Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 3 undersøgelse af intranasal carbetocin (LV-101) hos patienter med Prader-Willi syndrom (CARE-PWS)

18. juli 2022 opdateret af: Levo Therapeutics, Inc.

Fase 3, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, 8-ugers klinisk undersøgelse for at vurdere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​intranasal carbetocin (LV-101) i Prader-Willi syndrom (PWS) med langtidsopfølgning (CARE-PWS)

Dette fase 3-studie er designet til at teste effektiviteten af ​​intranasal carbetocin (LV-101) hos deltagere med Prader-Willi syndrom (PWS). Carbetocin er en oxytocinanalog (et menneskeskabt kemikalie, der ligner oxytocin). Denne undersøgelse vil også evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​LV-101.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 3 randomiseret, dobbeltblindt studie med en 8-ugers, placebokontrolleret periode designet til at teste effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​LV-101 hos deltagere med PWS.

Effektiviteten vil blive målt ved hjælp af både plejer-rapporterede og kliniker-rapporterede målinger af hyperfagi (ekstrem sult), obsessiv og kompulsiv adfærd og angst. Sikkerhed og tolerabilitet vil blive målt ved uønskede hændelser, laboratorietests og fysiske undersøgelser.

Efter den 8-ugers placebokontrollerede periode vil der være en langtidsopfølgningsperiode på 56 uger og en valgfri forlængelsesperiode efter undersøgelsesuge 64, hvor alle deltagere vil modtage aktiv behandling med LV-101. I uge 8 vil deltagere, der blev randomiseret til placebo i den placebokontrollerede periode, blive randomiseret til en af ​​de to LV-101 doser, indgivet tre gange dagligt før måltider.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

130

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Queensland Children's Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2E1
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Toronto Hospital for Sick Kids
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Ste Justine
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85006
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles (USC)
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • University of Harvard Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55102
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Forenede Stater, 74135
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37212
        • Vanderbilt University School of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • University of Utah

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 14 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Genetisk bekræftet Prader-Willi syndrom
  • Give frivilligt, skriftligt informeret samtykke (forælder(e) / juridiske værge(r) for deltageren); give frivillig, skriftlig tilladelse (deltagere, hvis det er relevant)
  • PWS Nutritional Phase 3 (hyperfagisk, føles sjældent mæt)

Ekskluderingskriterier:

  • Bor i en gruppebolig
  • Genetisk diagnosticeret Schaaf-Yang syndrom eller anden genetisk, hormonel eller kromosomal kognitiv svækkelse
  • Nye fødevarerelaterede indgreb, herunder miljø- eller kostrestriktioner, inden for 1 måned efter screening
  • Dosis af enhver tilladt kronisk samtidig medicin eller kosttilskud, der ikke har været stabile i ≥3 måneder før undersøgelsen eller ikke forventes at forblive stabile, mens de deltog i undersøgelsen; justeringer i væksthormondosis ≤10 % er ikke udelukkende
  • Tilstedeværelse af kardiovaskulære lidelser, epilepsi, hyppig migræne eller svær astma
  • Mere end 3 episoder af bihulebetændelse i de 12 måneder forud for screeningsbesøg eller tilstedeværelse af nasale sygdomme, der kan påvirke aflejring af intranasal medicin
  • Uvillig til at afholde sig fra nasal saltvand, anden næseskylning eller anden intranasal medicin i 2 uger før baseline-besøget og i løbet af undersøgelsens 8-ugers placebokontrollerede periode
  • Brug af vægttabsmedicin, oxytocin, carbetocin eller vasopressin i de 6 måneder før screening
  • Deltagelse i en interventionel forskningsundersøgelse, der involverer en anden undersøgelsesmedicin eller -enhed i de 6 måneder forud for screening eller under undersøgelsen
  • Baseret på efterforskerens vurdering, er uegnet til undersøgelsen af ​​en eller anden grund, herunder men ikke begrænset til ustabil medicinsk tilstand, manglende evne til at overholde protokollen eller anden risiko for at udsætte eller for undersøgelsens integritet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
matchet placebo i løbet af de første 8 uger; prospektivt randomiseret 1:1 til en af ​​de to doser carbetocin i løbet af 56 ugers opfølgning og valgfri forlængelsesperioder
Medicin: placebo
tre gange om dagen med måltider
Eksperimentel: 3,2 mg LV-101
3,2 mg LV-101 i løbet af de første 8 uger; forblive på samme dosis under 56 ugers opfølgning og valgfri forlængelsesperioder
Medicin: 3,2 mg intranasal carbetocin
tre gange om dagen med måltider
Andre navne:
  • LV-101
Eksperimentel: 9,6 mg LV-101
9,6 mg LV-101 i løbet af de første 8 uger; forblive på samme dosis under 56 ugers opfølgning og valgfri forlængelsesperioder
Medicin: 9,6 mg intranasal carbetocin
tre gange om dagen med måltider
Andre navne:
  • LV-101

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyperfagi adfærd
Tidsramme: Baseline til uge 8

Ændring i hyperfagi (ekstrem sult) målt ved Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQ-CT) Total Score versus placebo.

Scoreområde: 0-36; højere score betyder et dårligere resultat. Reduktion i score indikerer forbedring.
Baseline til uge 8
Obsessiv og kompulsiv adfærd
Tidsramme: baseline til uge 8

Ændring i obsessiv og kompulsiv adfærd målt ved børns Yale-Brown Obsessive-Compulsive Scale (CY-BOCS) Total Score versus placebo.

Scoreområde: 0-40; højere score betyder et dårligere resultat. Reduktion i score indikerer forbedring.
baseline til uge 8

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Angst
Tidsramme: Baseline til uge 8

Ændring i deltagerangst målt ved PWS Anxiety and Distress Questionnaire (PADQ) Total Score versus placebo.

Scoreområde: 0-56; højere score betyder et dårligere resultat. Reduktion i score indikerer forbedring.
Baseline til uge 8
Globalt indtryk
Tidsramme: Uge 8
Clinical Global Impression of Change (CGI-C) score versus placebo. Scoreområde: 1-7; højere score betyder et dårligere resultat. Reduktion i score indikerer forbedring.
Uge 8
Hyperfagiadfærd (undersæt)
Tidsramme: Baseline til uge 8

Ændring i hyperfagi som målt ved ændringen i specificerede undergrupper af HQ-CT-spørgsmål versus placebo.

Scoreområde: 0-24; højere score betyder et dårligere resultat. Reduktion i score indikerer forbedring.
Baseline til uge 8

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Levo Therapeutics, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. november 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

13. maj 2020

Studieafslutning (Faktiske)

9. juli 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. august 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. august 2018

Først opslået (Faktiske)

28. august 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. juli 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. juli 2022

Sidst verificeret

1. august 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LV-101-3-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Prader-Willi syndrom

Kliniske forsøg med placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Hungary

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner