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Étude de phase 3 sur la carbétocine intranasale (LV-101) chez des patients atteints du syndrome de Prader-Willi (CARE-PWS)

18 juillet 2022 mis à jour par: Levo Therapeutics, Inc.

Étude clinique de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, de 8 semaines pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de la carbétocine intranasale (LV-101) dans le syndrome de Prader-Willi (PWS) avec un suivi à long terme (CARE-PWS)

Cette étude de phase 3 est conçue pour tester l'efficacité de la carbétocine intranasale (LV-101) chez les participants atteints du syndrome de Prader-Willi (PWS). La carbétocine est un analogue de l'ocytocine (un produit chimique artificiel semblable à l'ocytocine). Cette étude évaluera également l'innocuité et la tolérabilité du LV-101.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de phase 3 randomisée en double aveugle avec une période de 8 semaines contrôlée par placebo conçue pour tester l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité du LV-101 chez les participants atteints du SPW.

L'efficacité sera mesurée à l'aide de mesures de l'hyperphagie (faim extrême), des comportements obsessionnels et compulsifs et de l'anxiété signalées par les soignants et les cliniciens. La sécurité et la tolérabilité seront mesurées par des événements indésirables, des tests de laboratoire et des examens physiques.

Après la période contrôlée par placebo de 8 semaines, il y aura une période de suivi à long terme de 56 semaines et une période d'extension facultative après la semaine d'étude 64 au cours de laquelle tous les participants recevront un traitement actif avec LV-101. À la semaine 8, les participants qui ont été randomisés pour recevoir un placebo au cours de la période contrôlée par placebo seront randomisés pour recevoir l'une des deux doses de LV-101, administrées trois fois par jour avant les repas.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

130

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australie, 4101
        • Queensland Children's Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2E1
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Toronto Hospital for Sick Kids
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Ste Justine
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85006
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles (USC)
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Children's National
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32608
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • University of Harvard Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55102
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, États-Unis, 74135
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37212
        • Vanderbilt University School of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84108
        • University of Utah

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 ans à 16 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Syndrome de Prader-Willi génétiquement confirmé
  • Fournir un consentement éclairé volontaire et écrit (parent(s) / tuteur(s) légal(aux) du participant) ; fournir un consentement écrit volontaire (participants, le cas échéant)
  • PWS Nutritional Phase 3 (hyperphagique, se sent rarement rassasié)

Critère d'exclusion:

  • Vivre dans un foyer de groupe
  • Syndrome de Schaaf-Yang génétiquement diagnostiqué ou autre déficience cognitive génétique, hormonale ou chromosomique
  • Nouvelles interventions liées à l'alimentation, y compris les restrictions environnementales ou alimentaires, dans le mois suivant le dépistage
  • Dose de tout médicament ou supplément chronique concomitant autorisé qui n'a pas été stable pendant ≥ 3 mois avant l'étude ou qui ne devrait pas rester stable pendant la participation à l'étude ; les ajustements de la dose d'hormone de croissance ≤ 10 % ne sont pas exclusifs
  • Présence de troubles cardiovasculaires, d'épilepsie, de migraines fréquentes ou d'asthme sévère
  • Plus de 3 épisodes de sinusite dans les 12 mois précédant la visite de dépistage ou présence de maladies nasales pouvant affecter le dépôt de médicaments intranasaux
  • Refus de s'abstenir de solution saline nasale, d'autres irrigations nasales ou d'autres médicaments intranasaux pendant 2 semaines avant la visite de référence et pendant la période de 8 semaines contrôlée par placebo de l'étude
  • Utilisation de médicaments amaigrissants, d'ocytocine, de carbétocine ou de vasopressine dans les 6 mois précédant le dépistage
  • Participation à une étude de recherche interventionnelle impliquant un autre médicament ou dispositif expérimental dans les 6 mois précédant le dépistage ou pendant l'étude
  • Selon le jugement de l'investigateur, n'est pas adapté à l'étude pour quelque raison que ce soit, y compris, mais sans s'y limiter, une condition médicale instable, l'incapacité de se conformer au protocole ou tout autre risque pour le sujet ou pour l'intégrité de l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
placebo apparié pendant les 8 premières semaines ; randomisé de manière prospective 1:1 pour l'une ou l'autre des deux doses de carbétocine pendant le suivi de 56 semaines et les périodes de prolongation facultatives
Médicament: placebo
trois fois par jour avec les repas
Expérimental: 3,2 mg de LV-101
3,2 mg de LV-101 pendant les 8 premières semaines ; rester sur la même dose pendant le suivi de 56 semaines et les périodes de prolongation facultatives
Médicament: 3,2 mg de carbétocine intranasale
trois fois par jour avec les repas
Autres noms:
  • LV-101
Expérimental: 9,6 mg de LV-101
9,6 mg de LV-101 pendant les 8 premières semaines ; rester sur la même dose pendant le suivi de 56 semaines et les périodes de prolongation facultatives
Médicament: 9,6 mg de carbétocine intranasale
trois fois par jour avec les repas
Autres noms:
  • LV-101

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Comportement d'hyperphagie
Délai: Base de référence à la semaine 8

Modification de l'hyperphagie (faim extrême) mesurée par le score total du questionnaire sur l'hyperphagie des essais cliniques (HQ-CT) par rapport au placebo.

Plage de scores : 0-36 ; des scores plus élevés signifient un moins bon résultat. Une réduction du score indique une amélioration.
Base de référence à la semaine 8
Comportements obsessionnels et compulsifs
Délai: de référence à la semaine 8

Changement des comportements obsessionnels et compulsifs mesuré par le score total de l'échelle CY-BOCS (Children's Yale-Brown Obsessive-Compulsive Scale) par rapport au placebo.

Plage de scores : 0-40 ; des scores plus élevés signifient un moins bon résultat. Une réduction du score indique une amélioration.
de référence à la semaine 8

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Anxiété
Délai: Base de référence à la semaine 8

Modification de l'anxiété des participants telle que mesurée par le score total du PWS Anxiety and Distress Questionnaire (PADQ) par rapport au placebo.

Plage de scores : 0-56 ; des scores plus élevés signifient un moins bon résultat. Une réduction du score indique une amélioration.
Base de référence à la semaine 8
Impression globale
Délai: Semaine 8
Score Clinical Global Impression of Change (CGI-C) versus placebo. Échelle de score : 1-7 ; des scores plus élevés signifient un moins bon résultat. Une réduction du score indique une amélioration.
Semaine 8
Comportement d'hyperphagie (sous-ensemble)
Délai: Base de référence à la semaine 8

Changement dans l'hyperphagie mesuré par le changement dans des sous-ensembles spécifiés de questions HQ-CT par rapport au placebo.

Plage de scores : 0-24 ; des scores plus élevés signifient un moins bon résultat. Une réduction du score indique une amélioration.
Base de référence à la semaine 8

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Levo Therapeutics, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 novembre 2018

Achèvement primaire (Réel)

13 mai 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

9 juillet 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 août 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 août 2018

Première publication (Réel)

28 août 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

26 juillet 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 juillet 2022

Dernière vérification

1 août 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • LV-101-3-01

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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