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Estudio de fase 3 de carbetocina intranasal (LV-101) en pacientes con síndrome de Prader-Willi (CARE-PWS)

18 de julio de 2022 actualizado por: Levo Therapeutics, Inc.

Estudio clínico de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de 8 semanas para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de la carbetocina intranasal (LV-101) en el síndrome de Prader-Willi (PWS) con seguimiento a largo plazo (CARE-PWS)

Este estudio de fase 3 está diseñado para probar la eficacia de la carbetocina intranasal (LV-101) en participantes con síndrome de Prader-Willi (PWS). La carbetocina es un análogo de la oxitocina (una sustancia química hecha por el hombre que es como la oxitocina). Este estudio también evaluará la seguridad y tolerabilidad de LV-101.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio doble ciego aleatorizado de fase 3 con un período controlado con placebo de 8 semanas diseñado para probar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de LV-101 en participantes con SPW.

La eficacia se medirá utilizando medidas de hiperfagia (hambre extrema), conductas obsesivas y compulsivas y ansiedad informadas por el médico y por el cuidador. La seguridad y la tolerabilidad se medirán mediante eventos adversos, pruebas de laboratorio y exámenes físicos.

Después del período controlado con placebo de 8 semanas, habrá un período de seguimiento a largo plazo de 56 semanas y un período de extensión opcional después de la semana 64 del estudio durante el cual todos los participantes recibirán tratamiento activo con LV-101. En la Semana 8, los participantes que fueron aleatorizados para recibir placebo en el período controlado con placebo serán aleatorizados a una de las dos dosis de LV-101, administradas tres veces al día antes de las comidas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

130

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Queensland Children's Hospital
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2E1
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Toronto Hospital for Sick Kids
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • CHU Ste Justine
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles (USC)
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • University of Harvard Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74135
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
        • Vanderbilt University School of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • University of Utah

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 años a 14 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Síndrome de Prader-Willi confirmado genéticamente
  • Proporcionar consentimiento informado voluntario por escrito (padre(s)/tutor(es) legal(es) del participante); proporcionar consentimiento voluntario por escrito (participantes, según corresponda)
  • PWS Nutritional Phase 3 (hiperfagia, rara vez se siente lleno)

Criterio de exclusión:

  • Vivir en un hogar de grupo
  • Síndrome de Schaaf-Yang diagnosticado genéticamente u otro deterioro cognitivo genético, hormonal o cromosómico
  • Nuevas intervenciones relacionadas con los alimentos, incluidas las restricciones ambientales o dietéticas, dentro de 1 mes de la selección
  • Dosis de cualquier medicamento concomitante crónico permitido o suplementos que no hayan sido estables durante ≥3 meses antes del estudio o que no se espera que permanezcan estables durante la participación en el estudio; los ajustes en la dosis de hormona de crecimiento ≤10% no son excluyentes
  • Presencia de trastornos cardiovasculares, epilepsia, migrañas frecuentes o asma grave
  • Más de 3 episodios de sinusitis en los 12 meses previos a la Visita de Selección o presencia de enfermedades nasales que puedan afectar el depósito de medicación intranasal
  • No estar dispuesto a abstenerse de la solución salina nasal, otra irrigación nasal u otros medicamentos intranasales durante las 2 semanas anteriores a la visita inicial y durante el período del estudio controlado con placebo de 8 semanas
  • Uso de medicamentos para bajar de peso, oxitocina, carbetocina o vasopresina en los 6 meses anteriores a la selección
  • Participación en un estudio de investigación intervencionista que involucre otro medicamento o dispositivo en investigación en los 6 meses anteriores a la selección o durante el estudio
  • Según el juicio del investigador, es inadecuado para el estudio por cualquier motivo, incluidos, entre otros, condiciones médicas inestables, incapacidad para cumplir con el protocolo u otro riesgo para el sujeto o para la integridad del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
placebo emparejado durante las primeras 8 semanas; aleatorizado prospectivamente 1:1 a cualquiera de las dos dosis de carbetocina durante 56 semanas de seguimiento y períodos de extensión opcionales
Droga: placebo
tres veces al día con las comidas
Experimental: 3,2 mg de LV-101
3,2 mg de LV-101 durante las primeras 8 semanas; permanecer en la misma dosis durante el seguimiento de 56 semanas y períodos de extensión opcionales
Droga: Carbetocina intranasal 3,2 mg
tres veces al día con las comidas
Otros nombres:
  • LV-101
Experimental: 9,6 mg de LV-101
9,6 mg de LV-101 durante las primeras 8 semanas; permanecer en la misma dosis durante el seguimiento de 56 semanas y períodos de extensión opcionales
Droga: Carbetocina intranasal 9,6 mg
tres veces al día con las comidas
Otros nombres:
  • LV-101

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Comportamiento de hiperfagia
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 8

Cambio en la hiperfagia (hambre extrema) según lo medido por el Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQ-CT) Total Score versus placebo.

Rango de puntuación: 0-36; puntuaciones más altas significan un peor resultado. La reducción en la puntuación indica una mejora.
Línea de base a la semana 8
Comportamientos obsesivos y compulsivos
Periodo de tiempo: línea de base a la semana 8

Cambio en los comportamientos obsesivos y compulsivos medidos por la puntuación total de la escala obsesivo-compulsiva de Yale-Brown para niños (CY-BOCS) versus placebo.

Rango de puntuación: 0-40; puntuaciones más altas significan un peor resultado. La reducción en la puntuación indica una mejora.
línea de base a la semana 8

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Ansiedad
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 8

Cambio en la ansiedad de los participantes según lo medido por la puntuación total del Cuestionario de ansiedad y angustia de PWS (PADQ) versus placebo.

Rango de puntuación: 0-56; puntuaciones más altas significan un peor resultado. La reducción en la puntuación indica una mejora.
Línea de base a la semana 8
Impresión global
Periodo de tiempo: Semana 8
Puntuación de la Impresión Clínica Global de Cambio (CGI-C) versus placebo. Rango de puntuación: 1-7; puntuaciones más altas significan un peor resultado. La reducción en la puntuación indica una mejora.
Semana 8
Comportamiento de hiperfagia (subconjunto)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 8

Cambio en la hiperfagia medido por el cambio en subconjuntos específicos de preguntas de HQ-CT versus placebo.

Rango de puntuación: 0-24; puntuaciones más altas significan un peor resultado. La reducción en la puntuación indica una mejora.
Línea de base a la semana 8

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Levo Therapeutics, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

20 de noviembre de 2018

Finalización primaria (Actual)

13 de mayo de 2020

Finalización del estudio (Actual)

9 de julio de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

24 de agosto de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de agosto de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

28 de agosto de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

26 de julio de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de julio de 2022

Última verificación

1 de agosto de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • LV-101-3-01

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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