Prader-Willi 증후군 환자의 비강내 카르베토신(LV-101)에 대한 3상 연구 (CARE-PWS)
2022년 7월 18일 업데이트: Levo Therapeutics, Inc.
프라더-윌리 증후군(PWS)에서 비강내 카베토신(LV-101)의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 3상, 무작위, 이중맹검, 위약 대조, 8주 임상 연구 및 장기 추적 (케어-PWS)
이 3상 연구는 Prader-Willi 증후군(PWS) 참가자를 대상으로 비강 내 카르베토신(LV-101)의 효과를 테스트하기 위해 고안되었습니다.
카르베토신은 옥시토신 유사체(옥시토신과 유사한 인공 화학 물질)입니다.
이 연구는 또한 LV-101의 안전성과 내약성을 평가할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 PWS 참가자에서 LV-101의 효과, 안전성 및 내약성을 테스트하기 위해 설계된 8주간의 위약 대조 기간을 포함하는 3상 무작위 이중 맹검 연구입니다.
효율성은 간병인 보고 및 임상의 보고 과식증(극단적인 배고픔), 강박적이고 강박적인 행동 및 불안에 대한 측정을 모두 사용하여 측정됩니다. 부작용, 실험실 테스트 및 신체 검사를 통해 안전성 및 내약성을 측정합니다.
8주간의 위약 대조 기간 후, 56주의 장기 추적 기간과 모든 참가자가 LV-101로 적극적인 치료를 받는 연구 64주 후 선택적인 연장 기간이 있을 것입니다. 8주차에 위약 통제 기간에 위약에 무작위 배정된 참가자는 2개의 LV-101 용량 중 하나에 무작위 배정되어 하루에 세 번 식사 전에 투여됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
130
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85006
- Phoenix Children's Hospital
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles (USC)
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San Diego, California, 미국, 92123
- Rady Children's Hospital San Diego
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32608
- University of Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- Kansas University Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- University of Harvard Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, 미국, 55102
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63104
- Cardinal Glennon Children's Medical Center
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Oklahoma
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Tulsa, Oklahoma, 미국, 74135
- University of Oklahoma Health Sciences Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- Children's Hospital of Philadelphia
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37212
- Vanderbilt University School of Medicine
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital
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San Antonio, Texas, 미국, 78207
- Children's Hospital of San Antonio
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-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
- University of Utah
-
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Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2E1
- University of Alberta
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- Toronto Hospital for Sick Kids
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Quebec
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Montréal, Quebec, 캐나다, H3T 1C5
- CHU Ste Justine
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Queensland
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South Brisbane, Queensland, 호주, 4101
- Queensland Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 유전적으로 확인된 Prader-Willi 증후군
- 자발적인 서면 동의서를 제공합니다(참가자의 부모/법적 보호자). 자발적인 서면 동의 제공(적절한 경우 참가자)
- PWS 영양 단계 3(과다증, 포만감을 거의 느끼지 않음)
제외 기준:
- 그룹홈에서 생활하기
- 유전적으로 진단된 Schaaf-Yang 증후군 또는 기타 유전적, 호르몬적 또는 염색체 인지 장애
- 스크리닝 1개월 이내에 환경 또는 식이 제한을 포함한 새로운 식품 관련 개입
- 연구 전 ≥3개월 동안 안정적이지 않았거나 연구에 참여하는 동안 안정적으로 유지될 것으로 예상되지 않는 허용된 만성 병용 약물 또는 보충제의 용량; 성장 호르몬 용량 ≤10%의 조정은 배타적이지 않습니다.
- 심혈관 질환, 간질, 잦은 편두통 또는 중증 천식의 존재
- 스크리닝 방문 전 12개월 동안 3회 이상의 부비동염 에피소드 또는 비강내 약물 침착에 영향을 미칠 수 있는 비강 질환의 존재
- 기준선 방문 전 2주 동안 및 연구의 8주, 위약 대조 기간 동안 비강 식염수, 기타 비강 세척 또는 기타 비강 내 약물을 삼가고 싶지 않음
- 스크리닝 전 6개월 동안 체중 감량 약물, 옥시토신, 카베토신 또는 바소프레신 사용
- 스크리닝 전 6개월 또는 연구 기간 동안 다른 조사 약물 또는 장치를 포함하는 중재적 연구에 참여
- 연구자의 판단에 따라 불안정한 의학적 상태, 프로토콜 준수 불능 또는 피험자 또는 연구의 무결성에 대한 기타 위험을 포함하되 이에 국한되지 않는 어떤 이유로든 연구에 부적합한 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
처음 8주 동안 일치하는 위약; 56주 추적 관찰 및 선택적인 연장 기간 동안 카베토신의 두 용량 중 하나에 전향적으로 1:1 무작위 배정
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식사와 함께 하루에 세 번
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실험적: LV-101 3.2mg
처음 8주 동안 LV-101 3.2mg; 56주 후속 조치 및 선택적 연장 기간 동안 동일한 용량을 유지합니다.
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식사와 함께 하루에 세 번
다른 이름들:
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실험적: LV-101 9.6mg
처음 8주 동안 LV-101 9.6mg; 56주 후속 조치 및 선택적 연장 기간 동안 동일한 용량을 유지합니다.
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식사와 함께 하루에 세 번
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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과식 행동
기간: 8주차 기준선
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위약 대비 임상 시험(HQ-CT) 총 점수에 대한 과식증 질문서로 측정한 과식증(극심한 배고픔)의 변화. 점수 범위: 0-36; 더 높은 점수는 더 나쁜 결과를 의미합니다. 점수 감소는 개선을 나타냅니다. |
8주차 기준선
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강박적이고 강박적인 행동
기간: 기준선에서 8주까지
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어린이 Yale-Brown Obsessive-Compulsive Scale(CY-BOCS) 총점과 위약으로 측정한 강박 및 강박 행동의 변화. 점수 범위: 0-40; 더 높은 점수는 더 나쁜 결과를 의미합니다. 점수 감소는 개선을 나타냅니다. |
기준선에서 8주까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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불안
기간: 8주차 기준선
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PWS 불안 및 고통 설문지(PADQ) 총점과 위약으로 측정한 참가자 불안의 변화. 점수 범위: 0-56; 더 높은 점수는 더 나쁜 결과를 의미합니다. 점수 감소는 개선을 나타냅니다. |
8주차 기준선
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글로벌 인상
기간: 8주차
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CGI-C(Clinical Global Impression of Change) 점수 대 위약.
점수 범위: 1-7; 더 높은 점수는 더 나쁜 결과를 의미합니다.
점수 감소는 개선을 나타냅니다.
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8주차
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과식증 행동(하위 집합)
기간: 8주차 기준선
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HQ-CT 질문 대 위약의 지정된 하위 집합의 변화로 측정한 과식증의 변화. 점수 범위: 0-24; 더 높은 점수는 더 나쁜 결과를 의미합니다. 점수 감소는 개선을 나타냅니다. |
8주차 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 11월 20일
기본 완료 (실제)
2020년 5월 13일
연구 완료 (실제)
2022년 7월 9일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 8월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 8월 24일
처음 게시됨 (실제)
2018년 8월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 7월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 7월 18일
마지막으로 확인됨
2021년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- LV-101-3-01
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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프래더-윌리 증후군에 대한 임상 시험
-
Saniona완전한
-
Aardvark Therapeutics, Inc.정지된과식증 | 프래더-윌리 증후군 | Prader-Willi 증후군에서의 과식증미국, 호주, 영국, 캐나다, 대한민국
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Ferring Pharmaceuticals완전한
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ACADIA Pharmaceuticals Inc.초대로 등록
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ACADIA Pharmaceuticals Inc.모집하지 않고 적극적으로
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Istanbul Medipol University Hospital완전한
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Icahn School of Medicine at Mount SinaiNational Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD)완전한
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Beijing Friendship Hospital모병
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Weill Medical College of Cornell UniversityNew York University; National Center for Complementary and Integrative Health (NCCIH)모병
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Basaksehir Cam & Sakura Şehir Hospital완전한
위약에 대한 임상 시험
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Newish Biotech (Wuxi) Co., Ltd.아직 모집하지 않음
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.아직 모집하지 않음
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Nature's Sunshine Products, Inc.아직 모집하지 않음
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated모병
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Enanta Pharmaceuticals, Inc아직 모집하지 않음호흡기 세포융합 바이러스(RSV) | RSV 감염 | RSV
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Universidad Autonoma de Nuevo Leon완전한
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University of Texas Southwestern Medical Center아직 모집하지 않음
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Universidad Autonoma de Zacatecas모집하지 않고 적극적으로