血中のシロリムス感受性バイオマーカーの発見
2026年2月2日 更新者：National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
バックグラウンド：
リンパ管平滑筋腫症 (LAM) は、まれな進行性疾患です。 それは通常、人生の最盛期の女性に影響を与えます。 それは通常、肺の破壊をもたらします。 研究では、シロリムスと呼ばれる薬がLAM患者の肺機能を安定させることが示されています. しかし、研究者は、この安定性に到達するために必要な薬物の投与量と血清レベルを知りません. 研究者は、LAM 患者に対するシロリムスの適切な用量についてさらに知りたいと考えています。
目的：
LAM患者に対するシロリムスの正しい用量を評価するために、1回の投与後と3か月後の血液および尿マーカーを使用できるかどうかを判断すること。
資格:
18～90 歳の LAM の女性で、医師が LAM の治療のためにシロリムスの服用を開始する必要があると判断した場合。
デザイン：
訪問1で、参加者はクリニックで口からシロリムスの最初の用量を服用します。 彼らは血液と尿を採取します。
参加者は毎日1錠の治験薬を服用します。
訪問 2 は、訪問 1 の 3 か月後です。参加者は血液と尿を採取します。
参加者のサンプルは安全な場所に保管されます。 それらに個人データが関連付けられることはありません。
調査の概要
詳細な説明
ラパマイシン (mTOR) のタンパク質機械的標的の標的阻害剤として作用するシロリムス (ラパマイシン) は、リンパ管平滑筋腫症 (LAM) 患者に有効であることが示されています。
肺機能を安定させ、乳び性胸水とリンパ管腫を解消し、血管筋脂肪腫を縮小します。
現在の研究は、血液と尿中の潜在的なバイオマーカーへの影響を追跡することにより、薬物の短期的な作用をよりよく理解することです.
LAMの患者は、薬物の最初の投与の投与前、薬物の1時間後、および23時間後にサンプルを採取します（トラフレベル）。
3 か月目と 9 か月目に、トラフと投与 1 時間後にサンプルを採取します。
潜在的なバイオマーカーを探すために、分子および細胞分析が行われます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
33
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Maryland
-
Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～90年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
調査対象母集団
担当医師がシロリムスによる治療を開始する必要があると判断した LAM 患者は、これらの研究のために NIH 臨床センターに紹介されます。@@@
説明
- 包含基準
- 18～90歳の女性
- LAMの診断
- 標準治療の肺疾患の適応および患者の地域の医師の助言に基づくシロリムス療法の開始（1日2mg）
除外基準
- NIHに行くことができない
- インフォームドコンセントを提供できない
- -手順に対する明確な禁忌がない場合でも、研究のリスクが重大であると判断される肺または全身性疾患の進行期
- 妊娠中または授乳中の女性
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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他の：シロリムスを投与中のリンパ脈管筋腫症と診断された参加者
リンパ脈管筋腫症と診断された参加者は、担当医師によって処方されるシロリムス2mgを経口投与で毎日服用します。
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治療医師がシロリムスによる治療を開始する必要があると判断した LAM 患者は、これらの研究のために NIH 臨床センターに紹介されます。
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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リンパ脈管筋腫症（LAM）参加者におけるシロリムス感受性血漿タンパク質バイオマーカーの数
時間枠：Day 0（治療前、シロリムス投与1時間後、シロリムス投与23時間後）、Month 3（シロリムス投与23時間後、次回投与1時間後）、Month 9（シロリムス投与23時間後、次回投与1時間後）
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リンパ脈管筋腫症（LAM）参加者の血漿は、アプタマーをベースとしたSomascan 11kアッセイ（Somalogic）を用いてプロファイリングされました。
主要評価項目は、シロリムス投与後、各参加者のベースラインから統計学的に有意な変化を示す血漿タンパク質の数であり、事前に指定された多重性調整された閾値（例：FDR q<0.05で絶対対数2倍変化≥0.5）によって定義され、候補となるシロリムス感受性バイオマーカーを表します。
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Day 0（治療前、シロリムス投与1時間後、シロリムス投与23時間後）、Month 3（シロリムス投与23時間後、次回投与1時間後）、Month 9（シロリムス投与23時間後、次回投与1時間後）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Joel Moss, M.D.、National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年12月4日
一次修了 (実際)
2025年3月9日
研究の完了 (実際)
2025年3月14日
試験登録日
最初に提出
2017年10月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年10月6日
最初の投稿 (実際)
2017年10月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年2月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月2日
最終確認日
2026年2月3日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 180003
- 18-H-0003
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
根底にあるすべてのIPDは、出版物につながります。
IPD 共有時間枠
Instituteの方針によると、データはできるだけ早くまたは関連する出版時に利用可能になります。
IPD 共有アクセス基準
Biodata CatalystはNHLBIによってサポートされており、データへのアクセスはデータベース（DBGAP）を利用してNHLBIデータアクセス委員会（DAC）によって制御されます
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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