血液中西罗莫司敏感生物标志物的发现
2026年2月2日 更新者：National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
背景：
淋巴管平滑肌瘤病 (LAM) 是一种罕见的进行性疾病。 它通常会影响正值青春年华的女性。 它通常会导致肺部破坏。 研究表明，一种名为西罗莫司的药物可以稳定 LAM 患者的肺功能。 但研究人员不知道达到这种稳定性需要多少药物剂量和血清水平。 研究人员希望了解更多有关 LAM 患者西罗莫司正确剂量的信息。
客观的：
确定 1 剂后和 3 个月后的血液和尿液标志物是否可用于评估 LAM 患者服用西罗莫司的正确剂量。
合格：
患有 LAM 的 18-90 岁女性，其医生决定她们应该开始服用西罗莫司进行治疗。
设计：
在访问 1 时，参与者将在诊所口服第一剂西罗莫司。 他们将收集血液和尿液。
参与者每天将服用 1 片研究药物。
第 2 次访问将在第 1 次访问后 3 个月进行。将收集参与者的血液和尿液。
参与者样本将存放在安全的地方。 不会将任何个人数据关联到他们。
研究概览
详细说明
西罗莫司（雷帕霉素）作为雷帕霉素 (mTOR) 蛋白机制靶标的靶向抑制剂，已被证明对淋巴管平滑肌瘤病 (LAM) 患者有效。
它稳定肺功能，解决乳糜积液和淋巴管瘤并缩小血管平滑肌脂肪瘤。
目前的研究是通过跟踪对血液和尿液中潜在生物标志物的影响来更好地了解药物的短期作用。
LAM 患者将在第一次给药前、给药后 1 小时和给药后 23 小时（谷水平）采集样本。
在 3 个月和 9 个月时，将在谷底和给药后 1 小时获取样本。
将进行分子和细胞分析以寻找潜在的生物标志物。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
33
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Maryland
-
Bethesda、Maryland、美国、20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 90年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
研究人群
LAM 患者的治疗医师已决定他们需要开始使用西罗莫司治疗，这些患者将被转介至 NIH 临床中心进行这些研究。@@@
描述
- 纳入标准
- 18至90岁的女性
- LAM 的诊断
- 根据标准肺部适应症和患者当地医生的建议开始西罗莫司治疗（每天 2 毫克）
排除标准
- 无法前往 NIH
- 无法提供知情同意
- 肺部或全身性疾病的晚期，即使没有明确的程序禁忌症，研究的风险也被判断为显着
- 怀孕或哺乳期的妇女
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：其他
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
其他：被诊断患有淋巴管平滑肌瘤病并接受西罗莫司治疗的患者
经主治医生处方，确诊为淋巴管平滑肌瘤病的参与者将每日口服西罗莫司 2 mg。
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LAM 患者的治疗医生决定他们需要开始使用西罗莫司治疗，这些患者将被转介至 NIH 临床中心进行这些研究。
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
淋巴管平滑肌瘤病（LAM）参与者中雷帕霉素敏感血浆蛋白生物标志物的数量
大体时间：第0天（治疗前，西罗莫司后1小时，西罗莫司后23小时），第3个月（西罗莫司后23小时，下一剂量后1小时），第9个月（西罗莫司后23小时，下一剂量后1小时）
|
采用基于适配体的SomaScan 11k检测技术（Somalogic公司）对淋巴管平滑肌瘤病（LAM）参与者的血浆进行了分析。
主要结局指标是血浆蛋白数量在服用西罗莫司后，与各参与者基线相比发生统计学显著变化的蛋白质数量，该变化依据预先设定的多重校正阈值（例如：错误发现率q<0.05且绝对log2倍数变化≥0.5）进行定义，这些蛋白质代表潜在的西罗莫司敏感性生物标志物。
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第0天（治疗前，西罗莫司后1小时，西罗莫司后23小时），第3个月（西罗莫司后23小时，下一剂量后1小时），第9个月（西罗莫司后23小时，下一剂量后1小时）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Joel Moss, M.D.、National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年12月4日
初级完成 (实际的)
2025年3月9日
研究完成 (实际的)
2025年3月14日
研究注册日期
首次提交
2017年10月6日
首先提交符合 QC 标准的
2017年10月6日
首次发布 (实际的)
2017年10月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年2月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年2月2日
最后验证
2026年2月3日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 180003
- 18-H-0003
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
所有基础的IPD都会导致出版物。
IPD 共享时间框架
根据研究所的政策，将尽快或在相关出版物时尽快提供数据。
IPD 共享访问标准
Biodata Catalyst由NHLBI支持，对数据的访问由使用数据库（DBGAP）的NHLBI数据访问委员会（DAC）控制
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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