Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 3 karbetocyny podawanej donosowo (LV-101) pacjentom z zespołem Pradera-Williego (CARE-PWS)

18 lipca 2022 zaktualizowane przez: Levo Therapeutics, Inc.

Faza 3, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, 8-tygodniowe badanie kliniczne oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję karbetocyny podawanej donosowo (LV-101) w zespole Pradera-Williego (PWS) z długoterminową obserwacją (CARE-PWS)

To badanie fazy 3 ma na celu sprawdzenie skuteczności donosowej karbetocyny (LV-101) u uczestników z zespołem Pradera-Williego (PWS). Karbetocyna jest analogiem oksytocyny (substancją chemiczną stworzoną przez człowieka, która jest podobna do oksytocyny). Badanie to oceni również bezpieczeństwo i tolerancję LV-101.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to randomizowane, podwójnie ślepe badanie fazy 3 z 8-tygodniowym okresem kontrolowanym placebo, mające na celu przetestowanie skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji LV-101 u uczestników z PWS.

Skuteczność będzie mierzona zarówno przy użyciu środków hiperfagii (skrajnego głodu), zachowań obsesyjnych i kompulsywnych, jak i zgłaszanych przez klinicystów. Bezpieczeństwo i tolerancja będą mierzone za pomocą zdarzeń niepożądanych, testów laboratoryjnych i badań fizykalnych.

Po 8-tygodniowym okresie kontrolowanym placebo nastąpi długoterminowy okres obserwacji trwający 56 tygodni i opcjonalny okres przedłużenia po 64 tygodniu badania, podczas którego wszyscy uczestnicy otrzymają aktywne leczenie LV-101. W 8. tygodniu uczestnicy, którzy zostali losowo przydzieleni do grupy otrzymującej placebo w okresie kontrolowanym placebo, zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch dawek LV-101, podawanych trzy razy dziennie przed posiłkami.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

130

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Queensland Children's Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2E1
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Toronto Hospital for Sick Kids
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Ste Justine
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85006
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles (USC)
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • University of Harvard Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55102
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 74135
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37212
        • Vanderbilt University School of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • University of Utah

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 14 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Genetycznie potwierdzony zespół Pradera-Williego
  • Wyraź dobrowolną, pisemną świadomą zgodę (rodzice/opiekunowie prawni uczestnika); wyrazić dobrowolną pisemną zgodę (uczestnicy, jeśli dotyczy)
  • PWS Nutritional Phase 3 (hiperfagiczny, rzadko czuje się pełny)

Kryteria wyłączenia:

  • Życie w domu grupowym
  • Genetycznie zdiagnozowany zespół Schaafa-Yanga lub inne genetyczne, hormonalne lub chromosomalne upośledzenie funkcji poznawczych
  • Nowe interwencje związane z żywnością, w tym ograniczenia środowiskowe lub dietetyczne, w ciągu 1 miesiąca od badania przesiewowego
  • Dawka wszelkich dozwolonych leków lub suplementów jednocześnie stosowanych przewlekle, które nie były stabilne przez ≥3 miesiące przed badaniem lub nie oczekuje się, że pozostaną stabilne podczas udziału w badaniu; dostosowania dawki hormonu wzrostu ≤10% nie wykluczają
  • Obecność zaburzeń sercowo-naczyniowych, padaczki, częstych migren lub ciężkiej astmy
  • Więcej niż 3 epizody zapalenia zatok w ciągu 12 miesięcy przed wizytą przesiewową lub obecność chorób nosa, które mogą wpływać na odkładanie się leków donosowych
  • Niechęć do powstrzymania się od soli fizjologicznej do nosa, innych irygacji nosa lub innych leków donosowych przez 2 tygodnie przed wizytą wyjściową i podczas 8-tygodniowego, kontrolowanego placebo okresu badania
  • Stosowanie leków odchudzających, oksytocyny, karbetocyny lub wazopresyny w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Udział w interwencyjnym badaniu badawczym obejmującym inny badany lek lub urządzenie w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub w trakcie badania
  • Na podstawie oceny badacza nie nadaje się do badania z jakiegokolwiek powodu, w tym między innymi niestabilnego stanu zdrowia, niezdolności do przestrzegania protokołu lub innego ryzyka dla uczestnika lub integralności badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
dopasowane placebo podczas pierwszych 8 tygodni; prospektywnie randomizowani w stosunku 1:1 do jednej z dwóch dawek karbetocyny podczas 56-tygodniowej obserwacji i opcjonalnych okresów przedłużenia
Lek: placebo
trzy razy dziennie z posiłkami
Eksperymentalny: 3,2 mg LV-101
3,2 mg LV-101 w ciągu pierwszych 8 tygodni; pozostawać na tej samej dawce podczas 56-tygodniowej obserwacji i opcjonalnych okresów przedłużenia
Lek: 3,2 mg karbetocyny donosowej
trzy razy dziennie z posiłkami
Inne nazwy:
  • LV-101
Eksperymentalny: 9,6 mg LV-101
9,6 mg LV-101 podczas pierwszych 8 tygodni; pozostawać na tej samej dawce podczas 56-tygodniowej obserwacji i opcjonalnych okresów przedłużenia
Lek: 9,6 mg karbetocyny donosowej
trzy razy dziennie z posiłkami
Inne nazwy:
  • LV-101

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zachowanie hiperfagii
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 8

Zmiana hiperfagii (skrajnego głodu) mierzona za pomocą kwestionariusza hiperfagii do badań klinicznych (HQ-CT) Total Score w porównaniu z placebo.

Zakres punktacji: 0-36; wyższe wyniki oznaczają gorszy wynik. Zmniejszenie wyniku wskazuje na poprawę.
Linia bazowa do tygodnia 8
Zachowania obsesyjne i kompulsywne
Ramy czasowe: wartości wyjściowej do tygodnia 8

Zmiana w obsesyjnych i kompulsywnych zachowaniach mierzona za pomocą Dziecięcej Skali Obsesyjno-Kompulsyjnej Yale-Browna (CY-BOCS) w porównaniu z placebo.

Zakres punktacji: 0-40; wyższe wyniki oznaczają gorszy wynik. Zmniejszenie wyniku wskazuje na poprawę.
wartości wyjściowej do tygodnia 8

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Lęk
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 8

Zmiana lęku uczestników mierzona za pomocą kwestionariusza PWS Lęk i dystres (PADQ) Total Score w porównaniu z placebo.

Zakres punktacji: 0-56; wyższe wyniki oznaczają gorszy wynik. Zmniejszenie wyniku wskazuje na poprawę.
Linia bazowa do tygodnia 8
Globalne wrażenie
Ramy czasowe: Tydzień 8
Wynik Globalnego Wrażenia Klinicznego Zmiany (CGI-C) w porównaniu z placebo. Zakres punktacji: 1-7; wyższe wyniki oznaczają gorszy wynik. Zmniejszenie wyniku wskazuje na poprawę.
Tydzień 8
Zachowanie hiperfagii (podzbiór)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 8

Zmiana hiperfagii mierzona zmianą w określonych podzbiorach pytań HQ-CT w porównaniu z placebo.

Zakres punktacji: 0-24; wyższe wyniki oznaczają gorszy wynik. Zmniejszenie wyniku wskazuje na poprawę.
Linia bazowa do tygodnia 8

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Levo Therapeutics, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 listopada 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

13 maja 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

9 lipca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 sierpnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 sierpnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 sierpnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 lipca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 lipca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LV-101-3-01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Pradera-Williego

Badania kliniczne na placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Madagascar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj