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Prader-Willi 综合征患者鼻内卡贝缩宫素 (LV-101) 的 3 期研究 (CARE-PWS)

2022年7月18日 更新者：Levo Therapeutics, Inc.

第 3 期、随机、双盲、安慰剂对照、为期 8 周的临床研究，以评估鼻内卡贝缩宫素 (LV-101) 在普拉德威利综合征 (PWS) 中的疗效、安全性和耐受性并进行长期随访(CARE-PWS)

这项 3 期研究旨在测试鼻内卡贝缩宫素 (LV-101) 对普瑞德威利综合征 (PWS) 患者的有效性。 卡贝缩宫素是一种催产素类似物（一种类似于催产素的人造化学物质）。 该研究还将评估 LV-101 的安全性和耐受性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项为期 8 周的安慰剂对照期 3 期随机双盲研究，旨在测试 LV-101 在 PWS 参与者中的有效性、安全性和耐受性。

将使用护理人员报告和临床医生报告的食欲过盛（极度饥饿）、强迫症和强迫行为以及焦虑的措施来衡量有效性。 安全性和耐受性将通过不良事件、实验室测试和身体检查来衡量。

在为期 8 周的安慰剂对照期之后，将有 56 周的长期随访期和研究第 64 周后的可选延长期，在此期间所有参与者都将接受 LV-101 的积极治疗。 在第 8 周，在安慰剂对照期间被随机分配到安慰剂组的参与者将被随机分配到两种 LV-101 剂量中的一种，每天饭前给药 3 次。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

130

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2E1
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、加拿大、V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X8
        • Toronto Hospital for Sick Kids
    • Quebec
      • Montréal、Quebec、加拿大、H3T 1C5
        • CHU Ste Justine
  • 澳大利亚
    • Queensland
      • South Brisbane、Queensland、澳大利亚、4101
        • Queensland Children's Hospital
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35233
        • University of Alabama At Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85006
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • Children's Hospital of Los Angeles (USC)
      • San Diego、California、美国、92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20010
        • Children's National
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32608
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160
        • Kansas University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • University of Harvard Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul、Minnesota、美国、55102
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、美国、43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Tulsa、Oklahoma、美国、74135
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37212
        • Vanderbilt University School of Medicine
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio、Texas、美国、78207
        • Children's Hospital of San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84108
        • University of Utah

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

3年 至 14年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 经基因证实的普瑞德威利综合症
  • 提供自愿的书面知情同意书（参与者的父母/法定监护人）；提供自愿的书面同意（参与者，视情况而定）
  • PWS 营养阶段 3（食欲亢进，很少感到饱）

排除标准：

  • 住在集体住宅
  • 遗传诊断的 Schaaf-Yang 综合征或其他遗传、激素或染色体认知障碍
  • 筛选后 1 个月内新的食物相关干预措施，包括环境或饮食限制
  • 在研究前 ≥ 3 个月不稳定或预计在参与研究时不会保持稳定的任何允许的慢性伴随药物或补充剂的剂量；生长激素剂量调整≤10% 不是排他性的
  • 存在心血管疾病、癫痫、频繁偏头痛或严重哮喘
  • 筛查访视前 12 个月内鼻窦炎发作超过 3 次或存在可能影响鼻内药物沉积的鼻部疾病
  • 在基线访问前 2 周和研究的 8 周安慰剂对照期间，不愿放弃鼻盐水、其他鼻腔冲洗或其他鼻内药物
  • 筛选前 6 个月内使用减肥药、催产素、卡贝缩宫素或加压素
  • 在筛选前 6 个月或研究期间参与涉及另一种研究性药物或设备的介入性研究
  • 根据研究者的判断，出于任何原因不适合研究，包括但不限于不稳定的医疗状况、无法遵守方案或对受试者或研究的完整性造成其他风险

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂
前 8 周匹配安慰剂；在 56 周的随访和可选的延长期内，前瞻性地随机分配到卡贝缩宫素两种剂量中的一种
药品：安慰剂
一日三餐
实验性的：3.2 毫克 LV-101
前 8 周 3.2 mg LV-101；在 56 周的随访和可选的延长期内保持相同剂量
药品：3.2 mg 鼻内卡贝缩宫素
一日三餐
其他名称：
  • LV-101
实验性的：9.6 毫克 LV-101
前 8 周 9.6 mg LV-101；在 56 周的随访和可选的延长期内保持相同剂量
药品：9.6 mg 鼻内卡贝缩宫素
一日三餐
其他名称：
  • LV-101

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
暴饮暴食行为
大体时间：第 8 周的基线

通过临床试验 (HQ-CT) 总分与安慰剂的摄食过多问卷测量的摄食过多 (极度饥饿) 的变化。

分数范围：0-36；更高的分数意味着更差的结果。 分数的减少表示改善。
第 8 周的基线
强迫症和强迫行为
大体时间：第 8 周的基线

通过儿童耶鲁-布朗强迫症量表 (CY-BOCS) 总分与安慰剂相比，强迫症和强迫行为的变化。

分数范围：0-40；更高的分数意味着更差的结果。 分数的减少表示改善。
第 8 周的基线

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
焦虑
大体时间：第 8 周的基线

与安慰剂相比，通过 PWS 焦虑和痛苦问卷 (PADQ) 总分衡量的参与者焦虑的变化。

分数范围：0-56；更高的分数意味着更差的结果。 分数的减少表示改善。
第 8 周的基线
全球印象
大体时间：第 8 周
临床总体印象变化 (CGI-C) 评分与安慰剂对比。 分数范围：1-7；更高的分数意味着更差的结果。 分数的减少表示改善。
第 8 周
暴饮暴食行为（子集）
大体时间：第 8 周的基线

通过 HQ-CT 问题的指定子集与安慰剂相比的变化来衡量食欲亢进的变化。

分数范围：0-24；更高的分数意味着更差的结果。 分数的减少表示改善。
第 8 周的基线

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Levo Therapeutics, Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年11月20日

初级完成 (实际的)

2020年5月13日

研究完成 (实际的)

2022年7月9日

研究注册日期

首次提交

2018年8月24日

首先提交符合 QC 标准的

2018年8月24日

首次发布 (实际的)

2018年8月28日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年7月26日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年7月18日

最后验证

2021年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • LV-101-3-01

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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