Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Sirolimuusille herkkien biomarkkereiden löytö verestä

maanantai 2. helmikuuta 2026 päivittänyt: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Tausta:

Lymphangioleiomyomatosis (LAM) on harvinainen, etenevä sairaus. Se vaikuttaa yleensä naisiin heidän elämänsä parhaassa iässä. Se johtaa tyypillisesti keuhkojen tuhoutumiseen. Tutkimukset ovat osoittaneet, että sirolimuusi-niminen lääke stabiloi keuhkojen toimintaa ihmisillä, joilla on LAM. Mutta tutkijat eivät tiedä, mitä lääkeannosta ja veren seerumitasoja tarvitaan tämän vakauden saavuttamiseksi. Tutkijat haluavat oppia lisää oikeasta sirolimuusiannoksesta LAM-potilaille.

Tavoite:

Sen määrittämiseksi, voidaanko veren ja virtsan merkkiaineita käyttää yhden annoksen jälkeen ja uudelleen 3 kuukauden kuluttua oikean sirolimuusiannoksen arvioimiseen LAM-potilaille.

Kelpoisuus:

LAM:ia sairastavat 18–90-vuotiaat naiset, joiden lääkärit ovat päättäneet aloittaa sirolimuusihoidon sen hoitamiseksi.

Design:

Vierailulla 1 osallistujat ottavat ensimmäisen sirolimuusiannoksensa suun kautta klinikalla. Heiltä kerätään verta ja virtsaa.

Osallistujat ottavat 1 tabletin tutkimuslääkettä joka päivä.

Vierailu 2 on 3 kuukautta käynnin 1 jälkeen. Osallistujilta kerätään verta ja virtsaa.

Osallistujanäytteet säilytetään turvallisessa paikassa. Niihin ei yhdistetä henkilötietoja.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Sirolimuusin (rapamysiini), joka toimii kohdistettuna rapamysiinin proteiinimekanistisen kohteen (mTOR) estäjänä, on osoitettu olevan tehokas potilailla, joilla on lymfangioleiomyomatoosi (LAM). Se stabiloi keuhkojen toimintaa, ratkaisee kyloosia effuusioita ja lymfangioleioomia ja kutistaa angiomyolipoomia. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on ymmärtää paremmin lääkkeen lyhytaikaista vaikutusta seuraamalla vaikutuksia mahdollisiin biomarkkereihin veressä ja virtsassa. LAM-potilailta otetaan näytteet ennen ensimmäisen lääkeannoksen antamista, 1 tunti ja sitten 23 tuntia lääkkeen ottamisen jälkeen (minimitaso). 3 ja 9 kuukauden iässä näytteet otetaan aallonpohjasta ja 1 tunti annoksen jälkeen. Molekyyli- ja soluanalyysit suoritetaan mahdollisten biomarkkereiden etsimiseksi.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

33

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 90 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Tutkimusväestö

LAM-potilaat, joiden hoitavat lääkärit ovat päättäneet, että heidän on aloitettava sirolimuusihoito, ohjataan NIH:n kliiniseen keskukseen näitä tutkimuksia varten.@@@

Kuvaus

  • SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT
  • Nainen 18-90 vuotta
  • LAM:n diagnoosi
  • Sirolimuusihoidon aloittaminen (2 mg päivässä) tavanomaisten keuhkohoitoaiheiden ja potilaan paikallisen lääkärin ohjeiden perusteella

POISTAMISKRITEERIT

  • Ei voi matkustaa NIH: lle
  • Tietoon perustuvaa suostumusta ei voida antaa
  • Keuhkosairauden tai systeemisen sairauden pitkälle edennyt vaihe, jossa tutkimuksen riskin katsotaan olevan merkittävä, vaikka toimenpiteille ei olisi selkeää vasta-aihetta
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: Osallistujat, joilla on diagnosoitu Lymfangioleiomyomatoosi ja jotka saavat Sirolimusta
Potilaat, joilla on diagnosoitu lymfangioleiomyomatoosi, saavat 2 mg sirolimusta suun kautta päivittäin, jonka hoitava lääkäri määrää.
Lääke: Sirolimuusi 2 mg
LAM-potilaat, joiden hoitavat lääkärit ovat päättäneet, että heidän on aloitettava sirolimuusihoito, ohjataan NIH:n kliiniseen keskukseen näitä tutkimuksia varten.
Muut nimet:
  • Rapamune

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Sirolimuksen herkkien plasma-proteiinibiomarkkerien määrä Lymphangioleiomyomatoosi (LAM) -osallistujilla
Aikaikkuna: Päivä 0 (ennen hoitoa, 1 tunti Sirolimuksen jälkeen, 23 tuntia Sirolimuksen jälkeen), Kuukausi 3 (23 tuntia Sirolimuksen jälkeen, 1 tunti seuraavan annoksen jälkeen), Kuukausi 9 (23 tuntia Sirolimuksen jälkeen, 1 tunti seuraavan annoksen jälkeen)
Lymfangioleiomyomatoosin (LAM) osallistujien plasmaa analysoitiin käyttämällä aptameripohjaista Somascan 11k -testiä (Somalogic). Ensisijainen lopputulos on niiden plasmaproteiinien määrä, jotka osoittavat tilastollisesti merkitsevän muutoksen kunkin osallistujan lähtötasosta sirolimuksen annostelun jälkeen. Muutokset määritellään ennalta määrätyillä moninkertaisuuskorjatulla kynnysarvoilla (esim. FDR q<0,05 absoluuttisella log2-kertaluvun muutoksella ≥0,5), jotka edustavat ehdokkaita sirolimuksen herkkiä biomarkkereita.
Päivä 0 (ennen hoitoa, 1 tunti Sirolimuksen jälkeen, 23 tuntia Sirolimuksen jälkeen), Kuukausi 3 (23 tuntia Sirolimuksen jälkeen, 1 tunti seuraavan annoksen jälkeen), Kuukausi 9 (23 tuntia Sirolimuksen jälkeen, 1 tunti seuraavan annoksen jälkeen)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Tutkijat

  • Päätutkija: Joel Moss, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 4. joulukuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 9. maaliskuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 14. maaliskuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 6. lokakuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 6. lokakuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 9. lokakuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 18. helmikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 2. helmikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 3. helmikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 180003
  • 18-H-0003

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Kaikki IPD, joka perustuu, johtaa julkaisuun.

IPD-jaon aikakehys

Tiedot asetetaan saataville mahdollisimman pian tai siihen liittyvän julkaisun aikaan, sen mukaan, kumpi tulee ensin, instituutin politiikan mukaan.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

NHLBI tukee biodata -katalyyttiä, ja tietokantaa käyttämällä NHLBI -tietokomitea (DBGAP) hallitsee tietojen saatavuutta tietoihin (DBGAP).

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sirolimuusi 2 mg

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa