Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase 3-studie van intranasaal carbetocine (LV-101) bij patiënten met het Prader-Willi-syndroom (CARE-PWS)

18 juli 2022 bijgewerkt door: Levo Therapeutics, Inc.

Fase 3, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, 8 weken durende klinische studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid te beoordelen van intranasale carbetocine (LV-101) bij Prader-Willi-syndroom (PWS) met follow-up op lange termijn (ZORG-PWS)

Deze fase 3-studie is opgezet om de effectiviteit van intranasale carbetocine (LV-101) te testen bij deelnemers met het Prader-Willi-syndroom (PWS). Carbetocine is een oxytocine-analoog (een door de mens gemaakte chemische stof die op oxytocine lijkt). Deze studie zal ook de veiligheid en verdraagbaarheid van LV-101 evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een gerandomiseerde, dubbelblinde fase 3-studie met een placebogecontroleerde periode van 8 weken, ontworpen om de effectiviteit, veiligheid en verdraagbaarheid van LV-101 te testen bij deelnemers met PWS.

De effectiviteit zal worden gemeten aan de hand van door de zorgverlener gerapporteerde en door de clinicus gerapporteerde metingen van hyperfagie (extreme honger), obsessief en compulsief gedrag en angst. Veiligheid en verdraagbaarheid zullen worden gemeten door bijwerkingen, laboratoriumtests en fysieke onderzoeken.

Na de placebogecontroleerde periode van 8 weken is er een langdurige follow-upperiode van 56 weken en een optionele verlengingsperiode na studieweek 64 waarin alle deelnemers een actieve behandeling met LV-101 zullen krijgen. In week 8 zullen deelnemers die in de placebogecontroleerde periode naar placebo waren gerandomiseerd, worden gerandomiseerd naar een van de twee LV-101-doses, driemaal daags vóór de maaltijd toegediend.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

130

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australië, 4101
        • Queensland Children's Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2E1
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Toronto Hospital for Sick Kids
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Ste Justine
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85006
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles (USC)
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32608
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • University of Harvard Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55102
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Verenigde Staten, 74135
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37212
        • Vanderbilt University School of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
        • University of Utah

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar tot 16 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Genetisch bevestigd Prader-Willi-syndroom
  • Vrijwillige, schriftelijke geïnformeerde toestemming geven (ouder(s) / wettelijke voogd(en) van deelnemer); vrijwillige, schriftelijke toestemming geven (deelnemers, indien van toepassing)
  • PWS Voedingsfase 3 (hyperfagisch, voelt zelden vol aan)

Uitsluitingscriteria:

  • Wonen in een groepswoning
  • Genetisch gediagnosticeerd Schaaf-Yang-syndroom of andere genetische, hormonale of chromosomale cognitieve stoornissen
  • Nieuwe voedselgerelateerde interventies, inclusief omgevings- of dieetbeperkingen, binnen 1 maand na screening
  • Dosering van alle toegestane chronische gelijktijdige medicatie of supplementen die gedurende ≥3 maanden voorafgaand aan het onderzoek niet stabiel zijn geweest of waarvan niet wordt verwacht dat dit stabiel zal blijven tijdens deelname aan het onderzoek; aanpassingen in de dosis groeihormoon ≤10% zijn niet exclusief
  • Aanwezigheid van cardiovasculaire aandoeningen, epilepsie, frequente migraine of ernstige astma
  • Meer dan 3 episodes van sinusitis in de 12 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek of aanwezigheid van neusaandoeningen die de afzetting van intranasale medicatie kunnen beïnvloeden
  • Niet bereid om zich te onthouden van nasale zoutoplossing, andere nasale irrigatie of andere intranasale medicatie gedurende 2 weken voorafgaand aan het Baseline-bezoek en tijdens de 8 weken durende, placebogecontroleerde periode van het onderzoek
  • Gebruik van afslankmedicatie, oxytocine, carbetocine of vasopressine in de 6 maanden voorafgaand aan de screening
  • Deelname aan een interventionele onderzoeksstudie met een ander onderzoeksmedicijn of apparaat in de 6 maanden voorafgaand aan de screening of tijdens de studie
  • Gebaseerd op het oordeel van de onderzoeker, om welke reden dan ook ongeschikt is voor het onderzoek, inclusief maar niet beperkt tot onstabiele medische toestand, onvermogen om te voldoen aan het protocol of ander risico om te onderwerpen of voor de integriteit van het onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
gematchte placebo gedurende de eerste 8 weken; prospectief gerandomiseerd 1:1 naar een van de twee doses carbetocine gedurende 56 weken follow-up en optionele verlengingsperioden
Geneesmiddel: placebo
drie keer per dag bij de maaltijd
Experimenteel: 3,2 mg LV-101
3,2 mg LV-101 gedurende de eerste 8 weken; blijf op dezelfde dosis gedurende 56 weken follow-up en optionele verlengingsperioden
Geneesmiddel: 3,2 mg intranasale carbetocine
drie keer per dag bij de maaltijd
Andere namen:
  • LV-101
Experimenteel: 9,6 mg LV-101
9,6 mg LV-101 gedurende de eerste 8 weken; blijf op dezelfde dosis gedurende 56 weken follow-up en optionele verlengingsperioden
Geneesmiddel: 9,6 mg intranasale carbetocine
drie keer per dag bij de maaltijd
Andere namen:
  • LV-101

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hyperfagie gedrag
Tijdsspanne: Basislijn tot week 8

Verandering in hyperfagie (extreme honger) zoals gemeten door de Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQ-CT) Total Score versus placebo.

Scorebereik: 0-36; hogere scores betekenen een slechter resultaat. Verlaging van de score duidt op verbetering.
Basislijn tot week 8
Obsessief en dwangmatig gedrag
Tijdsspanne: basislijn tot week 8

Verandering in obsessief en compulsief gedrag zoals gemeten door de Children's Yale-Brown Obsessive-Compulsive Scale (CY-BOCS) Total Score versus placebo.

Scorebereik: 0-40; hogere scores betekenen een slechter resultaat. Verlaging van de score duidt op verbetering.
basislijn tot week 8

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Spanning
Tijdsspanne: Basislijn tot week 8

Verandering in angst bij deelnemers zoals gemeten door de PWS Anxiety and Distress Questionnaire (PADQ) Total Score versus placebo.

Scorebereik: 0-56; hogere scores betekenen een slechter resultaat. Verlaging van de score duidt op verbetering.
Basislijn tot week 8
Wereldwijde indruk
Tijdsspanne: Week 8
Clinical Global Impression of Change (CGI-C)-score versus placebo. Scorebereik: 1-7; hogere scores betekenen een slechter resultaat. Verlaging van de score duidt op verbetering.
Week 8
Hyperfagiegedrag (subset)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 8

Verandering in hyperfagie zoals gemeten door de verandering in gespecificeerde subsets van HQ-CT-vragen versus placebo.

Scorebereik: 0-24; hogere scores betekenen een slechter resultaat. Verlaging van de score duidt op verbetering.
Basislijn tot week 8

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Levo Therapeutics, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 november 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

13 mei 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

9 juli 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 augustus 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 augustus 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 augustus 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 juli 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 juli 2022

Laatst geverifieerd

1 augustus 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • LV-101-3-01

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Prader-Willi-syndroom

Klinische onderzoeken op placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Czech Republic

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren