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Estudo de Fase 3 de Carbetocina Intranasal (LV-101) em Pacientes com Síndrome de Prader-Willi (CARE-PWS)

18 de julho de 2022 atualizado por: Levo Therapeutics, Inc.

Estudo clínico de fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de 8 semanas para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade da carbetocina intranasal (LV-101) na síndrome de Prader-Willi (SPW) com acompanhamento de longo prazo (CARE-PWS)

Este estudo de Fase 3 foi concebido para testar a eficácia da carbetocina intranasal (LV-101) em participantes com síndrome de Prader-Willi (PWS). A carbetocina é um análogo da oxitocina (uma substância química produzida pelo homem que é semelhante à oxitocina). Este estudo também avaliará a segurança e tolerabilidade do LV-101.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo randomizado, duplo-cego de Fase 3 com um período de 8 semanas, controlado por placebo, projetado para testar a eficácia, segurança e tolerabilidade do LV-101 em participantes com SPW.

A eficácia será medida usando medidas relatadas pelo cuidador e pelo médico de hiperfagia (fome extrema), comportamentos obsessivos e compulsivos e ansiedade. A segurança e a tolerabilidade serão medidas por eventos adversos, testes laboratoriais e exames físicos.

Após o período controlado por placebo de 8 semanas, haverá um período de acompanhamento de longo prazo de 56 semanas e um período de extensão opcional após a semana 64 do estudo, durante o qual todos os participantes receberão tratamento ativo com LV-101. Na semana 8, os participantes que foram randomizados para placebo no período controlado por placebo serão randomizados para uma das duas doses de LV-101, administradas três vezes ao dia antes das refeições.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

130

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Austrália, 4101
        • Queensland Children's Hospital
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2E1
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Toronto Hospital for Sick Kids
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • CHU Ste Justine
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles (USC)
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • University of Harvard Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74135
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
        • Vanderbilt University School of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • University of Utah

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 anos a 14 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Síndrome de Prader-Willi geneticamente confirmada
  • Forneça consentimento informado voluntário e por escrito (pai(s) / responsável(is) legal(is) do participante); fornecer consentimento voluntário por escrito (participantes, conforme apropriado)
  • PWS Fase Nutricional 3 (hiperfágico, raramente se sente cheio)

Critério de exclusão:

  • Viver em uma casa de grupo
  • Síndrome de Schaaf-Yang diagnosticada geneticamente ou outro comprometimento cognitivo genético, hormonal ou cromossômico
  • Novas intervenções relacionadas à alimentação, incluindo restrições ambientais ou dietéticas, dentro de 1 mês após a triagem
  • Dose de qualquer medicamento concomitante crônico permitido ou suplementos que não tenham permanecido estáveis ​​por ≥3 meses antes do estudo ou não se espera que permaneçam estáveis ​​durante a participação no estudo; ajustes na dose de hormônio do crescimento ≤10% não são excludentes
  • Presença de distúrbios cardiovasculares, epilepsia, enxaquecas frequentes ou asma grave
  • Mais de 3 episódios de sinusite nos 12 meses anteriores à Visita de Triagem ou presença de doenças nasais que possam afetar a deposição de medicação intranasal
  • Não deseja se abster de solução salina nasal, outra irrigação nasal ou outros medicamentos intranasais por 2 semanas antes da visita inicial e durante o período de 8 semanas controlado por placebo do estudo
  • Uso de medicação para perda de peso, ocitocina, carbetocina ou vasopressina nos 6 meses anteriores à triagem
  • Participação em um estudo de pesquisa intervencionista envolvendo outro medicamento ou dispositivo experimental nos 6 meses anteriores à triagem ou durante o estudo
  • Com base no julgamento do Investigador, é inadequado para o estudo por qualquer motivo, incluindo, entre outros, condição médica instável, incapacidade de cumprir o protocolo ou outro risco para o sujeito ou para a integridade do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
placebo correspondente durante as primeiras 8 semanas; prospectivamente randomizado 1:1 para qualquer uma das duas doses de carbetocina durante 56 semanas de acompanhamento e períodos de extensão opcionais
Medicamento: placebo
três vezes ao dia com as refeições
Experimental: 3,2 mg de LV-101
3,2 mg de LV-101 durante as primeiras 8 semanas; permanecer na mesma dose durante 56 semanas de acompanhamento e períodos de extensão opcionais
Medicamento: 3,2 mg de carbetocina intranasal
três vezes ao dia com as refeições
Outros nomes:
  • LV-101
Experimental: 9,6 mg de LV-101
9,6 mg de LV-101 durante as primeiras 8 semanas; permanecer na mesma dose durante 56 semanas de acompanhamento e períodos de extensão opcionais
Medicamento: 9,6 mg de carbetocina intranasal
três vezes ao dia com as refeições
Outros nomes:
  • LV-101

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Comportamento de hiperfagia
Prazo: Linha de base para a semana 8

Alteração na hiperfagia (fome extrema) medida pela Pontuação Total do Questionário de Hiperfagia para Ensaios Clínicos (HQ-CT) versus placebo.

Faixa de pontuação: 0-36; pontuações mais altas significam um resultado pior. A redução na pontuação indica melhora.
Linha de base para a semana 8
Comportamentos obsessivos e compulsivos
Prazo: linha de base para a semana 8

Mudança nos comportamentos obsessivos e compulsivos medidos pela pontuação total da Escala Obsessiva-Compulsiva de Yale-Brown (CY-BOCS) versus placebo.

Faixa de pontuação: 0-40; pontuações mais altas significam um resultado pior. A redução na pontuação indica melhora.
linha de base para a semana 8

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Ansiedade
Prazo: Linha de base para a semana 8

Mudança na ansiedade do participante medida pela Pontuação Total do PWS Anxiety and Distress Questionnaire (PADQ) versus placebo.

Faixa de pontuação: 0-56; pontuações mais altas significam um resultado pior. A redução na pontuação indica melhora.
Linha de base para a semana 8
Impressão global
Prazo: Semana 8
Pontuação de impressão clínica global de mudança (CGI-C) versus placebo. Faixa de pontuação: 1-7; pontuações mais altas significam um resultado pior. A redução na pontuação indica melhora.
Semana 8
Comportamento de hiperfagia (subconjunto)
Prazo: Linha de base para a semana 8

Mudança na hiperfagia medida pela mudança em subconjuntos específicos de perguntas HQ-CT versus placebo.

Faixa de pontuação: 0-24; pontuações mais altas significam um resultado pior. A redução na pontuação indica melhora.
Linha de base para a semana 8

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Levo Therapeutics, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

20 de novembro de 2018

Conclusão Primária (Real)

13 de maio de 2020

Conclusão do estudo (Real)

9 de julho de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de agosto de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de agosto de 2018

Primeira postagem (Real)

28 de agosto de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

26 de julho de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de julho de 2022

Última verificação

1 de agosto de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • LV-101-3-01

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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