Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase 3-studie av intranasal karbetocin (LV-101) hos pasienter med Prader-Willi syndrom (CARE-PWS)

18. juli 2022 oppdatert av: Levo Therapeutics, Inc.

Fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, 8-ukers klinisk studie for å vurdere effektiviteten, sikkerheten og toleransen av intranasal karbetocin (LV-101) ved Prader-Willi syndrom (PWS) med langtidsoppfølging (CARE-PWS)

Denne fase 3-studien er designet for å teste effektiviteten av intranasal karbetocin (LV-101) hos deltakere med Prader-Willi syndrom (PWS). Carbetocin er en oksytocinanalog (et menneskeskapt kjemikalie som er som oksytocin). Denne studien vil også evaluere sikkerheten og toleransen til LV-101.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 3 randomisert, dobbeltblind studie med en 8 ukers, placebokontrollert periode designet for å teste effektiviteten, sikkerheten og toleransen til LV-101 hos deltakere med PWS.

Effektiviteten vil bli målt ved å bruke både omsorgsgiverrapporterte og klinikerrapporterte mål for hyperfagi (ekstrem sult), obsessiv og tvangsmessig atferd og angst. Sikkerhet og tolerabilitet vil bli målt ved uønskede hendelser, laboratorietester og fysiske undersøkelser.

Etter den 8-ukers placebokontrollerte perioden vil det være en langtidsoppfølgingsperiode på 56 uker og en valgfri forlengelsesperiode etter studieuke 64 hvor alle deltakerne vil få aktiv behandling med LV-101. Ved uke 8 vil deltakere som ble randomisert til placebo i den placebokontrollerte perioden randomiseres til en av de to LV-101-dosene, administrert tre ganger per dag før måltider.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

130

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Queensland Children's Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2E1
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Toronto Hospital for Sick Kids
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Ste Justine
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85006
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles (USC)
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32608
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • University of Harvard Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55102
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Forente stater, 74135
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37212
        • Vanderbilt University School of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
        • University of Utah

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 14 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Genetisk bekreftet Prader-Willi syndrom
  • Gi frivillig, skriftlig informert samtykke (foreldre/verge til deltaker); gi frivillig, skriftlig samtykke (deltakere, etter behov)
  • PWS Nutritional Phase 3 (hyperfagisk, føles sjelden mett)

Ekskluderingskriterier:

  • Bor i en gruppebolig
  • Genetisk diagnostisert Schaaf-Yang syndrom eller annen genetisk, hormonell eller kromosomal kognitiv svikt
  • Nye matrelaterte intervensjoner, inkludert miljø- eller kostholdsrestriksjoner, innen 1 måned etter screening
  • Dose av tillatte kroniske samtidige medisiner eller kosttilskudd som ikke har vært stabile i ≥3 måneder før studien eller som ikke forventes å forbli stabile mens de deltar i studien; justeringer i veksthormondose ≤10 % er ikke utelukkende
  • Tilstedeværelse av kardiovaskulære lidelser, epilepsi, hyppig migrene eller alvorlig astma
  • Mer enn 3 episoder med bihulebetennelse i løpet av de 12 månedene før screeningbesøk eller tilstedeværelse av nesesykdommer som kan påvirke avleiring av intranasal medisin
  • Uvillig til å avstå fra nesesaltvann, annen neseskylling eller andre intranasale medisiner i 2 uker før baseline-besøket og i løpet av den 8-ukers placebokontrollerte perioden av studien
  • Bruk av vekttapsmedisiner, oksytocin, karbetocin eller vasopressin i de 6 månedene før screening
  • Deltakelse i en intervensjonsforskningsstudie som involverer en annen undersøkelsesmedisin eller enhet i de 6 månedene før screening eller under studien
  • Basert på etterforskerens vurdering, er uegnet for studien uansett grunn, inkludert, men ikke begrenset til, ustabil medisinsk tilstand, manglende evne til å overholde protokollen eller annen risiko for studiens integritet.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
matchet placebo i løpet av de første 8 ukene; prospektivt randomisert 1:1 til en av de to dosene karbetocin i løpet av 56 ukers oppfølging og valgfrie forlengelsesperioder
Legemiddel: placebo
tre ganger om dagen med måltider
Eksperimentell: 3,2 mg LV-101
3,2 mg LV-101 i løpet av de første 8 ukene; forbli på samme dose under 56 ukers oppfølging og valgfrie forlengelsesperioder
Legemiddel: 3,2 mg intranasal karbetocin
tre ganger om dagen med måltider
Andre navn:
  • LV-101
Eksperimentell: 9,6 mg LV-101
9,6 mg LV-101 i løpet av de første 8 ukene; forbli på samme dose under 56 ukers oppfølging og valgfrie forlengelsesperioder
Legemiddel: 9,6 mg intranasal karbetocin
tre ganger om dagen med måltider
Andre navn:
  • LV-101

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hyperfagi atferd
Tidsramme: Grunnlinje til uke 8

Endring i hyperfagi (ekstrem sult) målt ved Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQ-CT) Total Score versus placebo.

Poengområde: 0-36; høyere score betyr dårligere resultat. Reduksjon i poengsum indikerer forbedring.
Grunnlinje til uke 8
Tvangsmessig og tvangsmessig atferd
Tidsramme: baseline til uke 8

Endring i obsessiv og tvangsmessig atferd målt ved Children's Yale-Brown Obsessive-Compulsive Scale (CY-BOCS) Total Score versus placebo.

Poengområde: 0-40; høyere score betyr dårligere resultat. Reduksjon i poengsum indikerer forbedring.
baseline til uke 8

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Angst
Tidsramme: Grunnlinje til uke 8

Endring i deltakerangst målt ved PWS Anxiety and Distress Questionnaire (PADQ) Total Score versus placebo.

Poengområde: 0-56; høyere score betyr dårligere resultat. Reduksjon i poengsum indikerer forbedring.
Grunnlinje til uke 8
Globalt inntrykk
Tidsramme: Uke 8
Clinical Global Impression of Change (CGI-C) poengsum versus placebo. Poengområde: 1-7; høyere score betyr dårligere resultat. Reduksjon i poengsum indikerer forbedring.
Uke 8
Hyperfagi-atferd (delsett)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 8

Endring i hyperfagi som målt ved endringen i spesifiserte undergrupper av HQ-CT-spørsmål versus placebo.

Poengområde: 0-24; høyere score betyr dårligere resultat. Reduksjon i poengsum indikerer forbedring.
Grunnlinje til uke 8

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Levo Therapeutics, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. november 2018

Primær fullføring (Faktiske)

13. mai 2020

Studiet fullført (Faktiske)

9. juli 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. august 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. august 2018

Først lagt ut (Faktiske)

28. august 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. juli 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. juli 2022

Sist bekreftet

1. august 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • LV-101-3-01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Prader-Willi syndrom

Kliniske studier på placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Benin

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere