Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Opdagelse af Sirolimus-følsomme biomarkører i blod

2. februar 2026 opdateret af: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Baggrund:

Lymphangioleiomyomatosis (LAM) er en sjælden, progressiv sygdom. Det rammer normalt kvinder i deres bedste alder. Det resulterer typisk i lungeødelæggelse. Undersøgelser har vist, at et lægemiddel kaldet sirolimus stabiliserer lungefunktionen hos mennesker med LAM. Men forskerne ved ikke, hvilken lægemiddeldosis og blodserumniveauer, der er nødvendige for at nå denne stabilitet. Forskere ønsker at lære mere om den rigtige dosis sirolimus til mennesker med LAM.

Objektiv:

For at bestemme, om blod- og urinmarkører efter 1 dosis og igen efter 3 måneder kan bruges til at vurdere den korrekte dosis af sirolimus for personer med LAM.

Berettigelse:

Kvinder i alderen 18-90 med LAM, hvis læger har besluttet, at de skal begynde at tage sirolimus for at behandle det.

Design:

Ved besøg 1 vil deltagerne tage deres første dosis sirolimus gennem munden på klinikken. De vil få opsamlet blod og urin.

Deltagerne vil tage 1 tablet af undersøgelseslægemidlet hver dag.

Besøg 2 vil være 3 måneder efter besøg 1. Deltagerne vil få opsamlet blod og urin.

Deltagerprøver vil blive opbevaret et sikkert sted. Ingen personlige data vil blive forbundet med dem.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Sirolimus (rapamycin), der virker som en målrettet hæmmer af det proteinmekanistiske mål for rapamycin (mTOR), har vist sig at være effektiv hos patienter med lymfangioleiomyomatose (LAM). Det stabiliserer lungefunktionen, løser chyløse effusioner og lymfangioleiomer og formindsker angiomyolipomer. Den nuværende undersøgelse skal bedre forstå lægemidlets kortsigtede virkning ved at følge virkningerne på potentielle biomarkører i blod og urin. Patienter med LAM vil få taget prøver før administration af den første dosis af lægemidlet, 1 time og derefter 23 timer efter lægemidlet (dalniveau). Ved 3 og 9 måneder vil der blive udtaget prøver ved lavpunkt og 1 time efter dosis. Der vil blive udført molekylære og cellulære analyser for at lede efter potentielle biomarkører.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

33

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 90 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Studiebefolkning

Patienter med LAM, hvis behandlende læger har besluttet, at de skal starte behandling med sirolimus, vil blive henvist til NIH Clinical Center for disse undersøgelser.@@@

Beskrivelse

  • INKLUSIONSKRITERIER
  • Kvinde 18 til 90 år
  • Diagnose af LAM
  • Påbegyndelse af sirolimusbehandling (2 mg dagligt) baseret på standard-of-care pulmonale indikationer og råd fra patientens lokale læge

EXKLUSIONSKRITERIER

  • Ude af stand til at rejse til NIH
  • Kan ikke give informeret samtykke
  • Avanceret stadium af en lunge- eller systemisk sygdom, hvor risikoen ved undersøgelsen vurderes at være betydelig, selv i fravær af en klar kontraindikation til procedurerne
  • Kvinder, der er gravide eller ammende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Deltagere diagnosticeret med Lymphangioleiomyomatose, der modtager Sirolimus
Deltagere diagnosticeret med Lymphangioleiomyomatose vil få ordineret Sirolimus 2 mg oralt dagligt, som skal ordineres af den behandlende læge.
Medicin: Sirolimus 2mg
Patienter med LAM, hvis behandlende læger har besluttet, at de skal starte behandling med sirolimus, vil blive henvist til NIH Clinical Center for disse undersøgelser.
Andre navne:
  • Rapamune

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal Sirolimus-følsomme plasmaprotein-biomarkører hos deltagere med Lymphangioleiomyomatosis (LAM)
Tidsramme: Dag 0 (før behandling, 1 time efter Sirolimus, 23 timer efter Sirolimus), Måned 3 (23 timer efter Sirolimus, 1 time efter næste dosis), Måned 9 (23 timer efter Sirolimus, 1 time efter næste dosis)
Plasma fra Lymphangioleiomyomatosis (LAM)-deltagere blev profileret ved hjælp af aptamerbaseret Somascan 11k-test (Somalogic). Det primære resultat er antallet af plasmaproteiner, der udviser en statistisk signifikant ændring fra hver deltagers udgangspunkt efter sirolimus-administration, defineret ved forudbestemte multiplikationsjusterede tærskler (f.eks. FDR q<0,05 med absolut log2 fold-ændring ≥0,5), hvilket repræsenterer kandidater til sirolimus-følsomme biomarkører.
Dag 0 (før behandling, 1 time efter Sirolimus, 23 timer efter Sirolimus), Måned 3 (23 timer efter Sirolimus, 1 time efter næste dosis), Måned 9 (23 timer efter Sirolimus, 1 time efter næste dosis)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Joel Moss, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. december 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

9. marts 2025

Studieafslutning (Faktiske)

14. marts 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. oktober 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. oktober 2017

Først opslået (Faktiske)

9. oktober 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. februar 2026

Sidst verificeret

3. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 180003
  • 18-H-0003

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Al IPD, der ligger til grund for en publikation.

IPD-delingstidsramme

Data vil blive gjort tilgængelige så hurtigt som muligt eller på tidspunktet for den tilknyttede offentliggørelse, alt efter hvad der kommer først, ifølge institutpolitikken.

IPD-delingsadgangskriterier

Biodata Catalyst understøttes af NHLBI, og adgang til data styres af NHLBI Data Access Committee (DAC) ved hjælp af databasen (DBGAP)

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sirolimus 2mg

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Argentina

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner