Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kolmannen vaiheen tutkimus intranasaalisesta karbetosiinista (LV-101) potilailla, joilla on Prader-Willin oireyhtymä (CARE-PWS)

maanantai 18. heinäkuuta 2022 päivittänyt: Levo Therapeutics, Inc.

Vaihe 3, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, 8 viikon kliininen tutkimus intranasaalisen karbetosiinin (LV-101) tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi Prader-Willin oireyhtymässä (PWS) pitkäaikaisella seurannalla (CARE-PWS)

Tämä vaiheen 3 tutkimus on suunniteltu testaamaan intranasaalisen karbetosiinin (LV-101) tehokkuutta osallistujilla, joilla on Prader-Willin oireyhtymä (PWS). Karbetosiini on oksitosiinianalogi (ihmisen valmistama kemikaali, joka on kuin oksitosiini). Tässä tutkimuksessa arvioidaan myös LV-101:n turvallisuutta ja siedettävyyttä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen 3 satunnaistettu kaksoissokkotutkimus, jossa on 8 viikon plasebokontrolloitu jakso, joka on suunniteltu testaamaan LV-101:n tehokkuutta, turvallisuutta ja siedettävyyttä PWS-potilailla.

Tehokkuus mitataan käyttämällä sekä hoitajan että lääkärin ilmoittamia hyperfagian (äärimmäinen nälkä), pakkomielteisten ja pakonomaisten käytösten ja ahdistuksen mittareita. Turvallisuutta ja siedettävyyttä mitataan haittatapahtumilla, laboratoriotesteillä ja fyysisillä kokeilla.

8 viikon lumekontrolloidun jakson jälkeen on pitkäaikainen 56 viikon seurantajakso ja valinnainen jatkojakso tutkimusviikon 64 jälkeen, jonka aikana kaikki osallistujat saavat aktiivista LV-101-hoitoa. Viikolla 8 osallistujat, jotka satunnaistettiin saamaan lumelääkettä lumekontrolloidulla jaksolla, satunnaistetaan jompaankumpaan kahdesta LV-101-annoksesta, jotka annetaan kolme kertaa päivässä ennen ateriaa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

130

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Queensland Children's Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2E1
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Toronto Hospital for Sick Kids
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Ste Justine
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85006
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles (USC)
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • University of Harvard Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55102
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Yhdysvallat, 74135
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37212
        • Vanderbilt University School of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
        • University of Utah

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 14 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Geneettisesti vahvistettu Prader-Willin oireyhtymä
  • Anna vapaaehtoinen, kirjallinen tietoinen suostumus (osallistujan vanhemmat / lailliset huoltajat); antaa vapaaehtoinen kirjallinen suostumus (osallistujat tarpeen mukaan)
  • PWS Nutritional Phase 3 (hyperfaginen, tuntuu harvoin kylläiseltä)

Poissulkemiskriteerit:

  • Asuminen ryhmäkodissa
  • Geneettisesti diagnosoitu Schaaf-Yangin oireyhtymä tai muu geneettinen, hormonaalinen tai kromosomaalinen kognitiivinen vajaatoiminta
  • Uudet ruokaan liittyvät toimenpiteet, mukaan lukien ympäristö- tai ruokavaliorajoitukset, kuukauden sisällä seulonnasta
  • Kaikkien sallittujen kroonisten samanaikaisten lääkkeiden tai lisäravinteiden annos, jotka eivät ole olleet stabiileja ≥ 3 kuukautta ennen tutkimusta tai joiden ei odoteta pysyvän vakaana tutkimukseen osallistumisen aikana; kasvuhormonin annoksen säätäminen ≤10 % ei ole poissulkevaa
  • Sydän- ja verisuonisairauksien, epilepsian, toistuvien migreenien tai vaikean astman esiintyminen
  • Yli 3 poskiontelotulehdusjaksoa 12 kuukauden aikana ennen seulontakäyntiä tai nenäsairauksien esiintyminen, jotka voivat vaikuttaa intranasaalisten lääkkeiden kertymiseen
  • Haluttomuus pidättäytyä nenän suolaliuoksesta, muusta nenän huuhtelusta tai muista intranasaalisista lääkkeistä 2 viikkoa ennen peruskäyntiä ja 8 viikon lumekontrolloidun tutkimuksen aikana
  • Painonpudotuslääkkeiden, oksitosiinin, karbetosiinin tai vasopressiinin käyttö 6 kuukauden aikana ennen seulontaa
  • Osallistuminen interventiotutkimukseen, jossa on mukana toinen tutkimuslääke tai laite, seulontaa edeltäneiden 6 kuukauden aikana tai tutkimuksen aikana
  • Tutkijan arvion perusteella ei sovellu tutkimukseen mistä tahansa syystä, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta epävakaa lääketieteellinen tila, kyvyttömyys noudattaa tutkimussuunnitelmaa tai muu riski tutkittavalle tai tutkimuksen eheydelle

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
vastaava lumelääke ensimmäisten 8 viikon aikana; prospektiivisesti satunnaistettu 1:1 jompaankumpaan kahdesta karbetosiiniannoksesta 56 viikon seurannan ja valinnaisten jatkojaksojen aikana
Lääke: plasebo
kolme kertaa päivässä ruokailun yhteydessä
Kokeellinen: 3,2 mg LV-101:tä
3,2 mg LV-101:tä ensimmäisten 8 viikon aikana; säilyvät samalla annoksella 56 viikon seurantajakson ja valinnaisten jatkojaksojen ajan
Lääke: 3,2 mg intranasaalista karbetosiinia
kolme kertaa päivässä ruokailun yhteydessä
Muut nimet:
  • LV-101
Kokeellinen: 9,6 mg LV-101:tä
9,6 mg LV-101:tä ensimmäisten 8 viikon aikana; säilyvät samalla annoksella 56 viikon seurantajakson ja valinnaisten jatkojaksojen ajan
Lääke: 9,6 mg intranasaalista karbetosiinia
kolme kertaa päivässä ruokailun yhteydessä
Muut nimet:
  • LV-101

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hyperfagian käyttäytyminen
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 8

Muutos hyperfagiassa (äärimmäinen nälkä) mitattuna kliinisten tutkimusten hyperfagiakyselyllä (HQ-CT) kokonaispistemäärällä verrattuna lumelääkkeeseen.

Pisteet: 0-36; korkeammat pisteet tarkoittavat huonompaa lopputulosta. Pisteiden pieneneminen osoittaa paranemista.
Lähtötilanne viikkoon 8
Pakko- ja pakko-oireet
Aikaikkuna: lähtötaso viikkoon 8

Muutos pakko- ja pakko-oireisessa käyttäytymisessä mitattuna lasten Yale-Brownin pakko-oireisen asteikon (CY-BOCS) kokonaispistemäärällä verrattuna lumelääkkeeseen.

Pisteet: 0-40; korkeammat pisteet tarkoittavat huonompaa lopputulosta. Pisteiden pieneneminen osoittaa paranemista.
lähtötaso viikkoon 8

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ahdistus
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 8

Muutos osallistujien ahdistuneisuudessa mitattuna PWS Ahdistus- ja ahdistuskyselyn (PADQ) kokonaispistemäärällä verrattuna lumelääkkeeseen.

Pisteet: 0-56; korkeammat pisteet tarkoittavat huonompaa lopputulosta. Pisteiden pieneneminen osoittaa paranemista.
Lähtötilanne viikkoon 8
Maailmanlaajuinen vaikutelma
Aikaikkuna: Viikko 8
Clinical Global Impression of Change (CGI-C) -pisteet verrattuna lumelääkkeeseen. Pisteet: 1-7; korkeammat pisteet tarkoittavat huonompaa lopputulosta. Pisteiden pieneneminen osoittaa paranemista.
Viikko 8
Hyperfagiakäyttäytyminen (alajoukko)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 8

Muutos hyperfagiassa mitattuna muutoksella HQ-CT-kysymysten määrätyissä alaryhmissä plaseboon verrattuna.

Pisteet: 0-24; korkeammat pisteet tarkoittavat huonompaa lopputulosta. Pisteiden pieneneminen osoittaa paranemista.
Lähtötilanne viikkoon 8

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Levo Therapeutics, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 20. marraskuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 13. toukokuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 9. heinäkuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 24. elokuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 24. elokuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 28. elokuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 26. heinäkuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 18. heinäkuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. elokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • LV-101-3-01

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Prader-Willin oireyhtymä

Kliiniset tutkimukset plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Thailand

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa