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Descoberta de biomarcadores sensíveis ao Sirolimus no sangue

2 de fevereiro de 2026 atualizado por: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Fundo:

A linfangioleiomiomatose (LAM) é uma doença rara e progressiva. Geralmente afeta mulheres no auge de suas vidas. Geralmente resulta em destruição pulmonar. Estudos demonstraram que um medicamento chamado sirolimus estabiliza a função pulmonar em pessoas com LAM. Mas os pesquisadores não sabem qual a dose da droga e os níveis séricos do sangue necessários para atingir essa estabilidade. Os pesquisadores querem saber mais sobre a dose certa de sirolimus para pessoas com LAM.

Objetivo:

Determinar se marcadores de sangue e urina após 1 dose e novamente após 3 meses podem ser usados ​​para avaliar a dose correta de sirolimus para pessoas com LAM.

Elegibilidade:

Mulheres de 18 a 90 anos com LAM cujos médicos decidiram que deveriam começar a tomar sirolimus para tratá-la.

Projeto:

Na visita 1, os participantes tomarão a primeira dose de sirolimus por via oral na clínica. Eles terão sangue e urina coletados.

Os participantes tomarão 1 comprimido do medicamento do estudo por dia.

A visita 2 será 3 meses após a visita 1. Os participantes terão sangue e urina coletados.

As amostras dos participantes serão armazenadas em local seguro. Nenhum dado pessoal será conectado a eles.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Sirolimus (rapamicina), que atua como um inibidor direcionado do alvo mecanicista da proteína da rapamicina (mTOR), demonstrou ser eficaz em pacientes com linfangioleiomiomatose (LAM). Estabiliza a função pulmonar, resolve derrames quilosos e linfangioleiomas e reduz os angiomiolipomas. O estudo atual é entender melhor a ação de curto prazo da droga, seguindo os efeitos em potenciais biomarcadores no sangue e na urina. Os pacientes com LAM terão amostras coletadas antes da administração da primeira dose da droga, 1 hora e depois 23 horas após a droga (nível mínimo). Aos 3 e 9 meses, as amostras serão obtidas no cocho e 1 hora após a dose. Análises moleculares e celulares serão realizadas para procurar potenciais biomarcadores.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

33

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 90 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

População do estudo

Os pacientes com LAM, cujos médicos assistentes decidiram que precisam iniciar o tratamento com sirolimus, serão encaminhados ao NIH Clinical Center para esses estudos.@@@

Descrição

  • CRITÉRIO DE INCLUSÃO
  • Feminino de 18 a 90 anos
  • Diagnóstico de LAM
  • Início da terapia com sirolimus (2 mg por dia) com base nas indicações pulmonares padrão e no conselho do médico local do paciente

CRITÉRIO DE EXCLUSÃO

  • Incapaz de viajar para o NIH
  • Incapaz de fornecer consentimento informado
  • Estágio avançado de uma doença pulmonar ou sistêmica em que o risco do estudo é considerado significativo mesmo na ausência de uma contraindicação clara aos procedimentos
  • Mulheres grávidas ou lactantes

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Outro
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Outro: Participantes diagnosticados com Linfangioleiomiomatose a receber Sirolimus
Os participantes diagnosticados com Linfangioleiomiomatose serão administrados Sirolimus 2 mg por via oral diariamente, a ser prescrito pelo médico assistente.
Medicamento: Sirolimo 2 mg
Pacientes com LAM, cujos médicos assistentes decidiram que precisam iniciar o tratamento com sirolimus, serão encaminhados ao Centro Clínico do NIH para esses estudos.
Outros nomes:
  • Rapamune

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de Biomarcadores Proteicos Plasmáticos Sensíveis ao Sirolimus em Participantes com Linfangioleiomiomatose (LAM)
Prazo: Dia 0 (pré-tratamento, 1 hora pós-Sirolimus, 23 horas pós-Sirolimus), Mês 3 (23 horas pós-Sirolimus, 1 hora após a próxima dose), Mês 9 (23 horas pós-Sirolimus, 1 hora após a próxima dose)
O plasma de participantes com Linfangioleiomiomatose (LAM) foi perfilado utilizando o ensaio Somascan 11k baseado em aptâmeros (Somalogic). O resultado primário é o número de proteínas plasmáticas que exibem uma alteração estatisticamente significativa em relação ao valor basal de cada participante após a administração de sirolimus, definido por limiares pré-especificados ajustados para multiplicidade (por exemplo, FDR q<0,05 com alteração absoluta de log2 ≥0,5), representando biomarcadores candidatos sensíveis ao sirolimus.
Dia 0 (pré-tratamento, 1 hora pós-Sirolimus, 23 horas pós-Sirolimus), Mês 3 (23 horas pós-Sirolimus, 1 hora após a próxima dose), Mês 9 (23 horas pós-Sirolimus, 1 hora após a próxima dose)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Investigadores

  • Investigador principal: Joel Moss, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

4 de dezembro de 2017

Conclusão Primária (Real)

9 de março de 2025

Conclusão do estudo (Real)

14 de março de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de outubro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

6 de outubro de 2017

Primeira postagem (Real)

9 de outubro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

18 de fevereiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de fevereiro de 2026

Última verificação

3 de fevereiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 180003
  • 18-H-0003

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Todo o IPD que está subjacente a resultar em uma publicação.

Prazo de Compartilhamento de IPD

Os dados serão disponibilizados o mais rápido possível ou no momento da publicação associada, o que ocorrer primeiro, de acordo com a Política do Instituto.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

O catalisador Biodata é suportado pelo NHLBI e o acesso aos dados é controlado pelo Comitê de Acesso de Dados do NHLBI (DAC) que utiliza o banco de dados (DBGAP)

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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