Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pilotní studie biomarkerů hodnotící agregáty alfa-synukleinu v biofluidních rezervoárech u pacientů se synukleinopatií

2. dubna 2025 aktualizováno: Carine Maurer, Stony Brook University
Půjde o observační studii zaměřenou na klinické a biomarkerové charakteristiky u pacientů s Parkinsonovou nemocí (PD), mnohočetnou systémovou atrofií (MSA), spánkovou poruchou rychlého pohybu očí (RBD), normálním tlakovým hydrocefalem a odpovídajícími kontrolami. Účastníkům budou odebrány vzorky slin, plazmy, séra, moči a mozkomíšního moku (CSF).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o observační studii sledující klinické a biomarkerové charakteristiky u pacientů s Parkinsonovou nemocí (PD), mnohočetnou systémovou atrofií (MSA), spánkovou poruchou rychlého pohybu očí (RBD), normálním tlakovým hydrocefalem (NPH) a odpovídajícími kontrolami. Účastníkům budou odebrány vzorky slin, plazmy, séra, moči a mozkomíšního moku. Vzorky budou hodnoceny na hladiny chybně složených agregátů alfa-synukleinu. Posuzovány budou také klinické charakteristiky.

Chybně poskládané agregáty alfa-synukleinu mají potenciál sloužit jako časný biomarker pro PD a MSA, což zvyšuje schopnost diagnostikovat a léčit jedince s těmito chorobami dříve. Tato studie zkoumá účinnost použití nové techniky pro rozlišení mezi různými parkinsonskými poruchami měřením malých chybně poskládaných agregátů α-synukleinu v různých biofluidách.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

8

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • Stony Brook, New York, Spojené státy, 11794-8121
        • Stony Brook University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

46 let až 71 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Subjekty s PD, MSA, RBD, NPH a kontroly

Popis

Pro předměty PD:

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk 50-75
  2. Diagnóza idiopatické PD potvrzená specialistou na poruchy hybnosti
  3. Věk nástupu motorických příznaků mezi 50 - 75
  4. Dobře zavedená odpověď na dopaminergní látky a/nebo amantadin
  5. Schopnost vyplňovat dotazníky
  6. Schopnost poskytnout informovaný souhlas
  7. Ochota vysadit léky na Parkinsonovu chorobu na 12 hodin před hodnocením „vypnuto“.
  8. Lékařský záznam obsahuje MRI mozku odebranou během posledních 12 měsíců, která neprokázala žádný nádor nebo absces

Kritéria vyloučení:

  1. Symptomatický (sekundární) parkinsonismus (tj. vyvolané drogami)
  2. Atypické parkinsonské varianty
  3. Anamnéza rakoviny (kromě bazocelulárního nebo spinocelulárního karcinomu kůže) do 5 let
  4. Známé onemocnění jater
  5. Hematologické poruchy
  6. Historie stereotaktické nebo ablativní chirurgie mozku
  7. Léčba zkoumaným lékem nebo zařízením během posledních 30 dnů
  8. Těhotenství
  9. Neschopnost dodržovat nebo tolerovat studijní postupy
  10. Stavy vylučující bezpečné provedení lumbální punkce (LP): použití antikoagulancií a hematologické abnormality (INR>1,3; trombocyty počet

Předměty MSA:

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk 50-75
  2. Věk nástupu motorických příznaků mezi 50-75
  3. Diagnóza pravděpodobného nebo možného MSA potvrzená specialistou na poruchy hybnosti
  4. Schopnost vyplňovat dotazníky
  5. Schopnost poskytnout informovaný souhlas
  6. Ochota vysadit léky na Parkinsonovu chorobu na 12 hodin před hodnocením „vypnuto“.
  7. Lékařský záznam ukazuje, že MRI mozku odebraná během posledních 12 měsíců neprokázala žádný nádor nebo absces

Kritéria vyloučení

  1. Symptomatický (sekundární) parkinsonismus (tj. vyvolané drogami)
  2. Anamnéza rakoviny (kromě bazocelulárního nebo spinocelulárního karcinomu kůže) do 5 let
  3. Známé onemocnění jater
  4. Hematologické poruchy
  5. Historie stereotaktické nebo ablativní chirurgie mozku
  6. Léčba zkoumaným lékem nebo zařízením během posledních 30 dnů
  7. Těhotenství
  8. Neschopnost dodržovat nebo tolerovat studijní postupy
  9. Stavy vylučující bezpečné provedení lumbální punkce (LP): použití antikoagulancií a hematologické abnormality (INR>1,3; trombocyty počet

Pro subjekty RBD:

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk 50-75
  2. Diagnostika RBD pomocí současných kritérií konsenzu
  3. Schopnost poskytnout informovaný souhlas
  4. Schopnost vyplňovat dotazníky
  5. Lékařský záznam ukazuje, že MRI mozku odebraná během posledních 12 měsíců neprokázala žádný nádor nebo absces

Kritéria vyloučení

  1. Známky symptomů naznačujících parkinsonskou poruchu
  2. Anamnéza rakoviny (kromě bazocelulárního nebo spinocelulárního karcinomu kůže) do 5 let
  3. Známé onemocnění jater
  4. Hematologické poruchy
  5. Historie stereotaktické nebo ablativní chirurgie mozku
  6. Léčba zkoumaným lékem nebo zařízením během posledních 30 dnů
  7. Těhotenství
  8. Neschopnost dodržovat nebo tolerovat studijní postupy
  9. Stavy vylučující bezpečné provedení lumbální punkce (LP): použití antikoagulancií a hematologické abnormality (INR>1,3; trombocyty počet

Pro NPH:

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk 50-75
  2. Naplánováno podstoupení LP k vyhodnocení diagnózy NPH u Stony Brook Neurological Associates
  3. Schopnost vyplňovat dotazníky
  4. Schopnost poskytnout informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  1. Anamnéza rakoviny (kromě bazocelulárního nebo spinocelulárního karcinomu kůže) do 5 let
  2. Známé onemocnění jater
  3. Hematologické poruchy
  4. Historie stereotaktické nebo ablativní chirurgie mozku
  5. Léčba zkoumaným lékem nebo zařízením během posledních 30 dnů
  6. Těhotenství
  7. Neschopnost dodržovat nebo tolerovat studijní postupy
  8. Stavy vylučující bezpečné provedení lumbální punkce (LP): použití antikoagulancií a hematologické abnormality (INR>1,3; trombocyty počet

Pro ovládací prvky:

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk 50-75
  2. Plánováno podstoupit LP u Stony Brook Neurological Associates
  3. Schopnost vyplňovat dotazníky
  4. Schopnost poskytnout informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  1. Známky nebo příznaky naznačující parkinsonskou poruchu
  2. Historie rychlého pohybu očí (REM) poruchy spánkového chování (RBD)
  3. Anamnéza rakoviny (kromě bazocelulárního nebo spinocelulárního karcinomu kůže) do 5 let
  4. Známé onemocnění jater
  5. Hematologické poruchy
  6. Historie stereotaktické nebo ablativní chirurgie mozku
  7. Léčba zkoumaným lékem nebo zařízením během posledních 30 dnů
  8. Těhotenství
  9. Neschopnost dodržovat nebo tolerovat studijní postupy
  10. Stavy vylučující bezpečné provedení lumbální punkce (LP): použití antikoagulancií a hematologické abnormality (INR>1,3; trombocyty počet

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Jiný
  • Časové perspektivy: Jiný

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Parkinsonova choroba
Subjekty s diagnózou PD
Jiný: Biomarkerový test
Biomarkerový test bude použit ke kvantifikaci hladin chybně poskládaných agregátů alfa-synukleinu ve vzorcích biotekutiny od pacientů s Parkinsonovou nemocí, mnohočetnou systémovou atrofií, poruchou chování při rychlém pohybu očí, hydrocefalem při normálním tlaku a kontrol.
Mnohonásobná systémová atrofie
Subjekty, které mají diagnózu MSA
Jiný: Biomarkerový test
Biomarkerový test bude použit ke kvantifikaci hladin chybně poskládaných agregátů alfa-synukleinu ve vzorcích biotekutiny od pacientů s Parkinsonovou nemocí, mnohočetnou systémovou atrofií, poruchou chování při rychlém pohybu očí, hydrocefalem při normálním tlaku a kontrol.
Ovládací prvky odpovídající věku
Subjekty, které nemají diagnostikovanou parkinsonskou poruchu
Jiný: Biomarkerový test
Biomarkerový test bude použit ke kvantifikaci hladin chybně poskládaných agregátů alfa-synukleinu ve vzorcích biotekutiny od pacientů s Parkinsonovou nemocí, mnohočetnou systémovou atrofií, poruchou chování při rychlém pohybu očí, hydrocefalem při normálním tlaku a kontrol.
Rychlý pohyb očí, porucha spánkového chování (RBD)
Subjekty, které mají diagnózu RBD
Jiný: Biomarkerový test
Biomarkerový test bude použit ke kvantifikaci hladin chybně poskládaných agregátů alfa-synukleinu ve vzorcích biotekutiny od pacientů s Parkinsonovou nemocí, mnohočetnou systémovou atrofií, poruchou chování při rychlém pohybu očí, hydrocefalem při normálním tlaku a kontrol.
Normální tlakový hydrocefalus
Subjekty, kterým je předepsána lumbální punkce k léčbě hydrocefalu s normálním tlakem
Jiný: Biomarkerový test
Biomarkerový test bude použit ke kvantifikaci hladin chybně poskládaných agregátů alfa-synukleinu ve vzorcích biotekutiny od pacientů s Parkinsonovou nemocí, mnohočetnou systémovou atrofií, poruchou chování při rychlém pohybu očí, hydrocefalem při normálním tlaku a kontrol.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Porovnejte hladiny chybně složených agregátů alfa-synukleinu u účastníků s PD, MSA, RBD, NPH a kontrolami
Časové okno: 3 týdny
Hladiny chybně složeného alfa-synukleinu v CSF, séru, plazmě, slinách a moči budou kvantifikovány pomocí technologie cyklické amplifikace proteinu misfolding (PMCA).
3 týdny

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Prozkoumejte vztah mezi hladinami špatně složených agregátů alfa-synukleinu a závažností onemocnění u PD a MSA
Časové okno: 3 týdny
Hladiny chybně poskládaných agregátů alfa-synukleinu budou kvantifikovány pomocí technologie PMCA. Závažnost onemocnění PD a MSA bude hodnocena pomocí Jednotné škály pro hodnocení Parkinsonovy choroby (MDS-UPDRS) společnosti Movement Disorder a UMSARS (Unified Multiple System Atrophy Rating Scale). Všechny skupiny obdrží MDS-UPDRS III a dotazník RBD.
3 týdny
Prozkoumejte vztah mezi hladinami špatně poskládaných agregátů alfa-synukleinu v různých rezervoárech biotekutiny, včetně CSF, séra, plazmy, slin a moči
Časové okno: 3 týdny
Hladiny chybně složeného alfa-synukleinu v různých rezervoárech biofluidů budou kvantifikovány pomocí technologie PMCA
3 týdny

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Stony Brook University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Carine W. Maurer, MD, PhD, Stony Brook University Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. ledna 2020

Primární dokončení (Aktuální)

19. října 2022

Dokončení studie (Aktuální)

19. října 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. července 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. července 2019

První zveřejněno (Aktuální)

15. července 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. dubna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. dubna 2025

Naposledy ověřeno

1. dubna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SNCA 1355881

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Popis plánu IPD

Identifikátory budou odstraněny z dat účastníků nebo biologických vzorků. Po takovém odstranění mohou být informace nebo biovzorky použity pro budoucí výzkumné studie.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Parkinsonova choroba

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Pakistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit