Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti a bezpečnosti rekombinantní lidské arginázy 1 u pacientů s relapsující nebo refrakterní akutní myeloidní leukémií

27. července 2017 aktualizováno: Bio-Cancer Treatment International Limited

Fáze II otevřená studie účinnosti a bezpečnosti rekombinantní lidské arginázy 1 (PEG-BCT-100) u pacientů s relapsující nebo refrakterní akutní myeloidní leukémií

Vyhodnotit účinnost PEG-BCT-100 u pacientů s relabující nebo refrakterní akutní myeloidní leukémií (AML) z hlediska míry remise.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o fázi 2, nerandomizovanou, otevřenou studii, jejímž cílem je vyhodnotit účinnost samotného PEG-BCT-100 u dospělých pacientů s relabující/refrakterní AML. Vhodní pacienti budou dostávat intravenózní (IV) infuzi PEG-BCT-100 týdně až do progrese onemocnění, nepřijatelné toxicity(í) související s lékem, alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk nebo odvolání souhlasu subjektu.

Farmakokinetická (PK) PEG-BCT-100 a farmakodynamická (PD) aktivita PEG-BCT-100 na depleci argininu budou hodnoceny v průběhu studie. Plazmatická hladina argininu, intracelulární hladina blastového argininu (IBAL) v periferní krvi (PB) a kostní dřeni (BM) budou měřeny ve specifických časových bodech. PEG-BCT-100 bude podáván jednou týdně v dávce 1600 jednotek/kg (2,7 mg/kg) na dávku po dobu tří týdnů (1. cyklus). Pokud se po léčbě IBAL-BM vyšetřený během 5 dnů před každým cyklem nepodaří klesnout alespoň o 70 % od výchozí hodnoty a odpověď onemocnění nedosáhne kompletní remise (CR) nebo kompletní remise s neúplným obnovením krevního obrazu (CRi), PEG -BCT-100 může být zvýšena na 2500 U/kg (maximální tolerovaná dávka, jak bylo uvedeno dříve) podle uvážení výzkumníka. Reakce na onemocnění bude posouzena do 5 dnů před každým cyklem podle kritérií reakce Mezinárodní pracovní skupiny (IWG) AML.

Bezpečnost a toxicita budou hodnoceny prostřednictvím fyzikálních vyšetření, vitálních funkcí, krevních testů a analýzy moči v průběhu studie. Nežádoucí příhoda (AE) a závažné nežádoucí příhody (SAE) budou hlášeny podle Common Toxicity Criteria for Adverse Events verze 4.03 (CTCAE v4.03) Národního institutu pro rakovinu do 28 dnů po poslední dávce PEG-BCT-100.

Imunogenicita reakce včetně hladiny protilátek proti léčivu (ADA) a hladiny neutralizačních protilátek bude hodnocena týdně pro první 2 cykly PEG-BCT-100, před dávkou každého následujícího cyklu a konec studie (EoS). Ve studii budou také zkoumány prediktivní biomarkery specifické odezvy v cirkulujících a BM blastech a nově vznikající genetické markery.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

25

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • The University of Hong Kong, Queen Mary Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dospělí pacienti ve věku ≥18 let v době informovaného souhlasu
  2. Zdokumentovaná relabující nebo refrakterní AML po alespoň dvou standardních chemoterapeutických režimech nebo u kterých ošetřující lékaři považovali za nevhodné pro další chemoterapeutickou léčbu
  3. Stav výkonnosti východní kooperativní onkologické skupiny (ECOG) rovný nebo menší než 2
  4. Pacienti, od kterých je získán platný souhlas

Kritéria vyloučení:

  1. Pacienti, kteří během 2 týdnů před zahájením léčby PEG-BCT-100 dostali jakoukoli indukční chemoterapii, zkoumanou léčbu a látku snižující hladinu argininu (nezahrnuje hydroxymočovinu nebo thioguanin)
  2. Jakékoli toxické účinky (kromě vypadávání vlasů) předchozí terapie nebyly vyřešeny na stupeň 1 nebo nižší podle obecných terminologických kritérií pro nežádoucí účinky National Cancer Institute
  3. Celkový bilirubin > 1,5 x horní hranice normálu (ULN) nesouvisející s hemolýzou nebo Gilbertovou chorobou a poměr koncentrací aspartátaminotransferázy a alanintransaminázy (AST/ALT) > 5 x ULN
  4. Kreatinin > 2 x ULN nebo odhadovaná rychlost glomerulární filtrace pomocí vzorce pro úpravu stravy u onemocnění ledvin < 60 ml/min/1,73 m2
  5. Druhá aktivní malignita za poslední rok s výjimkou bazocelulárního nebo spinocelulárního karcinomu kůže nebo karcinomu in situ děložního čípku nebo prsu
  6. Nekontrolované doprovodné onemocnění včetně, ale bez omezení na symptomatické městnavé srdeční selhání, nestabilní angina pectoris nebo srdeční arytmie
  7. Séropozitivita HIV-1 v anamnéze
  8. Aktivní infekce adekvátně nereagující na vhodnou léčbu
  9. Pacientka je těhotná nebo kojící
  10. Žena ve fertilním věku, která není ochotna používat antikoncepční metody, které jsou podle názoru zkoušejícího účinné a přiměřené během studijní léčby a po dobu 6 měsíců po poslední dávce hodnocené léčby
  11. Muž s partnerkou ve fertilním věku, která není ochotna používat antikoncepční metody, které jsou podle názoru zkoušejícího účinné a přiměřené během studijní léčby a po dobu 6 měsíců po poslední dávce studijní léčby
  12. Jakýkoli stav, který je nestabilní nebo může ohrozit bezpečnost pacientů a jejich dodržování studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: PEG-BCT-100
PEG-BCT-100 (PEGylovaná rekombinantní lidská argináza)
Biologický: PEG-BCT-100
PEGylovaná rekombinantní lidská argináza

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Míra kompletní remise (CR).
Časové okno: 3 roky
3 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přežití bez progrese (PFS)
Časové okno: 3 roky
3 roky
Celkové přežití (OS)
Časové okno: 3 roky
3 roky
Celková míra odezvy (ORR)
Časové okno: 3 roky
podíl pacientů, kteří dosáhli CR nebo CRi nebo částečné remise (PR)
3 roky
Doba trvání remise
Časové okno: 3 roky
3 roky
Čas do progrese (TTP)
Časové okno: 3 roky
3 roky
AE a SAE
Časové okno: 3 roky
Výskyt AE a SAE podle stupně závažnosti podle CTCAE v4.03
3 roky
PK – plocha pod křivkou závislosti plazmatické koncentrace na čase (AUC)
Časové okno: 2 roky
2 roky
PK – Maximální plazmatická koncentrace PEG-BCT-100 po podání (Cmax)
Časové okno: 2 roky
2 roky
PK – nejnižší koncentrace, které PEG-BCT-100 dosáhne před podáním další dávky (Cmin)
Časové okno: 2 roky
2 roky
PK - povolení
Časové okno: 2 roky
2 roky
PK - distribuční objem
Časové okno: 2 roky
2 roky
PK - poločas eliminace
Časové okno: 2 roky
2 roky
PD
Časové okno: 2 roky
vyčerpání argininu
2 roky
Vztah PK/PD
Časové okno: 2 roky
odpověď na dávku
2 roky
Protilátka proti drogám (ADA)
Časové okno: 2 roky
množství ADA ve vzorku pacienta (ng/ml)
2 roky
neutralizující protiléková protilátka (nADA)
Časové okno: 2 roky
množství nADA ve vzorku pacienta (ng/ml)
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Bio-Cancer Treatment International Limited

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Anskar Leung, The University of Hong Kong

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2016

Primární dokončení (Očekávaný)

1. září 2019

Dokončení studie (Očekávaný)

1. března 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. září 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. září 2016

První zveřejněno (Odhad)

14. září 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. července 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. července 2017

Naposledy ověřeno

1. července 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BCT-100-007

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Akutní myeloidní leukémie

Klinické studie na PEG-BCT-100

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Singapore

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit