- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT04020198
Uno studio pilota sui biomarcatori che valuta gli aggregati di alfa-sinucleina nei serbatoi di biofluidi nei pazienti con sinucleinopatie
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Si tratta di uno studio osservazionale che esamina le caratteristiche cliniche e dei biomarcatori in pazienti con malattia di Parkinson (PD), atrofia multisistemica (MSA), disturbo del comportamento del sonno con movimento rapido degli occhi (RBD), idrocefalo a pressione normale (NPH) e controlli abbinati. Saranno raccolti campioni di saliva, plasma, siero, urina e liquido cerebrospinale dai partecipanti. I campioni saranno valutati per i livelli di aggregati di alfa-sinucleina mal ripiegati. Verranno valutate anche le caratteristiche cliniche.
Gli aggregati di alfa-sinucleina mal ripiegati hanno il potenziale per fungere da biomarcatore precoce per PD e MSA, aumentando la capacità di diagnosticare e trattare prima le persone con queste malattie. Questo studio esamina l'efficacia dell'utilizzo di una nuova tecnica per distinguere tra diversi disturbi parkinsoniani misurando piccoli aggregati di α-sinucleina mal ripiegati in diversi biofluidi.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
New York
-
Stony Brook, New York, Stati Uniti, 11794-8121
- Stony Brook University Medical Center
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Per soggetti PD:
Criterio di inclusione:
- Età 50-75
- Diagnosi di MP idiopatico confermata da uno specialista in disturbi del movimento
- Età di insorgenza dei sintomi motori tra 50 e 75 anni
- Risposta consolidata agli agenti dopaminergici e/o all'amantadina
- Capacità di compilare questionari
- Capacità di fornire il consenso informato
- Disponibilità a interrompere i farmaci parkinsoniani per 12 ore prima della valutazione "off".
- La cartella clinica include una risonanza magnetica cerebrale eseguita negli ultimi 12 mesi che non mostri segni di tumore o ascesso
Criteri di esclusione:
- Parkinsonismo sintomatico (secondario) (es. farmaco-indotta)
- Varianti parkinsoniane atipiche
- Storia di cancro (eccetto carcinoma cutaneo a cellule basali o squamose) entro 5 anni
- Malattia epatica nota
- Patologie ematologiche
- Storia di chirurgia cerebrale stereotassica o ablativa
- Trattamento con un farmaco o dispositivo sperimentale negli ultimi 30 giorni
- Gravidanza
- Incapacità di rispettare o tollerare le procedure dello studio
- Condizioni che precludono l'esecuzione sicura della puntura lombare (LP): uso di anticoagulanti e anomalie ematologiche (INR>1,3; contare
Soggetti MSA:
Criterio di inclusione:
- Età 50-75
- Età di insorgenza dei sintomi motori tra 50 e 75 anni
- Diagnosi di probabile o possibile MSA confermata da uno specialista in disturbi del movimento
- Capacità di compilare questionari
- Capacità di fornire il consenso informato
- Disponibilità a interrompere i farmaci parkinsoniani per 12 ore prima della valutazione "off".
- La cartella clinica indica una risonanza magnetica cerebrale eseguita negli ultimi 12 mesi che non mostra alcuna evidenza di tumore o ascesso
Criteri di esclusione
- Parkinsonismo sintomatico (secondario) (es. farmaco-indotta)
- Storia di cancro (eccetto carcinoma cutaneo a cellule basali o squamose) entro 5 anni
- Malattia epatica nota
- Patologie ematologiche
- Storia di chirurgia cerebrale stereotassica o ablativa
- Trattamento con un farmaco o dispositivo sperimentale negli ultimi 30 giorni
- Gravidanza
- Incapacità di rispettare o tollerare le procedure dello studio
- Condizioni che precludono l'esecuzione sicura della puntura lombare (LP): uso di anticoagulanti e anomalie ematologiche (INR>1,3; contare
Per i soggetti RBD:
Criterio di inclusione:
- Età 50-75
- Diagnosi di RBD utilizzando gli attuali criteri di consenso
- Capacità di fornire il consenso informato
- Capacità di compilare questionari
- La cartella clinica indica una risonanza magnetica cerebrale eseguita negli ultimi 12 mesi che non mostra alcuna evidenza di tumore o ascesso
Criteri di esclusione
- Segni per sintomi indicativi di disturbo parkinsoniano
- Storia di cancro (eccetto carcinoma cutaneo a cellule basali o squamose) entro 5 anni
- Malattia epatica nota
- Patologie ematologiche
- Storia di chirurgia cerebrale stereotassica o ablativa
- Trattamento con un farmaco o dispositivo sperimentale negli ultimi 30 giorni
- Gravidanza
- Incapacità di rispettare o tollerare le procedure dello studio
- Condizioni che precludono l'esecuzione sicura della puntura lombare (LP): uso di anticoagulanti e anomalie ematologiche (INR>1,3; contare
Per NPH:
Criterio di inclusione:
- Età 50-75
- Programmato per sottoporsi a un LP per valutare la diagnosi di NPH presso Stony Brook Neurological Associates
- Capacità di compilare questionari
- Capacità di fornire il consenso informato
Criteri di esclusione:
- Storia di cancro (eccetto carcinoma cutaneo a cellule basali o squamose) entro 5 anni
- Malattia epatica nota
- Patologie ematologiche
- Storia di chirurgia cerebrale stereotassica o ablativa
- Trattamento con un farmaco o dispositivo sperimentale negli ultimi 30 giorni
- Gravidanza
- Incapacità di rispettare o tollerare le procedure dello studio
- Condizioni che precludono l'esecuzione sicura della puntura lombare (LP): uso di anticoagulanti e anomalie ematologiche (INR>1,3; contare
Per i controlli:
Criterio di inclusione:
- Età 50-75
- Programmato per sottoporsi a un LP alla Stony Brook Neurological Associates
- Capacità di compilare questionari
- Capacità di fornire il consenso informato
Criteri di esclusione:
- Segni o sintomi indicativi di disturbo parkinsoniano
- Storia del movimento rapido degli occhi (REM) Disturbo del comportamento del sonno (RBD)
- Storia di cancro (eccetto carcinoma cutaneo a cellule basali o squamose) entro 5 anni
- Malattia epatica nota
- Patologie ematologiche
- Storia di chirurgia cerebrale stereotassica o ablativa
- Trattamento con un farmaco o dispositivo sperimentale negli ultimi 30 giorni
- Gravidanza
- Incapacità di rispettare o tollerare le procedure dello studio
- Condizioni che precludono l'esecuzione sicura della puntura lombare (LP): uso di anticoagulanti e anomalie ematologiche (INR>1,3; contare
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Altro
- Prospettive temporali: Altro
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Morbo di Parkinson
Soggetti con diagnosi di PD
|
L'analisi dei biomarcatori verrà utilizzata per quantificare i livelli di aggregati di alfa-sinucleina mal ripiegati in campioni di biofluido da pazienti con malattia di Parkinson, atrofia multisistemica, disturbo del comportamento del sonno con movimento rapido degli occhi, idrocefalo a pressione normale e controlli.
|
Atrofia multisistemica
Soggetti con diagnosi di MSA
|
L'analisi dei biomarcatori verrà utilizzata per quantificare i livelli di aggregati di alfa-sinucleina mal ripiegati in campioni di biofluido da pazienti con malattia di Parkinson, atrofia multisistemica, disturbo del comportamento del sonno con movimento rapido degli occhi, idrocefalo a pressione normale e controlli.
|
Controlli di pari età
Soggetti che non hanno un disturbo parkinsoniano diagnosticato
|
L'analisi dei biomarcatori verrà utilizzata per quantificare i livelli di aggregati di alfa-sinucleina mal ripiegati in campioni di biofluido da pazienti con malattia di Parkinson, atrofia multisistemica, disturbo del comportamento del sonno con movimento rapido degli occhi, idrocefalo a pressione normale e controlli.
|
Disturbo del comportamento del sonno con movimento rapido degli occhi (RBD)
Soggetti con diagnosi di RBD
|
L'analisi dei biomarcatori verrà utilizzata per quantificare i livelli di aggregati di alfa-sinucleina mal ripiegati in campioni di biofluido da pazienti con malattia di Parkinson, atrofia multisistemica, disturbo del comportamento del sonno con movimento rapido degli occhi, idrocefalo a pressione normale e controlli.
|
Idrocefalo a pressione normale
Soggetti a cui viene prescritta una puntura lombare per il trattamento dell'idrocefalo a pressione normale
|
L'analisi dei biomarcatori verrà utilizzata per quantificare i livelli di aggregati di alfa-sinucleina mal ripiegati in campioni di biofluido da pazienti con malattia di Parkinson, atrofia multisistemica, disturbo del comportamento del sonno con movimento rapido degli occhi, idrocefalo a pressione normale e controlli.
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Confronta i livelli di aggregati di alfa-sinucleina mal ripiegati nei partecipanti con PD, MSA, RBD, NPH e controlli
Lasso di tempo: 3 settimane
|
I livelli di alfa-sinucleina misfolded nel liquido cerebrospinale, nel siero, nel plasma, nella saliva e nelle urine saranno quantificati utilizzando la tecnologia di amplificazione ciclica misfolding delle proteine (PMCA)
|
3 settimane
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Indagare la relazione tra i livelli di aggregati di alfa-sinucleina mal ripiegati e la gravità della malattia in PD e MSA
Lasso di tempo: 3 settimane
|
I livelli di aggregati misfoldati di alfa-sinucleina saranno quantificati utilizzando la tecnologia PMCA.
La gravità della malattia di PD e MSA sarà valutata utilizzando la scala di valutazione della malattia di Parkinson unificata della Movement Disorder Society (MDS-UPDRS) e la scala di valutazione dell'atrofia del sistema multiplo unificato (UMSARS), rispettivamente.
Tutti i gruppi riceveranno l'MDS-UPDRS III e il questionario RBD.
|
3 settimane
|
Indagare la relazione tra i livelli di aggregati di alfa-sinucleina mal ripiegati in diversi serbatoi di biofluidi, tra cui CSF, siero, plasma, saliva e urina
Lasso di tempo: 3 settimane
|
I livelli di alfa-sinucleina mal ripiegata nei diversi serbatoi di biofluidi saranno quantificati utilizzando la tecnologia PMCA
|
3 settimane
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Carine W. Maurer, MD, PhD, Stony Brook University Medical Center
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattia cardiovascolare
- Malattie vascolari
- Malattie metaboliche
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Disturbi del sonno e della veglia
- Malattie parkinsoniane
- Malattie dei gangli basali
- Disturbi del movimento
- Malattie Neurodegenerative
- Parasonnie
- Carenze di proteostasi
- Malattie del sistema nervoso autonomo
- Disautonomi primarie
- Ipotensione
- Parasonnie del sonno REM
- Morbo di Parkinson
- Disordini mentali
- Atrofia multisistemica
- Sindrome di Timido-Drager
- Sinucleinopatie
- Disturbo del comportamento del sonno REM
- Idrocefalo
- Idrocefalo, pressione normale
Altri numeri di identificazione dello studio
- SNCA 1355881
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Descrizione del piano IPD
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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