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Phase-3-Studie mit intranasalem Carbetocin (LV-101) bei Patienten mit Prader-Willi-Syndrom (CARE-PWS)

18. Juli 2022 aktualisiert von: Levo Therapeutics, Inc.

Phase 3, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, 8-wöchige klinische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von intranasalem Carbetocin (LV-101) beim Prader-Willi-Syndrom (PWS) mit Langzeit-Follow-up (CARE-PWS)

Diese Phase-3-Studie soll die Wirksamkeit von intranasalem Carbetocin (LV-101) bei Teilnehmern mit Prader-Willi-Syndrom (PWS) testen. Carbetocin ist ein Oxytocin-Analogon (eine künstliche Chemikalie, die wie Oxytocin ist). Diese Studie wird auch die Sicherheit und Verträglichkeit von LV-101 bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine randomisierte, doppelblinde Phase-3-Studie mit einem 8-wöchigen, placebokontrollierten Zeitraum, um die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von LV-101 bei Teilnehmern mit PWS zu testen.

Die Wirksamkeit wird gemessen, indem sowohl von Pflegekräften als auch von Ärzten berichtete Maße für Hyperphagie (extremer Hunger), obsessives und zwanghaftes Verhalten und Angst verwendet werden. Sicherheit und Verträglichkeit werden anhand von Nebenwirkungen, Labortests und körperlichen Untersuchungen gemessen.

Nach der 8-wöchigen placebokontrollierten Phase gibt es eine langfristige Nachbeobachtungsphase von 56 Wochen und eine optionale Verlängerungsphase nach Studienwoche 64, in der alle Teilnehmer eine aktive Behandlung mit LV-101 erhalten. In Woche 8 werden Teilnehmer, die in der placebokontrollierten Phase randomisiert Placebo zugeteilt wurden, randomisiert einer der beiden LV-101-Dosen zugeteilt, die dreimal täglich vor den Mahlzeiten verabreicht werden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

130

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Queensland Children's Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2E1
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Toronto Hospital for Sick Kids
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Ste Justine
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85006
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles (USC)
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32608
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • University of Harvard Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55102
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 74135
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37212
        • Vanderbilt University School of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • University of Utah

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 14 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Genetisch bestätigtes Prader-Willi-Syndrom
  • Erteilen Sie eine freiwillige, schriftliche Einverständniserklärung (Elternteil/Erziehungsberechtigte(n) des Teilnehmers); freiwillige, schriftliche Zustimmung erteilen (ggf. Teilnehmer)
  • PWS Nutritional Phase 3 (hyperphag, fühlt sich selten satt an)

Ausschlusskriterien:

  • Wohnen in einer Wohngruppe
  • Genetisch diagnostiziertes Schaaf-Yang-Syndrom oder andere genetische, hormonelle oder chromosomale kognitive Beeinträchtigung
  • Neue lebensmittelbezogene Interventionen, einschließlich Umwelt- oder Ernährungseinschränkungen, innerhalb von 1 Monat nach dem Screening
  • Dosis aller zulässigen chronischen Begleitmedikationen oder Nahrungsergänzungsmittel, die ≥ 3 Monate vor der Studie nicht stabil waren oder voraussichtlich während der Teilnahme an der Studie nicht stabil bleiben werden; Anpassungen der Wachstumshormondosis von ≤ 10 % sind kein Ausschlusskriterium
  • Vorhandensein von Herz-Kreislauf-Erkrankungen, Epilepsie, häufiger Migräne oder schwerem Asthma
  • Mehr als 3 Episoden von Sinusitis in den 12 Monaten vor dem Screening-Besuch oder Vorhandensein von Nasenerkrankungen, die die Ablagerung von intranasalen Medikamenten beeinträchtigen können
  • Nicht bereit, 2 Wochen vor dem Baseline-Besuch und während des 8-wöchigen placebokontrollierten Zeitraums der Studie auf nasale Kochsalzlösung, andere Nasenspülungen oder andere intranasale Medikamente zu verzichten
  • Verwendung von Medikamenten zur Gewichtsabnahme, Oxytocin, Carbetocin oder Vasopressin in den 6 Monaten vor dem Screening
  • Teilnahme an einer interventionellen Forschungsstudie mit einem anderen Prüfmedikament oder -gerät in den 6 Monaten vor dem Screening oder während der Studie
  • Nach Einschätzung des Prüfarztes aus irgendeinem Grund für die Studie ungeeignet ist, einschließlich, aber nicht beschränkt auf einen instabilen Gesundheitszustand, die Unfähigkeit, das Protokoll einzuhalten, oder ein anderes Risiko für den Probanden oder die Integrität der Studie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
passendes Placebo während der ersten 8 Wochen; prospektiv randomisiert 1:1 auf eine der beiden Carbetocin-Dosen während der 56-wöchigen Nachbeobachtungs- und optionalen Verlängerungsperioden
Arzneimittel: Placebo
dreimal täglich zu den Mahlzeiten
Experimental: 3,2 mg LV-101
3,2 mg LV-101 während der ersten 8 Wochen; bleiben während der 56-wöchigen Nachbeobachtungs- und optionalen Verlängerungsperioden auf derselben Dosis
Arzneimittel: 3,2 mg intranasales Carbetocin
dreimal täglich zu den Mahlzeiten
Andere Namen:
  • LV-101
Experimental: 9,6 mg LV-101
9,6 mg LV-101 während der ersten 8 Wochen; bleiben während der 56-wöchigen Nachbeobachtungs- und optionalen Verlängerungsperioden auf derselben Dosis
Arzneimittel: 9,6 mg intranasales Carbetocin
dreimal täglich zu den Mahlzeiten
Andere Namen:
  • LV-101

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Hyperphagie-Verhalten
Zeitfenster: Baseline bis Woche 8

Veränderung der Hyperphagie (extremer Hunger), gemessen anhand des Gesamtscores des Hyperphagie-Fragebogens für klinische Studien (HQ-CT) im Vergleich zu Placebo.

Punktebereich: 0-36; höhere Werte bedeuten ein schlechteres Ergebnis. Eine Verringerung der Punktzahl zeigt eine Verbesserung an.
Baseline bis Woche 8
Obsessives und zwanghaftes Verhalten
Zeitfenster: Baseline bis Woche 8

Änderung des Zwangs- und Zwangsverhaltens, gemessen anhand des Gesamtscores der Children's Yale-Brown Obsessive-Compulsive Scale (CY-BOCS) im Vergleich zu Placebo.

Punktebereich: 0-40; höhere Werte bedeuten ein schlechteres Ergebnis. Eine Verringerung der Punktzahl zeigt eine Verbesserung an.
Baseline bis Woche 8

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Angst
Zeitfenster: Baseline bis Woche 8

Veränderung der Angst der Teilnehmer, gemessen anhand des PWS Anxiety and Distress Questionnaire (PADQ) Total Score im Vergleich zu Placebo.

Punktebereich: 0-56; höhere Werte bedeuten ein schlechteres Ergebnis. Eine Verringerung der Punktzahl zeigt eine Verbesserung an.
Baseline bis Woche 8
Globaler Eindruck
Zeitfenster: Woche 8
Clinical Global Impression of Change (CGI-C)-Score im Vergleich zu Placebo. Punktebereich: 1-7; höhere Werte bedeuten ein schlechteres Ergebnis. Eine Verringerung der Punktzahl zeigt eine Verbesserung an.
Woche 8
Hyperphagie-Verhalten (Teilmenge)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 8

Veränderung der Hyperphagie, gemessen an der Veränderung in bestimmten Untergruppen von HQ-CT-Fragen im Vergleich zu Placebo.

Punktebereich: 0-24; höhere Werte bedeuten ein schlechteres Ergebnis. Eine Verringerung der Punktzahl zeigt eine Verbesserung an.
Baseline bis Woche 8

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Levo Therapeutics, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. November 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

13. Mai 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

9. Juli 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. August 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. August 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. August 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. Juli 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Juli 2022

Zuletzt verifiziert

1. August 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LV-101-3-01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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