Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза 3 исследования интраназального карбетоцина (LV-101) у пациентов с синдромом Прадера-Вилли (CARE-PWS)

18 июля 2022 г. обновлено: Levo Therapeutics, Inc.

Фаза 3, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, 8-недельное клиническое исследование для оценки эффективности, безопасности и переносимости интраназального карбетоцина (LV-101) при синдроме Прадера-Вилли (СПВ) с длительным наблюдением (УХОД-PWS)

Это исследование фазы 3 предназначено для проверки эффективности интраназального карбетоцина (LV-101) у участников с синдромом Прадера-Вилли (СПВ). Карбетоцин является аналогом окситоцина (искусственного химического вещества, похожего на окситоцин). В этом исследовании также будет оцениваться безопасность и переносимость LV-101.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это рандомизированное двойное слепое исследование фазы 3 с 8-недельным плацебо-контролируемым периодом, предназначенное для проверки эффективности, безопасности и переносимости LV-101 у участников с СПВ.

Эффективность будет измеряться с использованием показателей гиперфагии (крайнего голода), навязчивого и компульсивного поведения и беспокойства как по сообщениям лиц, осуществляющих уход, так и по данным клиницистов. Безопасность и переносимость будут оцениваться по нежелательным явлениям, лабораторным тестам и физическим осмотрам.

После 8-недельного плацебо-контролируемого периода будет длительный период наблюдения продолжительностью 56 недель и необязательный период продления после 64-й недели исследования, в течение которого все участники будут получать активное лечение LV-101. На 8 неделе участники, которые были рандомизированы в группу плацебо в плацебо-контролируемом периоде, будут рандомизированы для получения одной из двух доз LV-101, вводимых три раза в день перед едой.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

130

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Австралия, 4101
        • Queensland Children's Hospital
  • Канада
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2E1
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Канада, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
        • Toronto Hospital for Sick Kids
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Канада, H3T 1C5
        • CHU Ste Justine
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85006
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles (USC)
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Children's National
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32608
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • University of Harvard Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты, 55102
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Соединенные Штаты, 74135
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37212
        • Vanderbilt University School of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84108
        • University of Utah

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 3 года до 14 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Генетически подтвержденный синдром Прадера-Вилли
  • Предоставить добровольное письменное информированное согласие (родитель(и) / законный опекун(и) участника); предоставить добровольное письменное согласие (участники, в зависимости от ситуации)
  • PWS Nutritional Phase 3 (гиперфагия, редко чувство сытости)

Критерий исключения:

  • Проживание в групповом доме
  • Генетически диагностированный синдром Шаафа-Янга или другие генетические, гормональные или хромосомные когнитивные нарушения
  • Новые вмешательства, связанные с пищевыми продуктами, включая ограничения окружающей среды или диеты, в течение 1 месяца после скрининга
  • Доза любых разрешенных хронических сопутствующих лекарств или добавок, которые не были стабильными в течение ≥3 месяцев до исследования или не должны оставаться стабильными во время участия в исследовании; корректировка дозы гормона роста ≤10% не является исключением
  • Наличие сердечно-сосудистых заболеваний, эпилепсии, частых мигреней или тяжелой астмы
  • Более 3 эпизодов синусита за 12 месяцев до визита для скрининга или наличие заболеваний носа, которые могут повлиять на депонирование интраназальных препаратов.
  • Нежелание воздерживаться от назального солевого раствора, других назальных промываний или других интраназальных препаратов в течение 2 недель до исходного визита и в течение 8-недельного плацебо-контролируемого периода исследования.
  • Использование препаратов для снижения веса, окситоцина, карбетоцина или вазопрессина за 6 месяцев до скрининга
  • Участие в интервенционном исследовании с использованием другого исследуемого препарата или устройства за 6 месяцев до скрининга или во время исследования
  • По мнению исследователя, не подходит для исследования по любой причине, включая, помимо прочего, нестабильное состояние здоровья, неспособность соблюдать протокол или другой риск для субъекта или целостности исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
соответствующее плацебо в течение первых 8 недель; проспективно рандомизированы 1: 1 для любой из двух доз карбетоцина в течение 56-недельного наблюдения и дополнительных периодов продления
Лекарство: плацебо
три раза в день во время еды
Экспериментальный: 3,2 мг LV-101
3,2 мг LV-101 в течение первых 8 недель; оставаться на той же дозе в течение 56-недельного наблюдения и дополнительных периодов продления
Лекарство: 3,2 мг карбетоцина интраназально
три раза в день во время еды
Другие имена:
  • ЛВ-101
Экспериментальный: 9,6 мг LV-101
9,6 мг LV-101 в течение первых 8 недель; оставаться на той же дозе в течение 56-недельного наблюдения и дополнительных периодов продления
Лекарство: 9,6 мг карбетоцина интраназально
три раза в день во время еды
Другие имена:
  • ЛВ-101

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Поведение гиперфагии
Временное ограничение: Исходный уровень до недели 8

Изменение гиперфагии (крайнего голода), измеренное с помощью общего балла опросника гиперфагии для клинических испытаний (HQ-CT) по сравнению с плацебо.

Диапазон баллов: 0-36; более высокие баллы означают худший результат. Снижение балла указывает на улучшение.
Исходный уровень до недели 8
Навязчивое и компульсивное поведение
Временное ограничение: от исходного уровня до 8 недели

Изменение обсессивно-компульсивного поведения, измеренное по детской обсессивно-компульсивной шкале Йеля-Брауна (CY-BOCS) по сравнению с плацебо.

Диапазон баллов: 0-40; более высокие баллы означают худший результат. Снижение балла указывает на улучшение.
от исходного уровня до 8 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Беспокойство
Временное ограничение: Исходный уровень до недели 8

Изменение тревожности участников, измеренное с помощью общего балла опросника PWS по тревоге и дистрессу (PADQ) по сравнению с плацебо.

Диапазон баллов: 0-56; более высокие баллы означают худший результат. Снижение балла указывает на улучшение.
Исходный уровень до недели 8
Глобальное впечатление
Временное ограничение: Неделя 8
Оценка общего клинического впечатления об изменении (CGI-C) по сравнению с плацебо. Диапазон баллов: 1-7; более высокие баллы означают худший результат. Снижение балла указывает на улучшение.
Неделя 8
Поведение гиперфагии (подмножество)
Временное ограничение: Исходный уровень до недели 8

Изменение гиперфагии, измеренное по изменению определенных подмножеств вопросов HQ-CT по сравнению с плацебо.

Диапазон баллов: 0-24; более высокие баллы означают худший результат. Снижение балла указывает на улучшение.
Исходный уровень до недели 8

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Levo Therapeutics, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

20 ноября 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

13 мая 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

9 июля 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

24 августа 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 августа 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

28 августа 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

26 июля 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 июля 2022 г.

Последняя проверка

1 августа 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • LV-101-3-01

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Синдром Прадера-Вилли

Клинические исследования плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Greece

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться