Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Odkrycie biomarkerów wrażliwych na sirolimus we krwi

2 lutego 2026 zaktualizowane przez: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Tło:

Limfangioleiomiomatoza (LAM) jest rzadką, postępującą chorobą. Zwykle dotyka kobiety w kwiecie wieku. Zazwyczaj prowadzi to do zniszczenia płuc. Badania wykazały, że lek o nazwie sirolimus stabilizuje czynność płuc u osób z LAM. Ale naukowcy nie wiedzą, jaka dawka leku i jakie poziomy w surowicy krwi są potrzebne do osiągnięcia tej stabilności. Naukowcy chcą dowiedzieć się więcej o właściwej dawce syrolimusa dla osób z LAM.

Cel:

Aby określić, czy markery krwi i moczu po 1 dawce i ponownie po 3 miesiącach mogą być użyte do oceny prawidłowej dawki syrolimusa dla osób z LAM.

Uprawnienia:

Kobiety w wieku 18-90 lat z LAM, których lekarze zdecydowali, że powinny rozpocząć przyjmowanie syrolimusa w celu leczenia.

Projekt:

Podczas pierwszej wizyty uczestnicy przyjmą pierwszą dawkę syrolimusa doustnie w klinice. Pobiorą krew i mocz.

Uczestnicy będą codziennie przyjmować 1 tabletkę badanego leku.

Wizyta 2 odbędzie się 3 miesiące po wizycie 1. Uczestnicy będą mieli pobraną krew i mocz.

Próbki uczestników będą przechowywane w bezpiecznym miejscu. Żadne dane osobowe nie będą z nimi powiązane.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Wykazano, że sirolimus (rapamycyna), który działa jako ukierunkowany inhibitor mechanistycznego celu białkowego rapamycyny (mTOR), jest skuteczny u pacjentów z limfangioleiomiomatozą (LAM). Stabilizuje czynność płuc, usuwa wysięki chylowe i naczyniaki limfatyczne oraz zmniejsza naczyniakomięśniakotłuszczaki. Obecne badanie ma na celu lepsze zrozumienie krótkoterminowego działania leku poprzez śledzenie wpływu na potencjalne biomarkery we krwi i moczu. Pacjentom z LAM zostaną pobrane próbki przed podaniem pierwszej dawki leku, po 1 godzinie, a następnie po 23 godzinach od podania leku (poziom minimalny). W wieku 3 i 9 miesięcy próbki zostaną pobrane przy najmniejszym stężeniu i 1 godzinę po podaniu dawki. Przeprowadzone zostaną analizy molekularne i komórkowe w poszukiwaniu potencjalnych biomarkerów.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

33

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 90 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Badana populacja

Pacjenci z LAM, u których lekarze prowadzący zdecydowali o konieczności rozpoczęcia leczenia syrolimusem, zostaną skierowani do Centrum Klinicznego NIH w celu przeprowadzenia tych badań.@@@

Opis

  • KRYTERIA PRZYJĘCIA
  • Kobieta w wieku od 18 do 90 lat
  • Diagnoza LAM
  • Rozpoczęcie leczenia syrolimusem (2 mg na dobę) na podstawie standardowych wskazań pulmonologicznych i porady miejscowego lekarza pacjenta

KRYTERIA WYŁĄCZENIA

  • Nie można podróżować do NIH
  • Nie można wyrazić świadomej zgody
  • Zaawansowany stopień choroby płucnej lub ogólnoustrojowej, w którym ryzyko badania ocenia się jako istotne nawet przy braku wyraźnych przeciwwskazań do zabiegów
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Uczestnicy z rozpoznaniem limfangioleiomiomatozy otrzymujący syrolimus
Uczestnikom z rozpoznaniem naczyniakomięśniakowatości limfatycznej będzie podawany sirolimus 2 mg doustnie raz dziennie, zgodnie z zaleceniem lekarza prowadzącego.
Lek: Syrolimus 2 mg
Pacjenci z LAM, których lekarze prowadzący zdecydowali o konieczności rozpoczęcia leczenia syrolimusem, zostaną skierowani do Centrum Klinicznego NIH w celu przeprowadzenia tych badań.
Inne nazwy:
  • Rapamune

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba biomarkerów białek osocza wrażliwych na sirolimus u uczestników z limfangioleiomiomatozą (LAM)
Ramy czasowe: Dzień 0 (przed leczeniem, 1 godzina po podaniu syrolimusu, 23 godziny po podaniu syrolimusu), Miesiąc 3 (23 godziny po podaniu syrolimusu, 1 godzina po podaniu następnej dawki), Miesiąc 9 (23 godziny po podaniu syrolimusu, 1 godzina po podaniu następnej dawki)
Osocze od uczestniczek z limfangioleiomiomatozą (LAM) zostało zbadane przy użyciu testu Somascan 11k opartego na aptamerach (Somalogic). Głównym wynikiem jest liczba białek osocza, które wykazują statystycznie istotną zmianę w stosunku do wartości wyjściowej każdej uczestniczki po podaniu syrolimusu, zdefiniowaną przez wcześniej określone skorygowane progi wielokrotności (np. FDR q<0,05 z bezwzględną zmianą krotności log2 ≥0,5), reprezentujące kandydatów na biomarkery wrażliwe na syrolimus.
Dzień 0 (przed leczeniem, 1 godzina po podaniu syrolimusu, 23 godziny po podaniu syrolimusu), Miesiąc 3 (23 godziny po podaniu syrolimusu, 1 godzina po podaniu następnej dawki), Miesiąc 9 (23 godziny po podaniu syrolimusu, 1 godzina po podaniu następnej dawki)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Śledczy

  • Główny śledczy: Joel Moss, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 grudnia 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

9 marca 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

14 marca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 października 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 października 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 października 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

3 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 180003
  • 18-H-0003

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wszystkie IPD, które leżą u podstaw, powoduje publikację.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Dane zostaną udostępnione tak szybko, jak to możliwe lub w momencie powiązanej publikacji, w zależności od tego, w zależności od tego, w zależności od tego, co nastąpi na pierwszym miejscu, zgodnie z polityką instytutu.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Katalizator biodata jest obsługiwany przez NHLBI, a dostęp do danych jest kontrolowany przez NHLBI Data Access Committee (DAC) z wykorzystaniem bazy danych (DBGAP)

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Syrolimus 2 mg

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Venezuela

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj