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Studio di fase 3 sulla carbetocina intranasale (LV-101) in pazienti con sindrome di Prader-Willi (CARE-PWS)

18 luglio 2022 aggiornato da: Levo Therapeutics, Inc.

Studio clinico di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di 8 settimane per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità della carbetocina intranasale (LV-101) nella sindrome di Prader-Willi (PWS) con follow-up a lungo termine (CARE-PWS)

Questo studio di fase 3 è progettato per testare l'efficacia della carbetocina intranasale (LV-101) nei partecipanti con sindrome di Prader-Willi (PWS). La carbetocina è un analogo dell'ossitocina (una sostanza chimica artificiale simile all'ossitocina). Questo studio valuterà anche la sicurezza e la tollerabilità di LV-101.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase 3 randomizzato, in doppio cieco con un periodo di 8 settimane, controllato con placebo, progettato per testare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di LV-101 nei partecipanti con PWS.

L'efficacia sarà misurata utilizzando misure di iperfagia (fame estrema), comportamenti ossessivi e compulsivi e ansia riportati sia dal caregiver che dal medico. La sicurezza e la tollerabilità saranno misurate da eventi avversi, test di laboratorio ed esami fisici.

Dopo il periodo di 8 settimane controllato con placebo, ci sarà un periodo di follow-up a lungo termine di 56 settimane e un periodo di estensione facoltativo dopo la settimana 64 dello studio durante il quale tutti i partecipanti riceveranno un trattamento attivo con LV-101. Alla settimana 8, i partecipanti che sono stati randomizzati al placebo nel periodo controllato con placebo saranno randomizzati a una delle due dosi di LV-101, somministrate tre volte al giorno prima dei pasti.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

130

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Queensland Children's Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2E1
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Toronto Hospital for Sick Kids
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Ste Justine
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85006
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles (USC)
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • University of Harvard Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55102
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Stati Uniti, 74135
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37212
        • Vanderbilt University School of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • University of Utah

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 14 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Sindrome di Prader-Willi geneticamente confermata
  • Fornire un consenso informato scritto volontario (genitore/i / tutore/i legale/i del partecipante); fornire il consenso volontario e scritto (partecipanti, a seconda dei casi)
  • PWS Nutritional Phase 3 (iperfagico, raramente si sente pieno)

Criteri di esclusione:

  • Vivere in una casa famiglia
  • Sindrome di Schaaf-Yang geneticamente diagnosticata o altro deterioramento cognitivo genetico, ormonale o cromosomico
  • Nuovi interventi relativi all'alimentazione, comprese restrizioni ambientali o dietetiche, entro 1 mese dallo screening
  • Dose di eventuali farmaci o integratori concomitanti cronici consentiti che non sono stati stabili per ≥3 mesi prima dello studio o che non dovrebbero rimanere stabili durante la partecipazione allo studio; aggiustamenti della dose di ormone della crescita ≤10% non sono esclusivi
  • Presenza di disturbi cardiovascolari, epilessia, frequenti emicranie o asma grave
  • Più di 3 episodi di sinusite nei 12 mesi precedenti la Visita di Screening o presenza di malattie nasali che possono influenzare la deposizione del farmaco intranasale
  • Riluttanza ad astenersi da soluzione salina nasale, altra irrigazione nasale o altri farmaci intranasali per 2 settimane prima della visita di riferimento e durante il periodo di 8 settimane, controllato con placebo dello studio
  • Uso di farmaci per la perdita di peso, ossitocina, carbetocina o vasopressina nei 6 mesi precedenti lo screening
  • Partecipazione a uno studio di ricerca interventistica che coinvolge un altro farmaco o dispositivo sperimentale nei 6 mesi precedenti lo screening o durante lo studio
  • Sulla base del giudizio dello Sperimentatore, non è idoneo allo studio per qualsiasi motivo, incluso ma non limitato a condizioni mediche instabili, incapacità di rispettare il protocollo o altri rischi per il soggetto o per l'integrità dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
placebo abbinato durante le prime 8 settimane; randomizzati in modo prospettico 1:1 a una delle due dosi di carbetocina durante il follow-up di 56 settimane e periodi di estensione facoltativi
Droga: placebo
tre volte al giorno durante i pasti
Sperimentale: 3,2 mg di LV-101
3,2 mg di LV-101 durante le prime 8 settimane; rimanere alla stessa dose durante il follow-up di 56 settimane e periodi di estensione facoltativi
Droga: 3,2 mg di carbetocina intranasale
tre volte al giorno durante i pasti
Altri nomi:
  • LV-101
Sperimentale: 9,6 mg di LV-101
9,6 mg di LV-101 durante le prime 8 settimane; rimanere alla stessa dose durante il follow-up di 56 settimane e periodi di estensione facoltativi
Droga: 9,6 mg di carbetocina intranasale
tre volte al giorno durante i pasti
Altri nomi:
  • LV-101

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Comportamento iperfagico
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 8

Variazione dell'iperfagia (fame estrema) misurata dal punteggio totale del questionario sull'iperfagia per gli studi clinici (HQ-CT) rispetto al placebo.

Intervallo di punteggio: 0-36; punteggi più alti significano un risultato peggiore. La riduzione del punteggio indica un miglioramento.
Dal basale alla settimana 8
Comportamenti ossessivi e compulsivi
Lasso di tempo: basale alla settimana 8

Variazione dei comportamenti ossessivi e compulsivi misurati dal punteggio totale della scala pediatrica Yale-Brown Obsessive-Compulsive (CY-BOCS) rispetto al placebo.

Intervallo di punteggio: 0-40; punteggi più alti significano un risultato peggiore. La riduzione del punteggio indica un miglioramento.
basale alla settimana 8

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Ansia
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 8

Variazione dell'ansia dei partecipanti misurata dal punteggio totale del questionario PWS Anxiety and Distress (PADQ) rispetto al placebo.

Intervallo di punteggio: 0-56; punteggi più alti significano un risultato peggiore. La riduzione del punteggio indica un miglioramento.
Dal basale alla settimana 8
Impressione globale
Lasso di tempo: Settimana 8
Punteggio Clinical Global Impression of Change (CGI-C) rispetto al placebo. Intervallo di punteggio: 1-7; punteggi più alti significano un risultato peggiore. La riduzione del punteggio indica un miglioramento.
Settimana 8
Comportamento iperfagico (sottoinsieme)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 8

Variazione dell'iperfagia misurata dalla variazione dei sottoinsiemi specificati di domande HQ-CT rispetto al placebo.

Intervallo di punteggio: 0-24; punteggi più alti significano un risultato peggiore. La riduzione del punteggio indica un miglioramento.
Dal basale alla settimana 8

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Levo Therapeutics, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 novembre 2018

Completamento primario (Effettivo)

13 maggio 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

9 luglio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 agosto 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 agosto 2018

Primo Inserito (Effettivo)

28 agosto 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 luglio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 luglio 2022

Ultimo verificato

1 agosto 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LV-101-3-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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