Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas 3-studie av intranasalt karbetocin (LV-101) hos patienter med Prader-Willis syndrom (CARE-PWS)

18 juli 2022 uppdaterad av: Levo Therapeutics, Inc.

Fas 3, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, 8-veckors klinisk studie för att bedöma effektiviteten, säkerheten och toleransen av intranasalt karbetocin (LV-101) vid Prader-Willis syndrom (PWS) med långtidsuppföljning (CARE-PWS)

Denna fas 3-studie är utformad för att testa effektiviteten av intranasalt karbetocin (LV-101) hos deltagare med Prader-Willis syndrom (PWS). Carbetocin är en oxytocinanalog (en konstgjord kemikalie som är som oxytocin). Denna studie kommer också att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för LV-101.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en fas 3 randomiserad, dubbelblind studie med en 8-veckors, placebokontrollerad period utformad för att testa effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av LV-101 hos deltagare med PWS.

Effektiviteten kommer att mätas med hjälp av både vårdgivarerapporterade och klinikerrapporterade mätningar av hyperfagi (extrem hunger), tvångsmässiga och tvångsmässiga beteenden och ångest. Säkerhet och tolerabilitet kommer att mätas genom biverkningar, laboratorietester och fysiska undersökningar.

Efter den 8 veckor långa placebokontrollerade perioden kommer det att finnas en långtidsuppföljningsperiod på 56 veckor och en valfri förlängningsperiod efter studievecka 64 under vilken alla deltagare får aktiv behandling med LV-101. Vid vecka 8 kommer deltagare som randomiserades till placebo under den placebokontrollerade perioden att randomiseras till en av de två LV-101-doserna, administrerade tre gånger per dag före måltid.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

130

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Queensland Children's Hospital
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85006
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles (USC)
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Children's National
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32608
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • University of Harvard Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Förenta staterna, 55102
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Förenta staterna, 74135
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37212
        • Vanderbilt University School of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84108
        • University of Utah
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2E1
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Toronto Hospital for Sick Kids
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Ste Justine

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 år till 16 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Genetiskt bekräftat Prader-Willis syndrom
  • Tillhandahålla frivilligt, skriftligt informerat samtycke (förälder/föräldrar/vårdnadshavare till deltagaren); ge frivilligt, skriftligt samtycke (deltagare, vid behov)
  • PWS Nutritional Fas 3 (hyperfagisk, känns sällan mätt)

Exklusions kriterier:

  • Bor i gruppbostad
  • Genetiskt diagnostiserat Schaaf-Yangs syndrom eller annan genetisk, hormonell eller kromosomal kognitiv försämring
  • Nya livsmedelsrelaterade insatser, inklusive miljö- eller kostrestriktioner, inom 1 månad efter screening
  • Dos av eventuella tillåtna kroniska samtidiga läkemedel eller kosttillskott som inte har varit stabila i ≥3 månader före studien eller som inte förväntas förbli stabila under deltagande i studien; justeringar av tillväxthormondos ≤10 % är inte uteslutande
  • Förekomst av kardiovaskulära störningar, epilepsi, frekventa migrän eller svår astma
  • Mer än 3 episoder av bihåleinflammation under de 12 månaderna före screeningbesök eller förekomst av nasala sjukdomar som kan påverka avlagringen av intranasal medicin
  • Ovillig att avstå från nasal saltlösning, annan nässköljning eller andra intranasala mediciner i 2 veckor före baslinjebesöket och under studiens 8 veckors placebokontrollerade period
  • Användning av viktminskningsmedicin, oxytocin, karbetocin eller vasopressin under de 6 månaderna före screening
  • Deltagande i en interventionell forskningsstudie som involverar en annan prövningsläkemedel eller enhet under de 6 månaderna före screening eller under studien
  • Baserat på utredarens bedömning, är olämplig för studien av någon anledning, inklusive men inte begränsat till instabilt medicinskt tillstånd, oförmåga att följa protokollet eller annan risk för studiens integritet

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
matchad placebo under de första 8 veckorna; prospektivt randomiserat 1:1 till någon av de två doserna av karbetocin under 56 veckors uppföljning och valfria förlängningsperioder
Läkemedel: placebo
tre gånger om dagen med måltider
Experimentell: 3,2 mg LV-101
3,2 mg LV-101 under de första 8 veckorna; förbli på samma dos under 56 veckors uppföljning och eventuella förlängningsperioder
Läkemedel: 3,2 mg intranasalt karbetocin
tre gånger om dagen med måltider
Andra namn:
  • LV-101
Experimentell: 9,6 mg LV-101
9,6 mg LV-101 under de första 8 veckorna; förbli på samma dos under 56 veckors uppföljning och eventuella förlängningsperioder
Läkemedel: 9,6 mg intranasal karbetocin
tre gånger om dagen med måltider
Andra namn:
  • LV-101

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Hyperfagi beteende
Tidsram: Baslinje till vecka 8

Förändring i hyperfagi (extrem hunger) mätt med Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQ-CT) totalpoäng jämfört med placebo.

Poängintervall: 0-36; högre poäng innebär ett sämre resultat. Minskad poäng indikerar förbättring.
Baslinje till vecka 8
Tvångsmässiga och tvångsmässiga beteenden
Tidsram: baslinje till vecka 8

Förändring i tvångsmässiga och tvångsmässiga beteenden mätt med Children's Yale-Brown Obsessive-Compulsive Scale (CY-BOCS) Total Score kontra placebo.

Poängintervall: 0-40; högre poäng innebär ett sämre resultat. Minskad poäng indikerar förbättring.
baslinje till vecka 8

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ångest
Tidsram: Baslinje till vecka 8

Förändring i deltagarnas ångest mätt med PWS Anxiety and Distress Questionnaire (PADQ) Total Score kontra placebo.

Poängintervall: 0-56; högre poäng innebär ett sämre resultat. Minskad poäng indikerar förbättring.
Baslinje till vecka 8
Globalt intryck
Tidsram: Vecka 8
Clinical Global Impression of Change (CGI-C) poäng kontra placebo. Poängintervall: 1-7; högre poäng innebär ett sämre resultat. Minskad poäng indikerar förbättring.
Vecka 8
Hyperfagibeteende (delmängd)
Tidsram: Baslinje till vecka 8

Förändring i hyperfagi mätt genom förändringen i specificerade undergrupper av HQ-CT-frågor jämfört med placebo.

Poängintervall: 0-24; högre poäng innebär ett sämre resultat. Minskad poäng indikerar förbättring.
Baslinje till vecka 8

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Levo Therapeutics, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

20 november 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

13 maj 2020

Avslutad studie (Faktisk)

9 juli 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 augusti 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 augusti 2018

Första postat (Faktisk)

28 augusti 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

26 juli 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 juli 2022

Senast verifierad

1 augusti 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • LV-101-3-01

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Prader-Willis syndrom

Kliniska prövningar på placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Macedonia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera