktober 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 februari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 februari 2026

Laatst geverifieerd

3 februari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 180003
  • 18-H-0003

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Alle IPD die ten grondslag ligt, resulteert in een publicatie.

IPD-tijdsbestek voor delen

Gegevens worden zo snel mogelijk beschikbaar gesteld of op het moment van bijbehorende publicatie, afhankelijk van wat het eerst komt, volgens het instituutbeleid.

IPD-toegangscriteria voor delen

Biodata Catalyst wordt ondersteund door NHLBI en toegang tot gegevens wordt gecontroleerd door de NHLBI Data Access Committee (DAC) met behulp van de database (DBGAP)

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Sirolimus 2 mg

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren