Rozšířený přístup jednotlivých pacientů k IND k léčbě polyneuropatie

Za účelem posouzení způsobilosti pro toto šetření bude provedena screeningová návštěva. Pokud účastník splní požadavky na způsobilost programu rozšířeného přístupu, bude s ním zacházet se zkoumaným produktem následujícím způsobem:

Pacient dostane 8 infuzí 200 milionů buněk každé čtyři týdny po dobu 28 týdnů.

Toto je individuální přístup k pacientům s rozšířeným přístupem k hodnocení bezpečnosti a předběžné účinnosti autologních HB-adMSC při léčbě jednoho pacienta s polyneuropatií způsobenou syndromem POEMS. Program rozšířeného přístupu bude zahrnovat screeningové období až 28 dní, 28týdenní období léčby, bezpečnostní sledování a 52týdenní návštěvu na konci studie.

Účastník obdrží formulář informovaného souhlasu, který jej podepíše před jakýmkoli postupem.

Formulář informovaného souhlasu bude obsahovat informace o tomto rozšířeném přístupu a všech aspektech zvažovaných během tohoto procesu. Níže jsou uvedeny součásti procesu informovaného souhlasu, které by výzkumní pracovníci měli dodržovat:

• Hlavní řešitel a tým zajistí, aby byl účastník ve střehu a byl schopen číst a rozumět jazyku ve formuláři souhlasu.
• Hlavní řešitel a tým zajistí, aby si účastník pečlivě přečetl formulář souhlasu.
• Hlavní řešitel a tým zajistí, aby byl formulář souhlasu pečlivě vysvětlen účastníkovi nebo zákonnému zástupci. Jakékoli dotazy nebo obavy by měly být vyřešeny před podpisem dokumentu.
• Další aspekty, které je třeba zvážit, jako je dobrovolná účast v programu rozšířeného přístupu, se budou řídit podle pokynů FDA, pokynů IRB pro výzkumné pracovníky a standardního provozního postupu sponzora.

Účastník je povinen dokončit následné návštěvy poté, co dal svůj informovaný souhlas.

• Návštěva 1 – Screening během tohoto období hlavní zkoušející určí, zda je screenovaný účastník způsobilý a zda lze naplánovat další návštěvu. Jakmile hlavní zkoušející vyhodnotí způsobilost (až 28 dní), bude pacientovi naplánována první infuze.
• Návštěva 2 – Infuze 1 (základní stav): tato návštěva bude výchozím bodem pro porovnání údajů účastníků. Během této návštěvy dostane pacient 1. hodnocený přípravek intravenózní infuzí s důsledným sledováním vitálních funkcí po dobu celkem 2 hodin.
• Návštěva 3 až 9 – Během těchto návštěv bude pacientce dostávat intravenózní infuze HB-adMSC, přičemž její vitální funkce jsou přesně monitorovány po dobu celkem 2 hodin.
• Následná návštěva – Během této následné bezpečnostní návštěvy hlavní zkoušející vyhodnotí bezpečnost hodnoceného přípravku provedením několika hodnocení popsaných v tabulce Rozvrh hodnocení.
• Konec studie – Na konci návštěvy programu rozšířeného přístupu provede hlavní zkoušející různá hodnocení, aby určil fyzický stav pacienta a posoudil, zda došlo k nějakým bezpečnostním událostem vyplývajícím z účasti v programu rozšířeného přístupu.