Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

3. fázisú intranazális karbetocin (LV-101) vizsgálata Prader-Willi szindrómás betegeknél (CARE-PWS)

2022. július 18. frissítette: Levo Therapeutics, Inc.

3. fázis, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, 8 hetes klinikai vizsgálat az intranazális karbetocin (LV-101) hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérésére Prader-Willi szindrómában (PWS) hosszú távú követéssel (CARE-PWS)

Ez a 3. fázisú vizsgálat célja az intranazális karbetocin (LV-101) hatékonyságának tesztelése Prader-Willi szindrómában (PWS) szenvedő résztvevőknél. A karbetocin egy oxitocin analóg (ember által előállított vegyi anyag, amely olyan, mint az oxitocin). Ez a tanulmány az LV-101 biztonságosságát és tolerálhatóságát is értékelni fogja.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy 3. fázisú randomizált, kettős vak vizsgálat, 8 hetes, placebo-kontrollos időszakkal, amelynek célja az LV-101 hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának tesztelése PWS-ben szenvedő résztvevőknél.

A hatékonyságot mind a gondozók, mind a klinikusok által jelentett hiperfágia (extrém éhség), rögeszmés és kényszeres viselkedések, valamint szorongás mérésére használják. A biztonságot és az elviselhetőséget nemkívánatos eseményekkel, laboratóriumi vizsgálatokkal és fizikális vizsgálatokkal mérik.

A 8 hetes placebo-kontrollos periódus után lesz egy hosszú távú, 56 hetes követési időszak, és egy opcionális meghosszabbítási időszak a 64. vizsgálati hét után, amely során minden résztvevő aktív LV-101 kezelésben részesül. A 8. héten azokat a résztvevőket, akiket a placebo-kontrollos időszakban randomizáltak placebóra, a két LV-101 dózis egyikére randomizálják, naponta háromszor étkezés előtt.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

130

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Ausztrália, 4101
        • Queensland Children's Hospital
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85006
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles (USC)
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Children's National
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32608
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • University of Harvard Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Egyesült Államok, 55102
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Egyesült Államok, 74135
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37212
        • Vanderbilt University School of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84108
        • University of Utah
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2E1
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Toronto Hospital for Sick Kids
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Ste Justine

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

3 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Genetikailag megerősített Prader-Willi szindróma
  • Önkéntes, írásos, tájékozott hozzájárulás megadása (a résztvevő szülője/törvényes gyámja); önkéntes, írásbeli hozzájárulást adni (a résztvevők adott esetben)
  • PWS Nutritional Phase 3 (hiperfágiás, ritkán érzi magát jóllakottnak)

Kizárási kritériumok:

  • Csoportos otthonban élni
  • Genetikailag diagnosztizált Schaaf-Yang szindróma vagy más genetikai, hormonális vagy kromoszómális kognitív károsodás
  • Új élelmiszerrel kapcsolatos beavatkozások, beleértve a környezetvédelmi vagy táplálkozási korlátozásokat, a szűrést követő 1 hónapon belül
  • Bármely engedélyezett krónikus egyidejű gyógyszer vagy kiegészítő adagja, amely a vizsgálat előtt ≥ 3 hónapig nem volt stabil, vagy várhatóan nem marad stabil a vizsgálatban való részvétel alatt; a növekedési hormon dózisának ≤10%-os módosítása nem kizáró ok
  • Szív- és érrendszeri rendellenességek, epilepszia, gyakori migrén vagy súlyos asztma
  • Több mint 3 orrmelléküreg-gyulladás epizódja a szűrővizsgálatot megelőző 12 hónapban vagy olyan orrbetegségek jelenléte, amelyek befolyásolhatják az intranazális gyógyszer lerakódását
  • Nem hajlandó tartózkodni az orr-sóoldattól, más orröblítéstől vagy más intranazális gyógyszertől az alapvizit előtt 2 hétig és a vizsgálat 8 hetes, placebo-kontrollos időszaka alatt
  • Testsúlycsökkentő gyógyszer, oxitocin, karbetocin vagy vazopresszin alkalmazása a szűrést megelőző 6 hónapban
  • Részvétel egy intervenciós kutatási vizsgálatban, amely más vizsgálati gyógyszert vagy eszközt tartalmaz a szűrést megelőző 6 hónapban vagy a vizsgálat alatt
  • A vizsgáló megítélése alapján bármilyen okból alkalmatlan a vizsgálatra, ideértve, de nem kizárólagosan az instabil egészségügyi állapotot, a protokollnak való megfelelési képtelenséget vagy a vizsgálat alanyát vagy a vizsgálat integritását érintő egyéb kockázatot.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
megfelelő placebót az első 8 hétben; prospektív módon, 1:1 arányban randomizálva a karbetocin két adagja valamelyikére az 56 hetes követési és opcionális meghosszabbítási időszakok során
Drog: placebo
naponta háromszor étkezés közben
Kísérleti: 3,2 mg LV-101
3,2 mg LV-101 az első 8 hétben; ugyanazon az adagon maradnak az 56 hetes követési és opcionális meghosszabbítási időszakok alatt
Drog: 3,2 mg intranazális karbetocin
naponta háromszor étkezés közben
Más nevek:
  • LV-101
Kísérleti: 9,6 mg LV-101
9,6 mg LV-101 az első 8 hétben; ugyanazon az adagon maradnak az 56 hetes követési és opcionális meghosszabbítási időszakok alatt
Drog: 9,6 mg intranazális karbetocin
naponta háromszor étkezés közben
Más nevek:
  • LV-101

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Hiperfágia viselkedés
Időkeret: Alaphelyzet a 8. hétig

A hyperphagia (extrém éhség) változása a klinikai vizsgálatokhoz készült hiperfágia kérdőív (HQ-CT) összpontszámmal mérve a placebóval szemben.

Pontszámtartomány: 0-36; a magasabb pontszámok rosszabb eredményt jelentenek. A pontszám csökkenése javulást jelez.
Alaphelyzet a 8. hétig
Obszesszív és kényszeres viselkedések
Időkeret: alapérték a 8. hétig

A rögeszmés és kényszeres viselkedések változása a Children's Yale-Brown Obsessive-Compulsive Skála (CY-BOCS) összpontszáma alapján a placebóval szemben.

Pontszámtartomány: 0-40; a magasabb pontszámok rosszabb eredményt jelentenek. A pontszám csökkenése javulást jelez.
alapérték a 8. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Szorongás
Időkeret: Alaphelyzet a 8. hétig

A résztvevők szorongásának változása a PWS Anxiety and Distress Questionnaire (PADQ) összpontszámmal mérve a placebóval szemben.

Pontszámtartomány: 0-56; a magasabb pontszámok rosszabb eredményt jelentenek. A pontszám csökkenése javulást jelez.
Alaphelyzet a 8. hétig
Globális benyomás
Időkeret: 8. hét
A változás klinikai globális benyomása (CGI-C) pontszám a placebóval szemben. Pontszám: 1-7; a magasabb pontszámok rosszabb eredményt jelentenek. A pontszám csökkenése javulást jelez.
8. hét
Hiperfágia viselkedés (alcsoport)
Időkeret: Alaphelyzet a 8. hétig

A hyperphagia változása a HQ-CT kérdések meghatározott részhalmazainak változásával mérve a placebóval szemben.

Pontszámtartomány: 0-24; a magasabb pontszámok rosszabb eredményt jelentenek. A pontszám csökkenése javulást jelez.
Alaphelyzet a 8. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Levo Therapeutics, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. november 20.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. május 13.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. július 9.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. augusztus 24.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. augusztus 24.

Első közzététel (Tényleges)

2018. augusztus 28.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. július 26.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. július 18.

Utolsó ellenőrzés

2021. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • LV-101-3-01

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Prader-Willi szindróma

Klinikai vizsgálatok a placebo

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Israel

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel